Observationel, postmarketing overvågningsundersøgelse af Spinraza-injektion (Nusinersen Sodium) (STANDARD)
24. juli 2026 opdateret af: Biogen
En multicenter, observationel, postmarketing-overvågningsundersøgelse af Spinraza-injektion (Nusinersen-natrium), når det bruges i rutinemæssig medicinsk praksis i Korea
Det primære mål er at evaluere sikkerheden ved nusinersen-natriuminjektion efter markedsføring i Korea.
Det sekundære mål er at evaluere effektiviteten af nusinersen-natriuminjektion efter markedsføring i Korea.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
74
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Busan, Sydkorea
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Sydkorea
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Sydkorea
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Sydkorea
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Sydkorea
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Sydkorea
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Sydkorea
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Sydkorea
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Asan Medical Center
-
Seoul, Sydkorea
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sydkorea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Sydkorea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere, der modtager eller er ved at påbegynde behandling med kommerciel Spinraza i Korea i henhold til den lokale markedsføringstilladelse (inklusive dokumentation for SMA-diagnose), accepterer indsamling og brug af data som specificeret i protokollen og opfylder berettigelseskriterierne.
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Modtager i øjeblikket eller er ved at påbegynde behandling med kommerciel Spinraza efter markedsføring
- Genetisk dokumentation af 5q-linked SMA
Nøgleekskluderingskriterier:
- Overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne i Spinraza
- Løbende deltagelse eller deltagelse inden for 6 måneder eller 5 halveringstider efter midlet (alt efter hvad der er længst) efter tilmelding til andre interventionelle kliniske forsøg til behandling af SMA
- Manglende evne til at overholde studiekrav
BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltagere
Deltagere, der blev ordineret med nusinersen-natriuminjektion i Korea i henhold til lokal markedsføringstilladelse.
|
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af behandlingen (2 år)
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
En SAE er enhver uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, sætter deltageren i umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt , eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
|
Op til slutningen af behandlingen (2 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sektion 2-resultater
Tidsramme: Baseline, dag 63 og ca. hver 4. måned indtil afslutningen af behandlingen (2 år)
|
Afsnit 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle.
Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb, evne til at sparke i rygliggende stilling, hovedkontrol, rulning, siddende, kravlende, stående og gå.
|
Baseline, dag 63 og ca. hver 4. måned indtil afslutningen af behandlingen (2 år)
|
|
Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Baseline, dag 63 og ca. hver 4. måned indtil afslutningen af behandlingen (2 år)
|
HFMSE er et værktøj, der bruges til at vurdere motorisk funktion hos børn med SMA.
Den originale Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 genstande blev udvidet til at omfatte 13 yderligere genstande for at forbedre følsomheden for den højere fungerende ambulantbefolkning.
Deltagerne bliver bedt om at gennemføre en specifik bevægelse og bliver derefter bedømt på kvaliteten og udførelsen af den bevægelse.
Højere score indikerer højere niveauer af motoriske evner, hvor 0 = ude af stand, 1 = udført med en vis assistance og 2 = uden hjælp.
Den samlede score er summen af pointene for alle aktiviteter.
|
Baseline, dag 63 og ca. hver 4. måned indtil afslutningen af behandlingen (2 år)
|
|
Tid til døden
Tidsramme: Op til slutningen af behandlingen (2 år)
|
Op til slutningen af behandlingen (2 år)
|
|
|
Antal deltagere med ventilationsstøtte
Tidsramme: Op til slutningen af behandlingen (2 år)
|
Op til slutningen af behandlingen (2 år)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. juli 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
5. februar 2027
Studieafslutning (Anslået)
5. februar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. marts 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. marts 2020
Først opslået (Faktiske)
23. marts 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 232SM403
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency og datadelingspolitik på https://www.biogentrialtransparency.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .