Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV-geeniterapian seulonta/havaintoprotokolla (ECLIPSE) (ECLIPSE)

torstai 3. marraskuuta 2022 päivittänyt: Freeline Therapeutics

Seulonta-/havainnointiprotokolla potilaan kelpoisuuden määrittämiseksi AAV-geeniterapian kliinisiin kokeisiin (ECLIPSE)

Freeline kehittää adeno-associated virus (AAV) -vektoripohjaisia ​​geeniterapioita useisiin sairauksiin ja edistää aktiivisesti hemofilia B:n (HB) ohjelmaa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on kerätä prospektiivisia tietoja verenvuototapahtumien ja tekijä IX (FIX) -konsentraatin kulutuksen karakterisoimiseksi HB-potilailla, joita voidaan käyttää lähtötilanteena osallistujille, jotka päättävät osallistua myöhempään Freeline-geeniterapiatutkimukseen. Tutkimuksessa myös seulotaan osallistujilta uuden AAV-vektorin vasta-aineita arvioidakseen heidän soveltuvuuttaan Freeline-geeniterapiatutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen tutkimus, jossa kerätään HB-potilaiden perussairausominaisuuksia, jotka vaaditaan kelpoisuuden vahvistamiseksi uudella AAV-geeniterapialla myöhemmässä Freeline-geeniterapiatutkimuksessa.

Suostumuksen antavat osallistujat osallistuvat ilmoittautumiskäynnille suorittamaan kelpoisuusarviointeja, keräämään terveys- ja väestötietoja ja saavat ohjeita tutkimuspäiväkirjan täyttämiseen. Osallistujat täyttävät sitten päiväkirjaa verenvuotojaksoista ja FIX-käytöstä, kunnes he ilmoittautuvat geeniterapiatutkimukseen. Verinäyte otetaan sopivana ajankohtana tutkimuksen aikana osallistujan AAV-neutraloivan vasta-aineen (NAb) tilan arvioimiseksi.

Mitään hoitotoimenpiteitä ei tehdä osana tätä tutkimusta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital, Parkville
      • Newcastle, Australia
        • Calvary Mater Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australia
        • Westmead Hospital
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • University of Cape Town Clinical Research Center
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • St James Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Torino, Italia
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Medical University of Vienna
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Kanada
        • Lawson Health Research Institute
      • Moncton, Kanada
        • The Moncton Hospital
      • Saskatoon, Kanada
        • Saskatoon City Hospital
      • Winnipeg, Kanada
        • University of Alberta Hospital
  • Ranska
      • Bron, Ranska
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Paris, Ranska
        • Chu Bicetre
      • Paris, Ranska
        • Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Homburg, Saksa
        • Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Samsun, Turkki
        • Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
      • Seyhan, Turkki
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir, Turkki
        • Ege University Medical Faculty
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Cardiff University Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Hammersmith Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14209
        • Hemophilia Center of Western New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina (UNC)
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Georgetown, Washington, Yhdysvallat, 20057
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Blood Center of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hemofila B -potilaat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Miesosallistujat, ≥ 16-vuotiaat.
  2. Pystyy antamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen tai hankkimaan täydellisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen (paikallisten määräysten mukaisesti) ja/tai saamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen osallistujan laillisesti hyväksyttävältä edustajalta (tarvittaessa) ja kykenee ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien päiväkirjan täyttäminen.
  3. Kiinnostaa osallistua tuleviin geeniterapian kliinisiin tutkimuksiin.

  4. Hemofilia B -potilaat, joilla tiedetään olevan vaikea tai kohtalaisen vaikea FIX-puutos (≤ 2 % normaalista verenkierron FIX-aktiivisuudesta), jolla on joko

    1. Jatkuva rutiini FIX-profylaksia, TAI
    2. Tilauksesta FIX-hoito
  5. Jos osallistuja saa profylaksia, hän on ollut vakaassa ja riittävässä profylaksiassa vähintään 2 kuukautta ennen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dokumentoitua näyttöä maksafibroosista ja/tai maksan toimintahäiriöstä
  2. Aikaisempi hoito geeninsiirtolääkkeellä.
  3. Tunnettu neutraloivien anti-ihmis-FIX-vasta-aineiden (estäjien) olemassaolo tai historia
  4. Aikaisemmin vahvistettu serologinen näyttö HIV-1:stä
  5. Dokumentoitu aktiivinen B- tai C-hepatiitti ja HBsAg- tai HCV-RNA-viruskuormituspositiivisuus, tai tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruksen vastainen hoito
  6. Osallistujat, joilla on suuri tromboembolisten tapahtumien riski (historia valtimoiden tai laskimoiden tromboembolioista
  7. Muu tunnettu hyytymishäiriö kuin hemofilia B
  8. Tunnettu allerginen reaktio tai anafylaksia tekijä IX tuotteisiin tai tunnetut hallitsemattomat allergiset tilat
  9. Tunnettu allergia kortikosteroideille tai takrolimuusille tai jollekin muulle makrolidille
  10. Tunnettu sairaus, joka vaatisi kroonista kortikosteroidien antamista (pois lukien paikalliset valmisteet)
  11. Alkoholi- tai huumeriippuvuuden historia.
  12. Suunniteltu kirurginen toimenpide seuraavan 12 kuukauden aikana, joka vaatii profylaktista FIX-hoitoa.
  13. Tunnettu aktiivinen vakava infektio (mukaan lukien dokumentoitu COVID-19-infektio) tai mikä tahansa muu merkittävä samanaikainen, hallitsematon sairaus, jonka tutkija on arvioinut häiritsevän protokollan toimenpiteiden noudattamista tai geeniterapian sietokykyä tulevassa hoitotutkimuksessa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen. munuais-, maksa-, sydän- ja verisuonisairauksiin, silmäsairauksiin, hematologisiin, immunologisiin, maha-suolikanavan, endokriinisiin, keuhkosairauksiin, neurologisiin, aivo- tai psykiatrisiin sairauksiin, pahanlaatuisuuteen tai mihin tahansa muuhun psyykkiseen häiriöön.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuotojaksot
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
Tutkimuksen aikana tallennetut verenvuotojaksotiedot
6-24 kuukautta
Tekijä IX korvaushoidon kulutus
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
Tutkimuksen aikana tallennetut tekijä IX -korvaushoitotiedot
6-24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemofilia B -potilaiden seulomiseksi uuden AAV-vektorin (AAVS3) vasta-aineiden neutraloimiseksi.
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
AAV-vasta-ainemäärityksen tulos
6-24 kuukautta
Hemofilia B:hen liittyvien kliinisten lähtötason parametrien karakterisoimiseksi.
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
Kohdista yhteinen data ja terveysresurssien käyttö
6-24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Freeline Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLT-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa