Observasjonsstudie etter markedsføring av Spinraza-injeksjon (Nusinersen Sodium) (STANDARD)
24. juli 2026 oppdatert av: Biogen
En multisenter, observasjonsstudie etter markedsføring av Spinraza-injeksjon (Nusinersen Sodium) når den brukes i rutinemessig medisinsk praksis i Korea
Hovedmålet er å evaluere sikkerheten ved nusinersen-natriuminjeksjon etter markedsføring i Korea.
Det sekundære målet er å evaluere effektiviteten av nusinersen-natriuminjeksjon etter markedsføring i Korea.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
74
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Busan, Sør -Korea
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Sør -Korea
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Sør -Korea
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Sør -Korea
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Sør -Korea
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Sør -Korea
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Sør -Korea
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Sør -Korea
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Asan Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Sør -Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere som mottar eller skal starte behandling med kommersiell Spinraza i Korea i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen (inkludert dokumentasjon på SMA-diagnose), samtykker i innsamling og bruk av data som spesifisert i protokollen, og oppfyller kvalifikasjonskriteriene.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mottar for øyeblikket eller er i ferd med å starte behandling med kommersiell Spinraza etter markedsføring
- Genetisk dokumentasjon av 5q-koblet SMA
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene i Spinraza
- Pågående deltakelse eller deltakelse innen 6 måneder eller 5 halveringstider etter at legemidlet (det som er lengst) etter registrering i andre intervensjonelle kliniske studier for behandling av SMA
- Manglende evne til å overholde studiekrav
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltakere
Deltakere som ble foreskrevet med nusinersen natriuminjeksjon i Korea i henhold til lokal markedsføringstillatelse.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Inntil slutten av behandlingen (2 år)
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt. , eller er en medisinsk viktig hendelse.
|
Inntil slutten av behandlingen (2 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seksjon 2-poeng
Tidsramme: Baseline, dag 63 og omtrent hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
|
Seksjon 2 av HINE brukes til å vurdere motoriske milepæler til deltakerne.
Den er sammensatt av 8 motoriske milepælskategorier: frivillig grep, evne til å sparke i ryggleie, hodekontroll, rulling, sittende, krypende, stående og gå.
|
Baseline, dag 63 og omtrent hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
|
|
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Baseline, dag 63 og omtrent hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
|
HFMSE er et verktøy som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos barn med SMA.
Den originale Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 elementer ble utvidet til å inkludere 13 ekstra elementer for å forbedre følsomheten for den høyere fungerende ambulante befolkningen.
Deltakerne blir bedt om å fullføre en spesifikk bevegelse og blir deretter gradert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen.
Høyere skårer indikerer høyere nivåer av motorisk evne der 0=ikke i stand, 1=utført med litt assistanse og 2=uten hjelp.
Samlet poengsum er summen av poengsummene for alle aktiviteter.
|
Baseline, dag 63 og omtrent hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
|
|
Tid til døden
Tidsramme: Inntil avsluttet behandling (2 år)
|
Inntil avsluttet behandling (2 år)
|
|
|
Antall deltakere med ventilasjonsstøtte
Tidsramme: Inntil avsluttet behandling (2 år)
|
Inntil avsluttet behandling (2 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. juli 2019
Primær fullføring (Antatt)
5. februar 2027
Studiet fullført (Antatt)
5. februar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
23. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 232SM403
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på https://www.biogentrialtransparency.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .