Obserwacyjne badanie obserwacyjne po wprowadzeniu do obrotu produktu leczniczego Spinraza do wstrzykiwań (sól sodowa Nusinersen) (STANDARD)
24 lipca 2026 zaktualizowane przez: Biogen
Wieloośrodkowe, obserwacyjne, obserwacyjne badanie obserwacyjne po wprowadzeniu produktu leczniczego Spinraza do wstrzykiwań (sól sodowa Nusinersen) stosowanego w rutynowej praktyce medycznej w Korei
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa iniekcji nusinersenu sodu po wprowadzeniu produktu do obrotu w Korei.
Celem drugorzędnym jest ocena skuteczności iniekcji nusinersenu sodu po wprowadzeniu produktu do obrotu w Korei.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
74
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Busan, Korea Południowa
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Korea Południowa
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Korea Południowa
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Korea Południowa
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Korea Południowa
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Korea Południowa
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Korea Południowa
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Korea Południowa
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Korea Południowa
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Korea Południowa
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea Południowa
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Korea Południowa
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy, którzy otrzymują lub zamierzają rozpocząć leczenie komercyjnym produktem Spinraza w Korei zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu (w tym dokumentacją rozpoznania SMA), wyrażają zgodę na gromadzenie i wykorzystywanie danych zgodnie z protokołem oraz spełniają kryteria kwalifikacyjne.
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Obecnie otrzymuje lub zamierza rozpocząć leczenie komercyjnym produktem Spinraza w okresie po wprowadzeniu produktu do obrotu
- Dokumentacja genetyczna SMA połączonego z 5q
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku Spinraza
- Stały udział lub udział w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania czynnika (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od włączenia do innych interwencyjnych badań klinicznych dotyczących leczenia SMA
- Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy, którym przepisano iniekcje nusinersenu sodu w Korei zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do końca leczenia (2 lata)
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki skutkuje śmiercią, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko zgonu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
|
Do końca leczenia (2 lata)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach części 2 badania neurologicznego niemowląt w Hammersmith (HINE).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i mniej więcej co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
|
Sekcja 2 HINE służy do oceny motorycznych kamieni milowych uczestników.
Składa się z 8 kategorii kamieni milowych motorycznych: chwytanie dobrowolne, umiejętność kopania w pozycji leżącej, kontrola głowy, przewracanie się, siadanie, raczkowanie, stanie i chodzenie.
|
Wartość wyjściowa, dzień 63 i mniej więcej co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha — rozszerzona (HFMSE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i mniej więcej co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
|
HFMSE jest narzędziem służącym do oceny funkcji motorycznych u dzieci z SMA.
Oryginalna 20-punktowa Funkcjonalna Skala Motoryczna Hammersmitha (HFMS) została rozszerzona o 13 dodatkowych pozycji, aby poprawić czułość dla lepiej funkcjonującej populacji chodzących.
Uczestnicy proszeni są o wykonanie określonego ruchu, a następnie są oceniani pod względem jakości i wykonania tego ruchu.
Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych, gdzie 0 = niezdolny, 1 = wykonywany z pewną pomocą, a 2 = bez pomocy.
Ogólny wynik jest sumą punktów za wszystkie aktywności.
|
Wartość wyjściowa, dzień 63 i mniej więcej co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
|
|
Czas do śmierci
Ramy czasowe: Do końca leczenia (2 lata)
|
Do końca leczenia (2 lata)
|
|
|
Liczba uczestników ze wspomaganiem wentylacji
Ramy czasowe: Do końca leczenia (2 lata)
|
Do końca leczenia (2 lata)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
5 lutego 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
5 lutego 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 marca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 232SM403
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .