Spinraza 주사제(Nusinersen Sodium)의 관찰, 시판 후 감시 연구 (STANDARD)
2026년 7월 24일 업데이트: Biogen
스핀라자 주사제(Nusinersen Sodium)를 국내 일상의료에 사용 시 다기관, 관찰, 시판 후 감시 연구
1차 목적은 한국의 시판 후 환경에서 누시네르센 나트륨 주사제의 안전성을 평가하는 것입니다.
두 번째 목적은 한국의 시판 후 환경에서 누시네르센 나트륨 주사의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
74
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Busan, 대한민국
- Pusan Natioanl University Hospital
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Changwon, 대한민국
- Samsung Changwon Hospital
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Cheongju-si, 대한민국
- Chungbuk National University Hospital
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Daegu, 대한민국
- Yeungnam University Hospital
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Daegu, 대한민국
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon, 대한민국
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju, 대한민국
- Chonnam National University Hospital
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Jeonju, 대한민국
- Chonbuk National University Hospital
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Seoul, 대한민국
- Asan Medical Center
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Seoul, 대한민국
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital
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Seoul, 대한민국
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, 대한민국
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, 대한민국
- Seoul Natioanl University Hospital
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Yangsan, 대한민국
- Pusan National University Yangsan Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
현지 시판 허가(SMA 진단 문서 포함)에 따라 한국에서 상업적 스핀라자로 치료를 받고 있거나 시작하려는 참가자는 프로토콜에 지정된 데이터 수집 및 사용에 동의하고 자격 기준을 충족합니다.
설명
주요 포함 기준:
- 현재 시판 후 환경에서 상업용 Spinraza로 치료를 받고 있거나 시작하려고 합니다.
- 5q 연결 SMA의 유전 문서
주요 제외 기준:
- Spinraza의 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증
- SMA 치료를 위한 다른 중재적 임상 시험 등록의 6개월 또는 약제의 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 내 진행 중인 참여 또는 참여
- 연구 요구 사항을 준수할 수 없음
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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모든 참가자
국내 판매 허가에 따라 한국에서 누시너센 나트륨 주사제를 처방받은 참가자.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 치료 종료시까지(2년)
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AE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
SAE는 임의의 용량에서 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 처하게 하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장을 필요로 하고, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/선천적 결함을 초래하는 비정상적인 의료 사건입니다. 또는 의학적으로 중요한 사건입니다.
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치료 종료시까지(2년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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해머스미스 영아 신경학적 검사(HINE) 섹션 2 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 63일 및 치료 종료까지 약 4개월마다(2년)
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HINE의 섹션 2는 참가자의 운동 이정표를 평가하는 데 사용됩니다.
그것은 8개의 운동 이정표 범주로 구성되어 있습니다: 수의적 잡기, 누운 자세에서 차는 능력, 머리 조절, 구르기, 앉기, 기어가기, 서기, 걷기.
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기준선, 63일 및 치료 종료까지 약 4개월마다(2년)
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 63일 및 치료 종료까지 약 4개월마다(2년)
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HFMSE는 SMA가 있는 어린이의 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
원래 20개 항목인 HFMS(Hammersmith Functional Motor Scale)는 13개 추가 항목을 포함하도록 확장되어 더 높은 기능을 하는 보행 인구에 대한 민감도를 개선했습니다.
참가자는 특정 동작을 완료하라는 요청을 받은 다음 해당 동작의 품질과 실행에 따라 등급을 매깁니다.
점수가 높을수록 더 높은 수준의 운동 능력을 나타내며 0=불가능, 1=약간의 도움으로 수행, 2=비보조.
전체 점수는 모든 활동에 대한 점수의 합계입니다.
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기준선, 63일 및 치료 종료까지 약 4개월마다(2년)
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죽을 시간
기간: 치료 종료시까지(2년)
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치료 종료시까지(2년)
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환기 지원을 받는 참가자 수
기간: 치료 종료시까지(2년)
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치료 종료시까지(2년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 2일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 5일
연구 완료 (추정된)
2027년 2월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
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