難治性重症筋無力症患者におけるトファシチニブの安全性と有効性：パイロット研究
2025年9月10日 更新者：Chongbo Zhao、Huashan Hospital
難治性重症筋無力症患者におけるトファシチニブの有効性を調査するための前向き、単一施設、単一アーム、単一盲検パイロット研究
これは、難治性重症筋無力症患者を対象に 1 日 2 回服用した 5mg トファシチニブ錠剤の有効性を評価する 6 か月間の試験です。
20人の成人参加者は、トファシチニブの4か月の治療を受け、その後1か月間溶出されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～56年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- アメリカ重症筋無力症財団（MGFA）の臨床分類タイプIIa-IVaとして分類される変動性筋力低下および疲労性。
- 低周波の反復神経刺激では振幅の減少が 10% を超え、高周波の反復神経刺激では振幅の増加が 10% 未満。
- インフォームドコンセントフォームを理解して割り当て、治療を十分に遵守する。
上記のすべての基準に加えて、以下の少なくとも 1 つを満たす:
- 難治性：完全な用量およびコースのステロイド治療に対する不十分な反応（少なくとも3〜6か月間、1日あたり0.75〜1mg/kg）、3か月間タクロリムス（1日あたり3mg以上）に適切に反応しない;
- 従来の免疫抑制療法による重度または耐え難い副作用。
除外基準:
- 筋肉特異的キナーゼ (MuSK) 抗体陽性。
- 胸腺腫以外の腫瘍歴;
- B型およびC型肝炎の病歴;
- -結核またはT-SPOT.TB tset陽性の病歴;
- 肝、腎、心不全（ベースライン：ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml）;
- 重度のアレルギーまたは感染症、または慢性または再発性感染症;
- 妊娠;
- 高脂血症;
- 他の臨床試験への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トファシチニブ5mgを1日2回
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トファシチニブ 5 mg 錠を 1 日 2 回、6 か月間投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6か月目の定量的重症筋無力症（QMG）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
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定量的 MG スコアリング システム (QMG スコア) は、MG の治療の客観的な評価に不可欠です。このスコアリング システムは、センチネル筋群の定量的テストに基づいています。
合計 QMG スコアの範囲は 0 (極度の疾患の重症度) から 39 (なし) で、スコアが高いほど疾患の重症度が低いことを示します。
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ベースライン、6 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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6か月目の重症筋無力症関連の日常生活動作（MG-ADL）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
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重症筋無力症の日常生活活動 (MG-ADL) プロファイルは、MG の症状と日常生活への影響を評価するために開発された 8 項目の患者報告尺度です。条件）、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示しました。
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ベースライン、6 か月目
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重症筋無力症のベースラインからの変化 - 生活の質アンケート - 15 項目 (MG-QOL15) 6 か月目のスコア
時間枠：ベースライン、6 か月目
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MG-QOL15 は、患者の MG 関連機能障害の程度と不満の認識について臨床医に知らせるのに役立ちます。
合計 MG-QOL15 スコアの範囲は 0 (なし) から 60 (極度の疾患重症度) で、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
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ベースライン、6 か月目
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6か月目のステロイド投与量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
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ステロイドは、重症筋無力症の第一選択治療として推奨されています。
ここでは、登録された参加者にトファシチニブを投与しながら、ステロイドの組み合わせ用量を追跡しました。
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ベースライン、6 か月目
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6か月目の筋無力症コンポジット（MGC）スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、6か月目
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MGCスコアは、MGの症状と兆候を測定するテスト項目で構成され、加重応答オプションがあります。
総MGCスコアの範囲は0（なし）から50（極端な筋力低下）の範囲で、スコアが高いほど疾患の重症度が大きくなりました。
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ベースライン、6か月目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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16週目の抗アセチルコリン受容体抗体の血清価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16週目
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抗アセチルコリン受容体抗体は、Mgの主要な病理学的自己抗体です。
抗ACHR抗体陽性候補の場合、16週目に抗体力価に従いました。
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ベースライン、16週目
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12週目の炎症性サイトカインのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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MGは、脱力感と疲労性によって特徴の神経筋接合部の障害によって明らかにされる自己免疫疾患です。
炎症性サイトカイン（IL-6、IL-10、IL-17A、およびIL-23）をベースラインと12週目で比較しました。
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ベースライン、12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月11日
一次修了 (実際)
2024年3月21日
研究の完了 (実際)
2024年3月31日
試験登録日
最初に提出
2020年6月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月12日
最初の投稿 (実際)
2020年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月10日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KY2020-019
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
個々の参加者データ (IPD) は、他の研究者には利用できません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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