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Beobachtungsstudie zur Überwachung nach Markteinführung zur Spinraza-Injektion (Nusinersen-Natrium) (STANDARD)

23. März 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Überwachung nach Markteinführung zur Spinraza-Injektion (Nusinersen-Natrium) bei Verwendung in der routinemäßigen medizinischen Praxis in Korea

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit der Injektion von Nusinersen-Natrium im Postmarketing-Umfeld in Korea. Das sekundäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit der Nusinersen-Natrium-Injektion im Postmarketing-Umfeld in Korea.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

145

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Pusan Natioanl University Hospital
      • ChangWon, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Samsung Changwon Hospital
      • Cheongju-si, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Chungbuk National University Hospital
      • Daegu, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daegu, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Yeungnam University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Chonnam National University Hospital
      • Jeonju-si, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Chonbuk National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Seoul Natioanl University Hospital
      • Yangsan, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, die eine Behandlung mit kommerziellem Spinraza in Korea gemäß der lokalen Marktzulassung (einschließlich Dokumentation der SMA-Diagnose) erhalten oder kurz davor stehen, stimmen der Erhebung und Verwendung von Daten gemäß dem Protokoll zu und erfüllen die Zulassungskriterien.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Derzeit Behandlung mit kommerziellem Spinraza im Postmarketing-Umfeld erhalten oder kurz davor, Behandlung zu beginnen
  • Genetische Dokumentation von 5q-verknüpfter SMA

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile von Spinraza
  • Laufende Teilnahme oder Teilnahme innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) der Registrierung in anderen interventionellen klinischen Studien zur Behandlung von SMA
  • Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Teilnehmer, denen Nusinersen-Natrium-Injektionen in Korea gemäß lokaler Marktzulassung verschrieben wurden.
Arzneimittel: Nusinersen Natriuminjektion
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein SUE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt , oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
Bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Section 2 Scores
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Abschnitt 2 des HINE wird verwendet, um motorische Meilensteine ​​​​der Teilnehmer zu bewerten. Es besteht aus 8 motorischen Meilensteinkategorien: Willkürliches Greifen, Fähigkeit, in Rückenlage zu treten, Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen.
Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Änderung gegenüber der Baseline in der Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE)
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Der HFMSE ist ein Instrument zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Kindern mit SMA. Die ursprünglich 20 Items umfassende Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) wurde um 13 zusätzliche Items erweitert, um die Sensitivität für die besser funktionierende ambulante Population zu verbessern. Die Teilnehmer werden gebeten, eine bestimmte Bewegung auszuführen, und werden dann nach Qualität und Ausführung dieser Bewegung bewertet. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten hin, wobei 0 = nicht in der Lage ist, 1 = mit etwas Unterstützung ausgeführt wird und 2 = ohne Unterstützung ausgeführt wird. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punktzahlen aller Aktivitäten.
Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Zeit zum Tod
Zeitfenster: Bis Behandlungsende (2 Jahre)
Bis Behandlungsende (2 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit Beatmungsunterstützung
Zeitfenster: Bis Behandlungsende (2 Jahre)
Bis Behandlungsende (2 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 232SM403

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch zu klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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