Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Spinraza-injektion (Nusinersen-natrium) havainnollinen, markkinoille saattamisen jälkeinen seurantatutkimus (STANDARD)

torstai 23. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Biogen

Monikeskus, havainnollinen, markkinoille saattamisen jälkeinen seurantatutkimus Spinraza-injektiosta (Nusinersen-natrium), kun sitä käytetään rutiininomaisessa lääketieteellisessä käytännössä Koreassa

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida nusinersen-natriuminjektion turvallisuutta markkinoille tulon jälkeen Koreassa. Toissijaisena tavoitteena on arvioida nusinersen-natriuminjektion tehokkuutta markkinoille tulon jälkeen Koreassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

145

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Busan, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Pusan Natioanl University Hospital
      • ChangWon, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Samsung Changwon Hospital
      • Cheongju-si, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Chungbuk National University Hospital
      • Daegu, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daegu, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Yeungnam University Hospital
      • Daejeon, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Chonnam National University Hospital
      • Jeonju-si, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Chonbuk National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Seoul Natioanl University Hospital
      • Yangsan, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, jotka saavat tai ovat aloittamassa hoitoa kaupallisella Spinrazalla Koreassa paikallisen myyntiluvan mukaisesti (mukaan lukien SMA-diagnoosin dokumentaatio), suostuvat tietojen keräämiseen ja käyttöön protokollassa määritetyllä tavalla ja täyttävät kelpoisuusehdot.

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Saat tai olet aloittamassa hoitoa kaupallisella Spinrazalla markkinoille tulon jälkeen
  • 5q-kytketyn SMA:n geneettinen dokumentaatio

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai Spinrazan jollekin apuaineelle
  • Jatkuva osallistuminen tai osallistuminen 6 kuukauden tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi) muihin interventiokliinisiin tutkimuksiin SMA:n hoitoa varten.
  • Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Osallistujat, joille määrättiin nusinersen-natriuminjektio Koreassa paikallisen myyntiluvan mukaisesti.
Lääke: Nusinersen natriuminjektio
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osanottajalla, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon. tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Hoidon loppuun asti (2 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Hammersmithin vauvan neurologisessa tutkimuksessa (HINE) osion 2 pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
HINE:n osiota 2 käytetään osallistujien motoristen virstanpylväiden arvioimiseen. Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista makuuasennossa, pään hallinta, rullaus, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely.
Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Muutos lähtötilanteesta Hammersmithin toiminnallisessa moottoriasteikossa – laajennettu (HFMSE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
HFMSE on työkalu motorisen toiminnan arvioimiseen lapsilla, joilla on SMA. Alkuperäinen 20 kappaleen Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) laajennettiin sisältämään 13 lisäosaa parantaakseen paremmin toimivan ambulanssiväestön herkkyyttä. Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, jonka jälkeen heidät arvostetaan kyseisen liikkeen laadun ja suorituskyvyn perusteella. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampia motorisia kykyjä, joissa 0 = ei kykene, 1 = suoritettu jonkin verran avustajalla ja 2 = ilman apua. Kokonaispistemäärä on kaikkien toimintojen pisteiden summa.
Lähtötilanne, päivä 63 ja noin 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Hengitystukea saavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Hoidon loppuun asti (2 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 232SM403

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Nusinersen natriuminjektio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa