スピンラザ注射剤（ヌシネルセンナトリウム）の市販後観察研究 (STANDARD)
2026年7月24日 更新者：Biogen
韓国の日常診療で使用された場合のスピンラザ注射（ヌシネルセンナトリウム）の多施設、観察、市販後調査研究
主な目的は、韓国の市販後環境におけるヌシネルセンナトリウム注射の安全性を評価することです。
二次的な目的は、韓国の市販後設定におけるヌシネルセンナトリウム注射の有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
74
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Busan、韓国
- Pusan Natioanl University Hospital
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Changwon、韓国
- Samsung Changwon Hospital
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Cheongju-si、韓国
- Chungbuk National University Hospital
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Daegu、韓国
- Yeungnam University Hospital
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Daegu、韓国
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon、韓国
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju、韓国
- Chonnam National University Hospital
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Jeonju、韓国
- Chonbuk National University Hospital
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Seoul、韓国
- Asan Medical Center
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Seoul、韓国
- Korea University Anam Hospital
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Seoul、韓国、03722
- Severance Hospital
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Seoul、韓国
- Korea University Guro Hospital
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Seoul、韓国
- Samsung Medical Center
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Seoul、韓国
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、韓国
- Seoul Natioanl University Hospital
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Yangsan、韓国
- Pusan National University Yangsan Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
韓国で商業用スピンラザによる治療を受けている、または治療を開始しようとしている参加者は、現地の販売承認 (SMA 診断の文書を含む) に従って、プロトコルで指定されたデータの収集と使用に同意し、適格基準を満たしています。
説明
主な採用基準:
- -市販後の設定で市販のスピンラザによる治療を受けている、または開始しようとしている
- 5q 連鎖 SMA の遺伝的記録
主な除外基準:
- 活性物質またはスピンラザの賦形剤のいずれかに対する過敏症
- -継続的な参加、またはSMAの治療のための他の介入臨床試験への登録から6か月またはエージェントの5半減期（どちらか長い方）以内の参加
- 研究要件を順守できない
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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参加者全員
-現地の販売承認に従って、韓国でヌシネルセンナトリウム注射を処方された参加者。
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：治療終了まで（2年間）
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有害事象とは、医薬品を投与された患者または臨床調査参加者に発生した不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
SAE とは、用量を問わず死に至る、参加者を即時の死の危険にさらす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損症をもたらす、あらゆる不都合な医学的出来事です。 、または医学的に重要なイベントです。
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治療終了まで（2年間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ハマースミス幼児神経学的検査 (HINE) セクション 2 スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、63 日目、および治療終了まで約 4 か月ごと (2 年間)
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。
それは、自発的な握り、仰臥位でのキック能力、頭の制御、転がる、座る、這う、立つ、歩くという8つの運動マイルストーンカテゴリーで構成されています。
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ベースライン、63 日目、および治療終了まで約 4 か月ごと (2 年間)
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、63 日目、および治療終了まで約 4 か月ごと (2 年間)
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HFMSE は、SMA の子供の運動機能を評価するために使用されるツールです。
元の 20 項目の Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) は、高機能の外来患者集団の感度を向上させるために 13 の追加項目を含むように拡張されました。
参加者は特定の動きを完了するように求められ、その動きの質と実行に基づいて評価されます。
スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。0 = 不可能、1 = 介助あり、2 = 介助なし。
総合スコアは、すべてのアクティビティのスコアの合計です。
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ベースライン、63 日目、および治療終了まで約 4 か月ごと (2 年間)
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死ぬまでの時間
時間枠：治療終了まで（2年）
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治療終了まで（2年）
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換気サポートのある参加者の数
時間枠：治療終了まで（2年）
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治療終了まで（2年）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月2日
一次修了 (推定)
2027年2月5日
研究の完了 (推定)
2027年2月5日
試験登録日
最初に提出
2020年3月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月20日
最初の投稿 (実際)
2020年3月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月24日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。