Beobachtungsstudie zur Überwachung nach Markteinführung zur Spinraza-Injektion (Nusinersen-Natrium) (STANDARD)
24. Juli 2026 aktualisiert von: Biogen
Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Überwachung nach Markteinführung zur Spinraza-Injektion (Nusinersen-Natrium) bei Verwendung in der routinemäßigen medizinischen Praxis in Korea
Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit der Injektion von Nusinersen-Natrium im Postmarketing-Umfeld in Korea.
Das sekundäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit der Nusinersen-Natrium-Injektion im Postmarketing-Umfeld in Korea.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
74
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Busan, Südkorea
- Pusan Natioanl University Hospital
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Changwon, Südkorea
- Samsung Changwon Hospital
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Cheongju-si, Südkorea
- Chungbuk National University Hospital
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Daegu, Südkorea
- Yeungnam University Hospital
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Daegu, Südkorea
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon, Südkorea
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju, Südkorea
- Chonnam National University Hospital
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Jeonju, Südkorea
- Chonbuk National University Hospital
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Seoul, Südkorea
- Asan Medical Center
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Seoul, Südkorea
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Südkorea, 03722
- Severance Hospital
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Seoul, Südkorea
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, Südkorea
- Samsung Medical Center
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Seoul, Südkorea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Südkorea
- Seoul Natioanl University Hospital
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Yangsan, Südkorea
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Teilnehmer, die eine Behandlung mit kommerziellem Spinraza in Korea gemäß der lokalen Marktzulassung (einschließlich Dokumentation der SMA-Diagnose) erhalten oder kurz davor stehen, stimmen der Erhebung und Verwendung von Daten gemäß dem Protokoll zu und erfüllen die Zulassungskriterien.
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Derzeit Behandlung mit kommerziellem Spinraza im Postmarketing-Umfeld erhalten oder kurz davor, Behandlung zu beginnen
- Genetische Dokumentation von 5q-verknüpfter SMA
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile von Spinraza
- Laufende Teilnahme oder Teilnahme innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) der Registrierung in anderen interventionellen klinischen Studien zur Behandlung von SMA
- Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen
HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Alle Teilnehmer
Teilnehmer, denen Nusinersen-Natrium-Injektionen in Korea gemäß lokaler Marktzulassung verschrieben wurden.
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Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
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Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Ein SUE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt , oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
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Bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Section 2 Scores
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
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Abschnitt 2 des HINE wird verwendet, um motorische Meilensteine der Teilnehmer zu bewerten.
Es besteht aus 8 motorischen Meilensteinkategorien: Willkürliches Greifen, Fähigkeit, in Rückenlage zu treten, Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen.
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Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
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Änderung gegenüber der Baseline in der Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE)
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
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Der HFMSE ist ein Instrument zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Kindern mit SMA.
Die ursprünglich 20 Items umfassende Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) wurde um 13 zusätzliche Items erweitert, um die Sensitivität für die besser funktionierende ambulante Population zu verbessern.
Die Teilnehmer werden gebeten, eine bestimmte Bewegung auszuführen, und werden dann nach Qualität und Ausführung dieser Bewegung bewertet.
Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten hin, wobei 0 = nicht in der Lage ist, 1 = mit etwas Unterstützung ausgeführt wird und 2 = ohne Unterstützung ausgeführt wird.
Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punktzahlen aller Aktivitäten.
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Baseline, Tag 63 und etwa alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
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Zeit zum Tod
Zeitfenster: Bis Behandlungsende (2 Jahre)
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Bis Behandlungsende (2 Jahre)
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Anzahl der Teilnehmer mit Beatmungsunterstützung
Zeitfenster: Bis Behandlungsende (2 Jahre)
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Bis Behandlungsende (2 Jahre)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Biogen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
2. Juli 2019
Primärer Abschluss (Geschätzt)
5. Februar 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
5. Februar 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. März 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. März 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. März 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Juli 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 232SM403
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch zu klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
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