Estudio observacional de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de Spinraza (Nusinersen sódico) (STANDARD)
24 de julio de 2026 actualizado por: Biogen
Un estudio multicéntrico, observacional, de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de Spinraza (Nusinersen sódico) cuando se usa en la práctica médica de rutina en Corea
El objetivo principal es evaluar la seguridad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en Corea.
El objetivo secundario es evaluar la efectividad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en Corea.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
74
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Busan, Corea del Sur
- Pusan Natioanl University Hospital
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Changwon, Corea del Sur
- Samsung Changwon Hospital
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Cheongju-si, Corea del Sur
- Chungbuk National University Hospital
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Daegu, Corea del Sur
- Yeungnam University Hospital
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Daegu, Corea del Sur
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon, Corea del Sur
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju, Corea del Sur
- Chonnam National University Hospital
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Jeonju, Corea del Sur
- Chonbuk National University Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea del Sur
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Severance Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea del Sur
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Corea del Sur
- Seoul Natioanl University Hospital
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Yangsan, Corea del Sur
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes que están recibiendo o están a punto de iniciar un tratamiento con Spinraza comercial en Corea de acuerdo con la autorización de comercialización local (incluida la documentación del diagnóstico de AME), aceptan la recopilación y el uso de datos como se especifica en el protocolo y cumplen con los criterios de elegibilidad.
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Actualmente recibe o está a punto de iniciar un tratamiento con Spinraza comercial en el entorno posterior a la comercialización
- Documentación genética de SMA ligada a 5q
Criterios clave de exclusión:
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes de Spinraza
- Participación continua o participación dentro de los 6 meses o 5 semividas del agente (lo que sea más largo) de la inscripción en otros ensayos clínicos de intervención para el tratamiento de la AME
- Incapacidad para cumplir con los requisitos del estudio.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Todos los participantes
Participantes a los que se les recetó nusinersen sódico inyectable en Corea de acuerdo con la autorización de comercialización local.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (2 años)
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, ponga al participante en riesgo inmediato de muerte, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulte en una anomalía congénita/defecto de nacimiento , o es un evento médicamente importante.
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Hasta el final del tratamiento (2 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y aproximadamente cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
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La sección 2 del HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes.
Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario, capacidad de patear en posición supina, control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, ponerse de pie y caminar.
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Línea de base, día 63 y aproximadamente cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
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Cambio desde el punto de partida en la escala motora funcional de Hammersmith - Ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y aproximadamente cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
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El HFMSE es una herramienta utilizada para evaluar la función motora en niños con AME.
La Escala Motora Funcional de Hammersmith (HFMS) original de 20 ítems se amplió para incluir 13 ítems adicionales para mejorar la sensibilidad para la población ambulatoria de mayor funcionamiento.
Se les pide a los participantes que completen un movimiento específico y luego se les califica según la calidad y la ejecución de ese movimiento.
Los puntajes más altos indican niveles más altos de habilidad motora donde 0 = incapaz, 1 = realizado con alguna ayuda y 2 = sin ayuda.
La puntuación global es la suma de las puntuaciones de todas las actividades.
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Línea de base, día 63 y aproximadamente cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
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Hora de morir
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (2 años)
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Hasta el final del tratamiento (2 años)
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Número de participantes con soporte ventilatorio
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (2 años)
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Hasta el final del tratamiento (2 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de julio de 2019
Finalización primaria (Estimado)
5 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
5 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 232SM403
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .