Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AAV genterapi screening/observationsprotokol (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3. november 2022 opdateret af: Freeline Therapeutics

Screening/observationsprotokol til bestemmelse af patientens berettigelse til inklusion i AAV-genterapi kliniske forsøg (ECLIPSE)

Freeline udvikler adeno-associeret virus (AAV) vektorbaserede genterapier for en række sygdomme og fremmer aktivt et program inden for hæmofili B (HB). Denne undersøgelse har til formål at indsamle prospektive data for at karakterisere blødningshændelser og faktor IX (FIX) koncentratforbrug hos HB-patienter, som kan bruges som baseline for deltagere, der vælger at deltage i et efterfølgende Freeline-genterapistudie. Undersøgelsen vil også screene deltagerne for antistoffer mod en ny AAV-vektor for at vurdere deres egnethed til inklusion i et Freeline genterapibehandlingsstudie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv undersøgelse for at indsamle baseline sygdomskarakteristika hos patienter med HB, som er nødvendige for at fastslå berettigelse til behandling med en ny AAV-genterapi i en efterfølgende Freeline genterapibehandlingsundersøgelse.

Deltagere, der giver samtykke, vil deltage i et tilmeldingsbesøg for at gennemføre berettigelsesevalueringer, indsamle helbreds- og demografiske oplysninger og modtage instruktion i at udfylde studiedagbogen. Deltagerne vil derefter udfylde en dagbog, der registrerer blødningsepisoder og FIX-brug, indtil de tilmelder sig en genterapibehandlingsundersøgelse. En blodprøve vil blive udtaget på et passende tidspunkt under undersøgelsen for at vurdere deltagerens AAV-neutraliserende antistof (NAb) status.

Ingen behandlingsintervention vil forekomme som en del af denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

37

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital, Parkville
      • Newcastle, Australien
        • Calvary Mater Hospital
      • Sydney, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australien
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Hamilton, Canada
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Canada
        • Lawson Health Research Institute
      • Moncton, Canada
        • The Moncton Hospital
      • Saskatoon, Canada
        • Saskatoon City Hospital
      • Winnipeg, Canada
        • University of Alberta Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Cardiff University Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Hammersmith Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Det Forenede Kongerige
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14209
        • Hemophilia Center of Western New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina (UNC)
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Georgetown, Washington, Forenede Stater, 20057
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Blood Center of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Paris, Frankrig
        • Chu Bicetre
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St James Hospital
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italien
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Torino, Italien
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Samsun, Kalkun
        • Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
      • Seyhan, Kalkun
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir, Kalkun
        • Ege University Medical Faculty
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • University of Cape Town Clinical Research Center
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Homburg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hæmofila B-patienter

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Mandlige deltagere, ≥ 16 år.
  2. I stand til at give fuldt informeret samtykke eller opnå fuldt informeret samtykke/samtykke (i henhold til lokale regler) og/eller opnå fuldt informeret samtykke fra deltagerens juridisk acceptable repræsentant (alt efter omstændighederne), og i stand til at forstå og overholde alle krav i undersøgelsen, herunder udfyldelse af dagbog.
  3. Interesseret i at deltage i fremtidige kliniske genterapistudier.

  4. Personer med hæmofili B med kendt alvorlig eller moderat svær FIX-mangel (≤2 % af normal cirkulerende FIX-aktivitet), som forsøgspersonen enten er på

    1. Kontinuerlig rutinemæssig FIX-profylakse, ELLER
    2. On demand FIX behandling
  5. Hvis deltageren modtager profylakse, har deltageren været i stabil og tilstrækkelig profylakse i mindst 2 måneder før tilmeldingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumenteret tegn på leverfibrose og/eller leverdysfunktion
  2. Forudgående behandling med et genoverførselslægemiddel.
  3. Kendt tilstedeværelse eller historie med neutraliserende anti-humane FIX-antistoffer (hæmmere)
  4. Tidligere etablerede serologiske beviser for HIV-1
  5. Dokumenteret aktiv hepatitis B eller C, og HBsAg eller HCV RNA viral load positivitet, henholdsvis, eller i øjeblikket i antiviral behandling for hepatitis B eller C
  6. Deltagere med høj risiko for tromboemboliske hændelser (historie med arteriel eller venøs tromboembolisme
  7. Kendt koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili B
  8. Kendt historie med en allergisk reaktion eller anafylaksi over for faktor IX-produkter eller kendte ukontrollerede allergiske tilstande
  9. Kendt historie med allergi over for kortikosteroider eller over for tacrolimus eller ethvert andet makrolid
  10. Kendt medicinsk tilstand, der vil kræve kronisk administration af kortikosteroider (undtagen topiske formuleringer)
  11. Historie med alkohol- eller stofafhængighed.
  12. Planlagt kirurgisk indgreb inden for de næste 12 måneder, der kræver profylaktisk FIX-behandling.
  13. Kendt aktiv alvorlig infektion (inklusive dokumenteret COVID-19-infektion) eller enhver anden væsentlig samtidig, ukontrolleret medicinsk tilstand vurderet af investigator for at forstyrre overholdelse af protokolprocedurerne eller med tolerance over for genterapi i et fremtidigt behandlingsstudie, inklusive, men ikke begrænset til nyre-, lever-, kardiovaskulær, oftalmologisk, hæmatologisk, immunologisk, gastrointestinal, endokrin, pulmonal, neurologisk, cerebral eller psykiatrisk sygdom, malignitet eller enhver anden psykologisk lidelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blødningsepisoder
Tidsramme: 6 - 24 måneder
Blødningsepisodedata registreret under undersøgelsen
6 - 24 måneder
Forbrug af faktor IX substitutionsterapi
Tidsramme: 6 - 24 måneder
Faktor IX erstatningsterapidata registreret under undersøgelsen
6 - 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At screene hæmofili B-patienter for neutraliserende antistoffer mod en ny AAV-vektor (AAVS3).
Tidsramme: 6 - 24 måneder
AAV antistof assay resultat
6 - 24 måneder
At karakterisere baseline kliniske parametre relateret til hæmofili B.
Tidsramme: 6 - 24 måneder
Målrette fælles data og sundhedsressourceudnyttelse
6 - 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

10. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLT-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner