Spinraza-injektion (Nusinersen-natrium) havainnollinen, markkinoille saattamisen jälkeinen seurantatutkimus (STANDARD)
perjantai 24. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Biogen
Monikeskus, havainnollinen, markkinoille saattamisen jälkeinen seurantatutkimus Spinraza-injektiosta (Nusinersen-natrium), kun sitä käytetään rutiininomaisessa lääketieteellisessä käytännössä Koreassa
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida nusinersen-natriuminjektion turvallisuutta markkinoille tulon jälkeen Koreassa.
Toissijaisena tavoitteena on arvioida nusinersen-natriuminjektion tehokkuutta markkinoille tulon jälkeen Koreassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
74
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Busan, Etelä -Korea
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Etelä -Korea
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Etelä -Korea
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Etelä -Korea
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Etelä -Korea
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Etelä -Korea
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea
- Asan Medical Center
-
Seoul, Etelä -Korea
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Etelä -Korea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Etelä -Korea
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Etelä -Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, jotka saavat tai ovat aloittamassa hoitoa kaupallisella Spinrazalla Koreassa paikallisen myyntiluvan mukaisesti (mukaan lukien SMA-diagnoosin dokumentaatio), suostuvat tietojen keräämiseen ja käyttöön protokollassa määritetyllä tavalla ja täyttävät kelpoisuusehdot.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Saat tai olet aloittamassa hoitoa kaupallisella Spinrazalla markkinoille tulon jälkeen
- 5q-kytketyn SMA:n geneettinen dokumentaatio
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai Spinrazan jollekin apuaineelle
- Jatkuva osallistuminen tai osallistuminen 6 kuukauden tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi) muihin interventiokliinisiin tutkimuksiin SMA:n hoitoa varten.
- Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kaikki osallistujat
Osallistujat, joille määrättiin nusinersen-natriuminjektio Koreassa paikallisen myyntiluvan mukaisesti.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osanottajalla, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon. tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Hammersmithin vauvan neurologisessa tutkimuksessa (HINE) osion 2 pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
HINE:n osiota 2 käytetään osallistujien motoristen virstanpylväiden arvioimiseen.
Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista makuuasennossa, pään hallinta, rullaus, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely.
|
Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
|
Muutos lähtötilanteesta Hammersmithin toiminnallisessa moottoriasteikossa – laajennettu (HFMSE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
HFMSE on työkalu motorisen toiminnan arvioimiseen lapsilla, joilla on SMA.
Alkuperäinen 20 kappaleen Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) laajennettiin sisältämään 13 lisäosaa parantaakseen paremmin toimivan ambulanssiväestön herkkyyttä.
Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, jonka jälkeen heidät arvostetaan kyseisen liikkeen laadun ja suorituskyvyn perusteella.
Korkeammat pisteet osoittavat korkeampia motorisia kykyjä, joissa 0 = ei kykene, 1 = suoritettu jonkin verran avustajalla ja 2 = ilman apua.
Kokonaispistemäärä on kaikkien toimintojen pisteiden summa.
|
Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
|
Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
|
|
Hengitystukea saavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 2. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 5. helmikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 5. helmikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 232SM403
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .