Protocolo de detección/observación de terapia génica AAV (ECLIPSE) (ECLIPSE)
3 de noviembre de 2022 actualizado por: Freeline Therapeutics
Protocolo de detección/observación para determinar la elegibilidad del paciente para su inclusión en ensayos clínicos de terapia génica de AAV (ECLIPSE)
Freeline está desarrollando terapias génicas basadas en vectores de virus adenoasociados (AAV) para una serie de enfermedades y está impulsando activamente un programa en Hemofilia B (HB).
Este estudio tiene como objetivo recopilar datos prospectivos para caracterizar los eventos hemorrágicos y el consumo de concentrado de Factor IX (FIX) en pacientes con HB que puedan usarse como referencia para los participantes que elijan participar en un estudio posterior de terapia génica Freeline.
El estudio también examinará a los participantes en busca de anticuerpos contra un nuevo vector AAV para evaluar su idoneidad para su inclusión en un estudio de tratamiento de terapia génica de Freeline.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo para recopilar las características basales de la enfermedad en pacientes con HB que se requieren para establecer la elegibilidad para el tratamiento con una nueva terapia génica AAV en un estudio posterior de tratamiento de terapia génica Freeline.
Los participantes que den su consentimiento asistirán a una visita de inscripción para completar las evaluaciones de elegibilidad, recopilar información demográfica y de salud y recibir instrucciones para completar el diario del estudio. Luego, los participantes completarán un diario que registre los episodios de sangrado y el uso de FIX hasta que se inscriban en un estudio de tratamiento de terapia génica. Se extraerá una muestra de sangre en un momento conveniente durante el estudio para evaluar el estado de los anticuerpos neutralizantes (NAb) de AAV del participante.
No se realizará ninguna intervención de tratamiento como parte de este estudio.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
37
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Frankfurt, Alemania
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
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Homburg, Alemania
- Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
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Melbourne, Australia
- The Alfred Hospital
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Melbourne, Australia
- Royal Children's Hospital, Parkville
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Newcastle, Australia
- Calvary Mater Hospital
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Sydney, Australia
- Royal Prince Alfred Hospital
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Sydney, Australia
- Westmead Hospital
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Vienna, Austria
- Medical University of Vienna
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Hamilton, Canadá
- McMaster University Medical Centre
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London, Canadá
- Lawson Health Research Institute
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Moncton, Canadá
- The Moncton Hospital
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Saskatoon, Canadá
- Saskatoon City Hospital
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Winnipeg, Canadá
- University of Alberta Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California - Davis
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
- Hemophilia Center of Western New York
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina (UNC)
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- East Carolina University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Washington
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Georgetown, Washington, Estados Unidos, 20057
- Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Blood Center of Wisconsin
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Bron, Francia
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Paris, Francia
- Chu Bicetre
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Paris, Francia
- Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
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Dublin, Irlanda
- St James Hospital
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Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Genova, Italia
- Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italia
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
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Torino, Italia
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
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Istanbul, Pavo
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Samsun, Pavo
- Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
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Seyhan, Pavo
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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İzmir, Pavo
- Ege University Medical Faculty
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Groningen, Países Bajos
- Groningen UMC
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus MC
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Utrecht, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Birmingham, Reino Unido
- Queen Elizabeth Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Cardiff University Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Glasgow Royal Infirmary
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London, Reino Unido
- Royal Free London NHS Foundation Tust
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London, Reino Unido
- Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido
- St Thomas' Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Royal Infirmary
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Newcastle, Reino Unido
- Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
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Kent
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Canterbury, Kent, Reino Unido
- The Haemophilia and Thrombosis Centre
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Cape Town, Sudáfrica
- University of Cape Town Clinical Research Center
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Johannesburg, Sudáfrica
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con hemofilia B
Descripción
Criterios de inclusión
- Participantes masculinos, ≥ 16 años de edad.
- Ser capaz de dar un consentimiento informado completo u obtener un consentimiento/asentimiento informado completo (de acuerdo con las reglamentaciones locales) y/u obtener el consentimiento informado completo del representante legalmente aceptable del participante (según corresponda), y ser capaz de comprender y cumplir con todos los requisitos del estudio, incluyendo completar el diario.
- Interesado en participar en futuros estudios clínicos de terapia génica.
Sujetos con hemofilia B con deficiencia conocida de FIX severa o moderadamente severa (≤2% de la actividad normal de FIX circulante) para los cuales el sujeto está en
- Profilaxis continua de rutina con FIX, O
- Tratamiento FIX bajo demanda
- Si recibe profilaxis, el participante ha estado en profilaxis estable y adecuada durante al menos 2 meses antes de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Evidencia documentada de fibrosis hepática y/o disfunción hepática
- Tratamiento previo con un medicamento de transferencia génica.
- Presencia conocida o antecedentes de neutralización de anticuerpos anti-FIX humanos (inhibidores)
- Evidencia serológica previamente establecida de VIH-1
- Hepatitis B o C activa documentada y positividad de la carga viral de HBsAg o HCV RNA, respectivamente, o actualmente en tratamiento antiviral para la hepatitis B o C
- Participantes con alto riesgo de eventos tromboembólicos (antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso
- Trastorno de la coagulación conocido distinto de la hemofilia B
- Antecedentes conocidos de una reacción alérgica o anafilaxia a productos de Factor IX o condiciones alérgicas no controladas conocidas
- Antecedentes conocidos de alergia a los corticoides o al tacrolimus o a cualquier otro macrólido
- Condición médica conocida que requeriría la administración crónica de corticosteroides (excluyendo formulaciones tópicas)
- Antecedentes de dependencia de alcohol o drogas.
- Procedimiento quirúrgico planificado dentro de los próximos 12 meses que requiere tratamiento profiláctico con FIX.
- Infección grave activa conocida (incluida la infección por COVID-19 documentada) o cualquier otra afección médica concurrente no controlada significativa evaluada por el investigador que interfiere con el cumplimiento de los procedimientos del protocolo o con la tolerancia a la terapia génica en un estudio de tratamiento futuro que incluye, entre otros, a, enfermedades renales, hepáticas, cardiovasculares, oftalmológicas, hematológicas, inmunológicas, gastrointestinales, endocrinas, pulmonares, neurológicas, cerebrales o psiquiátricas, neoplasias malignas o cualquier otro trastorno psicológico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Episodios de sangrado
Periodo de tiempo: 6 - 24 meses
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Datos de episodios de sangrado registrados durante el estudio
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6 - 24 meses
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Consumo de terapia de reemplazo de factor IX
Periodo de tiempo: 6 - 24 meses
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Datos de terapia de reemplazo de factor IX registrados durante el estudio
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6 - 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para detectar anticuerpos neutralizantes contra un nuevo vector AAV (AAVS3) en pacientes con hemofilia B.
Periodo de tiempo: 6 - 24 meses
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Resultado del ensayo de anticuerpos AAV
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6 - 24 meses
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Caracterizar los parámetros clínicos basales relacionados con la Hemofilia B.
Periodo de tiempo: 6 - 24 meses
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Apuntar a la utilización conjunta de datos y recursos de salud
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6 - 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de febrero de 2020
Finalización primaria (Actual)
10 de octubre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
10 de octubre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
17 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos hemostáticos
- Hemofilia B
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- FLT-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .