Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie efter marknadsföring av Spinraza-injektion (Nusinersen Sodium) (STANDARD)

23 mars 2023 uppdaterad av: Biogen

En multicenter, observationell, postmarketing övervakningsstudie av Spinraza-injektion (Nusinersen Sodium) när den används i rutinmedicinsk praktik i Korea

Det primära målet är att utvärdera säkerheten för injektion av nusinersen-natrium efter marknadsföring i Korea. Det sekundära målet är att utvärdera effektiviteten av nusinersen-natriuminjektion i eftermarknadsföring i Korea.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

145

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Busan, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Pusan Natioanl University Hospital
      • ChangWon, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Samsung Changwon Hospital
      • Cheongju-si, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Chungbuk National University Hospital
      • Daegu, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daegu, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Yeungnam University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Chonnam National University Hospital
      • Jeonju-si, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Chonbuk National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Seoul Natioanl University Hospital
      • Yangsan, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som får eller håller på att påbörja behandling med kommersiell Spinraza i Korea enligt det lokala marknadsföringstillståndet (inklusive dokumentation av SMA-diagnos), samtycker till insamling och användning av data enligt protokollet och uppfyller behörighetskriterierna.

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Får för närvarande eller är på väg att påbörja behandling med kommersiell Spinraza efter marknadsföring
  • Genetisk dokumentation av 5q-kopplad SMA

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena i Spinraza
  • Pågående deltagande eller deltagande inom 6 månader eller 5 halveringstider från medlet (beroende på vilket som är längst) efter inskrivningen i andra interventionella kliniska prövningar för behandling av SMA
  • Oförmåga att uppfylla studiekrav

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alla deltagare
Deltagare som ordinerats med nusinersen natriuminjektion i Korea enligt lokalt försäljningstillstånd.
Läkemedel: Nusinersen natriuminjektion
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till slutet av behandlingen (2 år)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en patient eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till dödsfall, utsätter deltagaren för omedelbar risk för dödsfall, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt. , eller är en medicinskt viktig händelse.
Upp till slutet av behandlingen (2 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sektion 2-poäng
Tidsram: Baslinje, dag 63 och ungefär var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Avsnitt 2 i HINE används för att bedöma deltagarnas motoriska milstolpar. Den är sammansatt av 8 motoriska milstolpar: frivilligt grepp, förmåga att sparka i ryggläge, kontroll över huvudet, rullning, sittande, krypande, stående och gå.
Baslinje, dag 63 och ungefär var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Ändring från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)
Tidsram: Baslinje, dag 63 och ungefär var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos barn med SMA. Den ursprungliga Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 föremål utökades till att omfatta ytterligare 13 föremål för att förbättra känsligheten för den högre fungerande ambulantbefolkningen. Deltagarna uppmanas att slutföra en specifik rörelse och betygsätts sedan på kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga där 0 = oförmögen, 1 = utförs med viss assistans och 2 = utan hjälp. Totalpoängen är summan av poängen för alla aktiviteter.
Baslinje, dag 63 och ungefär var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Tid till döden
Tidsram: Till slutet av behandlingen (2 år)
Till slutet av behandlingen (2 år)
Antal deltagare med ventilationsstöd
Tidsram: Till slutet av behandlingen (2 år)
Till slutet av behandlingen (2 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juli 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2027

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2020

Första postat (Faktisk)

23 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 232SM403

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för öppenhet och datadelning i kliniska studier på https://www.biogentrialtransparency.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskelatrofi, Spinal

Kliniska prövningar på Nusinersen natriuminjektion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera