Обсервационное постмаркетинговое надзорное исследование препарата Спинраза для инъекций (Nusinersen Sodium) (STANDARD)
24 июля 2026 г. обновлено: Biogen
Многоцентровое обсервационное постмаркетинговое надзорное исследование инъекций Спинразы (Nusinersen Sodium) при использовании в обычной медицинской практике в Корее
Основная цель состоит в том, чтобы оценить безопасность инъекций нусинерсена натрия в пострегистрационных условиях в Корее.
Второстепенной целью является оценка эффективности инъекций нусинерсена натрия в пострегистрационных условиях в Корее.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
74
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Busan, Южная Корея
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Южная Корея
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Южная Корея
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Южная Корея
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Южная Корея
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Южная Корея
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Южная Корея
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Южная Корея
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Южная Корея
- Asan Medical Center
-
Seoul, Южная Корея
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Южная Корея, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Южная Корея
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Южная Корея
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Южная Корея
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Южная Корея
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Южная Корея
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники, которые получают или собираются начать лечение коммерческой Спинразой в Корее в соответствии с местным регистрационным удостоверением (включая документацию о диагнозе СМА), соглашаются на сбор и использование данных, как указано в протоколе, и соответствуют критериям приемлемости.
Описание
Ключевые критерии включения:
- В настоящее время получает или собирается начать лечение коммерческой Спинразой в постмаркетинговых условиях.
- Генетическая документация 5q-сцепленной СМА
Ключевые критерии исключения:
- Повышенная чувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ препарата Спинраза.
- Постоянное участие или участие в течение 6 месяцев или 5 периодов полувыведения препарата (в зависимости от того, что больше) с момента включения в другие интервенционные клинические испытания для лечения СМА
- Неспособность выполнить требования к учебе
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Все участники
Участники, которым в Корее были назначены инъекции нусинерсена натрия в соответствии с местным регистрационным удостоверением.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До окончания лечения (2 года)
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением.
СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое при любой дозе приводит к смерти, подвергает участника непосредственному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или является важным с медицинской точки зрения событием.
|
До окончания лечения (2 года)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов неврологического обследования новорожденных в Хаммерсмите (HINE) по разделу 2
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и примерно каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
|
Раздел 2 HINE используется для оценки моторных вех участников.
Он состоит из 8 категорий двигательных вех: произвольный захват, способность бить ногами в положении лежа, контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние и ходьба.
|
Исходный уровень, 63-й день и примерно каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в расширенной шкале функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE)
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и примерно каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
|
HFMSE — это инструмент, используемый для оценки двигательной функции у детей со СМА.
Первоначальная шкала функциональной моторики Хаммерсмита (HFMS) из 20 пунктов была расширена за счет включения 13 дополнительных пунктов для повышения чувствительности для более функциональной амбулаторной популяции.
Участников просят выполнить определенное движение, а затем оценивают качество и исполнение этого движения.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень двигательных способностей, где 0 = невозможно, 1 = выполняется с некоторой помощью и 2 = без посторонней помощи.
Общий балл представляет собой сумму баллов за все действия.
|
Исходный уровень, 63-й день и примерно каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
|
|
Время до смерти
Временное ограничение: До окончания лечения (2 года)
|
До окончания лечения (2 года)
|
|
|
Количество участников с искусственной вентиляцией легких
Временное ограничение: До окончания лечения (2 года)
|
До окончания лечения (2 года)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 июля 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
5 февраля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
5 февраля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 232SM403
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .