Observationeel, postmarketingsurveillanceonderzoek naar Spinraza-injectie (Nusinersen-natrium) (STANDARD)
24 juli 2026 bijgewerkt door: Biogen
Een multicenter, observationeel, postmarketing-surveillanceonderzoek naar Spinraza-injectie (Nusinersen-natrium) bij gebruik in de routinematige medische praktijk in Korea
Het primaire doel is het evalueren van de veiligheid van nusinersen-natriuminjectie in de postmarketingsetting in Korea.
Het secundaire doel is het evalueren van de effectiviteit van nusinersen-natriuminjectie in de postmarketingsetting in Korea.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
74
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Busan, Zuid -Korea
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Zuid -Korea
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Zuid -Korea
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Zuid -Korea
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Zuid -Korea
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Zuid -Korea
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Zuid -Korea
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Zuid -Korea
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea
- Asan Medical Center
-
Seoul, Zuid -Korea
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Zuid -Korea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Zuid -Korea
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Zuid -Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers die een behandeling met commerciële Spinraza krijgen of op het punt staan te starten in Korea volgens de lokale vergunning voor het in de handel brengen (inclusief documentatie van de SMA-diagnose), gaan akkoord met het verzamelen en gebruiken van gegevens zoals gespecificeerd in het protocol en voldoen aan de geschiktheidscriteria.
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Ontvangt momenteel of staat op het punt een behandeling met commerciële Spinraza te starten in de postmarketingsetting
- Genetische documentatie van 5q-gekoppelde SMA
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen van Spinraza
- Doorlopende deelname of deelname binnen 6 maanden of 5 halfwaardetijden van het middel (welke van de twee het langst is) na inschrijving in andere interventionele klinische onderzoeken voor de behandeling van SMA
- Onvermogen om te voldoen aan studie-eisen
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Alle deelnemers
Deelnemers aan wie in Korea nusinersen-natriuminjectie was voorgeschreven volgens de lokale vergunning voor het in de handel brengen.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot het einde van de behandeling (2 jaar)
|
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis de dood tot gevolg heeft, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft, opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of een medisch belangrijke gebeurtenis is.
|
Tot het einde van de behandeling (2 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sectie 2 Scores
Tijdsspanne: Basislijn, dag 63 en ongeveer elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
|
Sectie 2 van de HINE wordt gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen.
Het is samengesteld uit 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging te trappen, hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen.
|
Basislijn, dag 63 en ongeveer elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Uitgebreid (HFMSE)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 63 en ongeveer elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
|
De HFMSE is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om de motorische functie bij kinderen met SMA te beoordelen.
De oorspronkelijke Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) met 20 items werd uitgebreid met 13 extra items om de gevoeligheid voor de beter functionerende ambulante bevolking te verbeteren.
Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging.
Hogere scores geven hogere niveaus van motorische vaardigheden aan, waarbij 0=niet in staat, 1=uitgevoerd met enige hulp en 2=zonder hulp.
De totaalscore is de som van de scores voor alle activiteiten.
|
Basislijn, dag 63 en ongeveer elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
|
|
Tijd tot de dood
Tijdsspanne: Tot einde behandeling (2 jaar)
|
Tot einde behandeling (2 jaar)
|
|
|
Aantal deelnemers met beademingsondersteuning
Tijdsspanne: Tot einde behandeling (2 jaar)
|
Tot einde behandeling (2 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 juli 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
5 februari 2027
Studie voltooiing (Geschat)
5 februari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 232SM403
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische proeven en het delen van gegevens van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .