Studio osservazionale di sorveglianza post-marketing sull'iniezione di Spinraza (Nusinersen Sodium) (STANDARD)
24 luglio 2026 aggiornato da: Biogen
Uno studio di sorveglianza multicentrico, osservazionale e post-marketing sull'iniezione di Spinraza (Nusinersen Sodium) quando utilizzata nella pratica medica di routine in Corea
L'obiettivo principale è valutare la sicurezza dell'iniezione di sodio nusinersen nel contesto post-marketing in Corea.
L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia dell'iniezione di sodio nusinersen nel contesto post-marketing in Corea.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
74
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Busan, Corea del Sud
- Pusan Natioanl University Hospital
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Changwon, Corea del Sud
- Samsung Changwon Hospital
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Cheongju-si, Corea del Sud
- Chungbuk National University Hospital
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Daegu, Corea del Sud
- Yeungnam University Hospital
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Daegu, Corea del Sud
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon, Corea del Sud
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju, Corea del Sud
- Chonnam National University Hospital
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Jeonju, Corea del Sud
- Chonbuk National University Hospital
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Seoul, Corea del Sud
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea del Sud
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 03722
- Severance Hospital
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Seoul, Corea del Sud
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, Corea del Sud
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea del Sud
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Corea del Sud
- Seoul Natioanl University Hospital
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Yangsan, Corea del Sud
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I partecipanti che stanno ricevendo o stanno per iniziare il trattamento con Spinraza commerciale in Corea secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale (compresa la documentazione della diagnosi di SMA), acconsentono alla raccolta e all'utilizzo dei dati come specificato nel protocollo e soddisfano i criteri di ammissibilità.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Attualmente in trattamento o in procinto di iniziare il trattamento con Spinraza commerciale nel contesto post-marketing
- Documentazione genetica della SMA legata al 5q
Criteri chiave di esclusione:
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Spinraza
- Partecipazione continuativa o partecipazione entro 6 mesi o 5 emivite dall'agente (qualunque sia più lungo) dall'arruolamento in altri studi clinici interventistici per il trattamento della SMA
- Incapacità di soddisfare i requisiti di studio
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Tutti i partecipanti
Partecipanti a cui è stata prescritta l'iniezione di sodio nusinersen in Corea secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che a qualsiasi dose provoca la morte, pone il partecipante a rischio immediato di morte, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto alla nascita , o è un evento clinicamente importante.
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Fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e circa ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
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La sezione 2 dell'HINE viene utilizzata per valutare le tappe motorie dei partecipanti.
È composto da 8 categorie di pietre miliari motorie: presa volontaria, capacità di calciare in posizione supina, controllo della testa, rotolamento, seduta, gattonare, stare in piedi e camminare.
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Basale, giorno 63 e circa ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Modifica rispetto alla linea di base in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e circa ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
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L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria nei bambini con SMA.
L'originale Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) di 20 elementi è stato ampliato per includere 13 elementi aggiuntivi per migliorare la sensibilità per la popolazione ambulante con un funzionamento più elevato.
Ai partecipanti viene chiesto di completare un movimento specifico e vengono quindi valutati in base alla qualità e all'esecuzione di quel movimento.
Punteggi più alti indicano livelli più alti di capacità motoria dove 0=incapace, 1=eseguito con assistenza e 2=senza aiuto.
Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi di tutte le attività.
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Basale, giorno 63 e circa ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Tempo di morte
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Numero di partecipanti con supporto ventilatorio
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Fino alla fine del trattamento (2 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 luglio 2019
Completamento primario (Stimato)
5 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
5 febbraio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
23 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 232SM403
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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