Estudo Observacional de Vigilância Pós-comercialização da Injeção de Spinraza (Nusinersen Sodium) (STANDARD)
24 de julho de 2026 atualizado por: Biogen
Um estudo multicêntrico, observacional e de vigilância pós-comercialização da injeção de Spinraza (Nusinersen Sodium) quando usado na prática médica de rotina na Coréia
O objetivo principal é avaliar a segurança da injeção de nusinersen sódico no cenário pós-comercialização na Coréia.
O objetivo secundário é avaliar a eficácia da injeção de sódio de nusinersen no cenário pós-comercialização na Coréia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
74
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Busan, Coréia do Sul
- Pusan Natioanl University Hospital
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Changwon, Coréia do Sul
- Samsung Changwon Hospital
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Cheongju-si, Coréia do Sul
- Chungbuk National University Hospital
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Daegu, Coréia do Sul
- Yeungnam University Hospital
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Daegu, Coréia do Sul
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon, Coréia do Sul
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju, Coréia do Sul
- Chonnam National University Hospital
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Jeonju, Coréia do Sul
- Chonbuk National University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Asan Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Severance Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Samsung Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Coréia do Sul
- Seoul Natioanl University Hospital
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Yangsan, Coréia do Sul
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes que estão recebendo ou prestes a iniciar o tratamento com Spinraza comercial na Coréia de acordo com a autorização de comercialização local (incluindo documentação do diagnóstico de SMA), concordam com a coleta e uso de dados conforme especificado no protocolo e atendem aos critérios de elegibilidade.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Atualmente recebendo ou prestes a iniciar tratamento com Spinraza comercial no cenário pós-comercialização
- Documentação genética de SMA ligada a 5q
Principais Critérios de Exclusão:
- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes de Spinraza
- Participação contínua ou participação dentro de 6 meses ou 5 meias-vidas do agente (o que for mais longo) da inscrição em outros ensaios clínicos intervencionistas para o tratamento de SMA
- Incapacidade de cumprir os requisitos do estudo
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Todos os participantes
Participantes que receberam prescrição de injeção de sódio de nusinersen na Coréia, de acordo com a autorização de comercialização local.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o Fim do Tratamento (2 Anos)
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento.
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulta em morte, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resulta em anomalia congênita/defeito congênito , ou é um evento clinicamente importante.
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Até o Fim do Tratamento (2 Anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base nas pontuações da seção 2 do exame neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Prazo: Linha de base, dia 63 e aproximadamente a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
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A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes.
É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária, capacidade de chutar na posição supina, controle da cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar em pé e andar.
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Linha de base, dia 63 e aproximadamente a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
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Alteração da linha de base na Escala Motora Funcional de Hammersmith - Expandida (HFMSE)
Prazo: Linha de base, dia 63 e aproximadamente a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
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O HFMSE é uma ferramenta utilizada para avaliar a função motora em crianças com AME.
A Escala Motora Funcional de Hammersmith original de 20 itens (HFMS) foi expandida para incluir 13 itens adicionais para melhorar a sensibilidade para a população ambulante de alto funcionamento.
Os participantes são solicitados a completar um movimento específico e, em seguida, são avaliados pela qualidade e execução desse movimento.
Pontuações mais altas indicam níveis mais altos de habilidade motora onde 0=incapaz, 1=realizado com alguma ajuda e 2=sem ajuda.
A pontuação geral é a soma das pontuações de todas as atividades.
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Linha de base, dia 63 e aproximadamente a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
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Hora da morte
Prazo: Até o Fim do Tratamento (2 anos)
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Até o Fim do Tratamento (2 anos)
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Número de Participantes com Suporte Ventilatório
Prazo: Até o Fim do Tratamento (2 anos)
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Até o Fim do Tratamento (2 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de julho de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
5 de fevereiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de fevereiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
23 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 232SM403
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .