AAV Gene Therapy Screening/Observation Protocol (ECLIPSE) (ECLIPSE)
3. listopadu 2022 aktualizováno: Freeline Therapeutics
Screeningový/observační protokol ke stanovení způsobilosti pacienta pro zařazení do klinických studií genové terapie AAV (ECLIPSE)
Freeline vyvíjí genové terapie založené na vektoru adeno-asociovaného viru (AAV) pro řadu onemocnění a aktivně prosazuje program v oblasti hemofilie B (HB).
Tato studie si klade za cíl shromáždit prospektivní data k charakterizaci krvácivých příhod a konzumace koncentrátu faktoru IX (FIX) u pacientů s HB, která mohou být použita jako výchozí hodnota pro účastníky, kteří se rozhodnou zúčastnit se následné studie genové terapie Freeline.
Studie bude také testovat účastníky na protilátky proti novému vektoru AAV, aby se posoudila jejich vhodnost pro zařazení do studie léčby genové terapie Freeline.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Toto je prospektivní studie ke shromažďování základních charakteristik onemocnění u pacientů s HB, které jsou nutné ke stanovení způsobilosti pro léčbu novou genovou terapií AAV v následné studii léčby genovou terapií Freeline.
Účastníci poskytující souhlas se zúčastní návštěvy za účelem dokončení hodnocení způsobilosti, sběru zdravotních a demografických informací a pokynů k vyplnění studijního deníku. Účastníci poté vyplní deník zaznamenávající krvácivé epizody a použití FIX, dokud se nezapíší do studie léčby genové terapie. Vzorek krve bude odebrán ve vhodném časovém bodě během studie, aby se vyhodnotil stav AAV neutralizační protilátky (NAb) účastníka.
Součástí této studie nebude žádný léčebný zásah.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
37
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Melbourne, Austrálie
- The Alfred Hospital
-
Melbourne, Austrálie
- Royal Children's Hospital, Parkville
-
Newcastle, Austrálie
- Calvary Mater Hospital
-
Sydney, Austrálie
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Sydney, Austrálie
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Francie
- Hôpital Louis Pradel - HCL
-
Paris, Francie
- Chu Bicetre
-
Paris, Francie
- Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- Groningen UMC
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus MC
-
Utrecht, Holandsko
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- St James Hospital
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Genova, Itálie
- Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Itálie
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
Torino, Itálie
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Cape Town, Jižní Afrika
- University of Cape Town Clinical Research Center
-
Johannesburg, Jižní Afrika
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada
- McMaster University Medical Centre
-
London, Kanada
- Lawson Health Research Institute
-
Moncton, Kanada
- The Moncton Hospital
-
Saskatoon, Kanada
- Saskatoon City Hospital
-
Winnipeg, Kanada
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Samsun, Krocan
- Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
-
Seyhan, Krocan
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
İzmir, Krocan
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
-
Homburg, Německo
- Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cardiff, Spojené království
- Cardiff University Hospital
-
Glasgow, Spojené království
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Spojené království
- Royal Free London NHS Foundation Tust
-
London, Spojené království
- Hammersmith Hospital
-
London, Spojené království
- St Thomas' Hospital
-
Manchester, Spojené království
- Manchester Royal Infirmary
-
Newcastle, Spojené království
- Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
Kent
-
Canterbury, Kent, Spojené království
- The Haemophilia and Thrombosis Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University Of California - Davis
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14209
- Hemophilia Center of Western New York
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina (UNC)
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27599
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Washington
-
Georgetown, Washington, Spojené státy, 20057
- Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s hemofilou B
Popis
Kritéria pro zařazení
- Mužští účastníci, ≥ 16 let.
- Schopnost poskytnout úplný informovaný souhlas nebo získat úplný informovaný souhlas/souhlas (v souladu s místními předpisy) a/nebo získat úplný informovaný souhlas od právně přijatelného zástupce účastníka (podle potřeby) a být schopen porozumět všem požadavkům studie a vyhovět jim, včetně vyplnění deníku.
- Zájem o účast na budoucích klinických studiích genové terapie.
Subjekty s hemofilií B se známým těžkým nebo středně závažným deficitem FIX (≤ 2 % normální aktivity FIX v oběhu), kvůli kterému je subjekt buď na
- Kontinuální rutinní profylaxe FIX, NEBO
- Na vyžádání FIX ošetření
- Pokud dostává profylaxi, byl účastník na stabilní a adekvátní profylaxi alespoň 2 měsíce před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Zdokumentovaný důkaz jaterní fibrózy a/nebo jaterní dysfunkce
- Předchozí léčba léčivým přípravkem pro přenos genů.
- Známá přítomnost nebo historie neutralizujících protilátek proti lidským FIX (inhibitorům)
- Dříve zjištěný sérologický důkaz HIV-1
- Zdokumentovaná aktivní hepatitida B nebo C a pozitivita virové nálože HBsAg nebo HCV RNA, nebo v současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C
- Účastníci s vysokým rizikem tromboembolických příhod (arteriální nebo žilní tromboembolismus v anamnéze
- Známá porucha koagulace jiná než hemofilie B
- Známá anamnéza alergické reakce nebo anafylaxe na produkty faktoru IX nebo známé nekontrolované alergické stavy
- Známá anamnéza alergie na kortikosteroidy nebo na takrolimus nebo jakýkoli jiný makrolid
- Známý zdravotní stav, který by vyžadoval chronické podávání kortikosteroidů (s výjimkou topických přípravků)
- Závislost na alkoholu nebo drogách v anamnéze.
- Plánovaný chirurgický výkon během následujících 12 měsíců vyžadující profylaktickou léčbu FIX.
- Známá aktivní závažná infekce (včetně zdokumentované infekce COVID-19) nebo jakýkoli jiný významný souběžný, nekontrolovaný zdravotní stav, který zkoušející vyhodnotil jako rušivý s dodržováním protokolových postupů nebo s tolerancí vůči genové terapii v budoucí léčebné studii včetně, ale bez omezení na ledvinové, jaterní, kardiovaskulární, oftalmologické, hematologické, imunologické, gastrointestinální, endokrinní, plicní, neurologické, cerebrální nebo psychiatrické onemocnění, malignitu nebo jakoukoli jinou psychickou poruchu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Epizody krvácení
Časové okno: 6 - 24 měsíců
|
Údaje o epizodě krvácení zaznamenané během studie
|
6 - 24 měsíců
|
|
Spotřeba substituční terapie faktorem IX
Časové okno: 6 - 24 měsíců
|
Data substituční terapie faktorem IX zaznamenaná během studie
|
6 - 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro screening pacientů s hemofilií B na neutralizační protilátky proti novému AAV vektoru (AAVS3).
Časové okno: 6 - 24 měsíců
|
Výsledek testu AAV protilátky
|
6 - 24 měsíců
|
|
Charakterizovat výchozí klinické parametry související s hemofilií B.
Časové okno: 6 - 24 měsíců
|
Zaměřte se na společné využití dat a zdravotních zdrojů
|
6 - 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. února 2020
Primární dokončení (Aktuální)
10. října 2022
Dokončení studie (Aktuální)
10. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. února 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
17. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FLT-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .