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Dépistage de la thérapie génique AAV/protocole d'observation (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3 novembre 2022 mis à jour par: Freeline Therapeutics

Protocole de dépistage/d'observation pour déterminer l'éligibilité des patients à l'inclusion dans les essais cliniques de thérapie génique AAV (ECLIPSE)

Freeline développe des thérapies géniques basées sur des vecteurs de virus adéno-associés (AAV) pour un certain nombre de maladies et fait activement avancer un programme sur l'hémophilie B (HB). Cette étude vise à collecter des données prospectives pour caractériser les événements hémorragiques et la consommation de concentré de facteur IX (FIX) chez les patients HB qui peuvent être utilisées comme référence pour les participants qui choisissent de participer à une étude ultérieure de thérapie génique Freeline. L'étude examinera également les participants pour les anticorps dirigés contre un nouveau vecteur AAV afin d'évaluer leur aptitude à être inclus dans une étude de traitement par thérapie génique Freeline.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective visant à collecter les caractéristiques de base de la maladie chez les patients atteints d'HB qui sont nécessaires pour établir l'éligibilité au traitement avec une nouvelle thérapie génique AAV dans une étude ultérieure sur le traitement par thérapie génique Freeline.

Les participants donnant leur consentement assisteront à une visite d'inscription pour effectuer des évaluations d'éligibilité, collecter des informations sur la santé et la démographie et recevoir des instructions pour remplir le journal de l'étude. Les participants rempliront ensuite un journal enregistrant les épisodes de saignement et l'utilisation de FIX jusqu'à ce qu'ils s'inscrivent à une étude de traitement par thérapie génique. Un échantillon de sang sera prélevé à un moment opportun au cours de l'étude pour évaluer le statut d'anticorps neutralisant l'AAV (NAb) du participant.

Aucune intervention thérapeutique n'aura lieu dans le cadre de cette étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Afrique du Sud
- - Cape Town, Afrique du Sud
    - University of Cape Town Clinical Research Center
  - Johannesburg, Afrique du Sud
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Allemagne
- - Frankfurt, Allemagne
    - Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  - Homburg, Allemagne
    - Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
Australie
- - Melbourne, Australie
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Australie
    - Royal Children's Hospital, Parkville
  - Newcastle, Australie
    - Calvary Mater Hospital
  - Sydney, Australie
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, Australie
    - Westmead Hospital
Canada
- - Hamilton, Canada
    - McMaster University Medical Centre
  - London, Canada
    - Lawson Health Research Institute
  - Moncton, Canada
    - The Moncton Hospital
  - Saskatoon, Canada
    - Saskatoon City Hospital
  - Winnipeg, Canada
    - University of Alberta Hospital
France
- - Bron, France
    - Hôpital Louis Pradel - HCL
  - Paris, France
    - Chu Bicetre
  - Paris, France
    - Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
Irlande
- - Dublin, Irlande
    - St James Hospital
Italie
- - Firenze, Italie
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  - Genova, Italie
    - Istituto Giannina Gaslini
  - Milan, Italie
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  - Torino, Italie
    - Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
L'Autriche
- - Vienna, L'Autriche
    - Medical University of Vienna
Pays-Bas
- - Groningen, Pays-Bas
    - Groningen UMC
  - Rotterdam, Pays-Bas
    - Erasmus MC
  - Utrecht, Pays-Bas
    - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Royaume-Uni
- - Birmingham, Royaume-Uni
    - Queen Elizabeth Hospital
  - Cardiff, Royaume-Uni
    - Cardiff University Hospital
  - Glasgow, Royaume-Uni
    - Glasgow Royal Infirmary
  - London, Royaume-Uni
    - Royal Free London NHS Foundation Tust
  - London, Royaume-Uni
    - Hammersmith Hospital
  - London, Royaume-Uni
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Royaume-Uni
    - Manchester Royal Infirmary
  - Newcastle, Royaume-Uni
    - Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
- Kent
  - Canterbury, Kent, Royaume-Uni
    - The Haemophilia and Thrombosis Centre
Turquie
- - Istanbul, Turquie
    - Istanbul University Faculty of Medicine
  - Samsun, Turquie
    - Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
  - Seyhan, Turquie
    - Özel Acibadem Adana Hastanesi
  - İzmir, Turquie
    - Ege University Medical Faculty
États-Unis
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Sacramento, California, États-Unis, 95817
    - University Of California - Davis
- Florida
  - Tampa, Florida, États-Unis, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
    - University of Michigan
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, États-Unis, 14209
    - Hemophilia Center of Western New York
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
    - University of North Carolina (UNC)
  - Greenville, North Carolina, États-Unis, 27599
    - East Carolina University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
    - University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Washington
  - Georgetown, Washington, États-Unis, 20057
    - Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Blood Center of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophile B

La description

Critère d'intégration

Participants masculins, ≥ 16 ans.
Capable de donner un consentement éclairé complet ou d'obtenir un consentement / consentement éclairé complet (conformément aux réglementations locales) et / ou d'obtenir le consentement éclairé complet du représentant légalement acceptable du participant (le cas échéant), et capable de comprendre et de se conformer à toutes les exigences de l'étude, y compris l'achèvement du journal.
Intéressé à participer à de futures études cliniques de thérapie génique.
Sujets atteints d'hémophilie B avec un déficit connu en FIX sévère ou modérément sévère (≤ 2 % de l'activité FIX circulante normale) pour lesquels le sujet est sous
1. Prophylaxie FIX de routine continue, OU
2. Traitement FIX à la demande
S'il reçoit une prophylaxie, le participant a suivi une prophylaxie stable et adéquate pendant au moins 2 mois avant l'inscription.

Critère d'exclusion:

Preuve documentée de fibrose hépatique et/ou de dysfonctionnement hépatique
Traitement antérieur avec un médicament de transfert de gène.
Présence connue ou antécédents d'anticorps neutralisants anti-FIX humains (inhibiteurs)
Preuve sérologique du VIH-1 précédemment établie
Hépatite B ou C active documentée et positivité de la charge virale HBsAg ou ARN du VHC, respectivement, ou actuellement sous traitement antiviral pour l'hépatite B ou C
Participants à haut risque d'événements thromboemboliques (antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse
Trouble connu de la coagulation autre que l'hémophilie B
Antécédents connus de réaction allergique ou d'anaphylaxie aux produits de facteur IX ou d'états allergiques connus non maîtrisés
Antécédents connus d'allergie aux corticostéroïdes ou au tacrolimus ou à tout autre macrolide
Condition médicale connue qui nécessiterait l'administration chronique de corticostéroïdes (à l'exclusion des formulations topiques)
Antécédents de dépendance à l'alcool ou aux drogues.
Intervention chirurgicale prévue dans les 12 prochains mois nécessitant un traitement prophylactique FIX.
Infection grave active connue (y compris une infection COVID-19 documentée), ou toute autre condition médicale concomitante importante et non contrôlée évaluée par l'investigateur comme interférant avec le respect des procédures du protocole ou avec la tolérance à la thérapie génique dans une future étude de traitement, y compris, mais sans s'y limiter aux maladies rénales, hépatiques, cardiovasculaires, ophtalmologiques, hématologiques, immunologiques, gastro-intestinales, endocriniennes, pulmonaires, neurologiques, cérébrales ou psychiatriques, de malignité ou de tout autre trouble psychologique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cas uniquement
Perspectives temporelles: Autre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Épisodes de saignement Délai: 6 - 24 mois	Données sur les épisodes hémorragiques enregistrées au cours de l'étude	6 - 24 mois
Consommation de thérapie de remplacement du facteur IX Délai: 6 - 24 mois	Données sur la thérapie de remplacement du facteur IX enregistrées au cours de l'étude	6 - 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Pour dépister les patients atteints d'hémophilie B pour les anticorps neutralisants dirigés contre un nouveau vecteur AAV (AAVS3). Délai: 6 - 24 mois	Résultat du dosage des anticorps AAV	6 - 24 mois
Caractériser les paramètres cliniques de base liés à l'hémophilie B. Délai: 6 - 24 mois	Cibler l'utilisation conjointe des données et des ressources de santé	6 - 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Freeline Therapeutics

Les enquêteurs

Chercheur principal: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 février 2020

Achèvement primaire (Réel)

10 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

10 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2020

Première publication (Réel)

17 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2022

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

FLT-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .