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Innocuité et efficacité du tofacitinib chez les patients atteints de myasthénie grave réfractaire : une étude pilote

1 septembre 2022 mis à jour par: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Une étude pilote prospective, monocentrique, à un seul bras et en simple aveugle pour étudier l'efficacité du tofacitinib chez les patients atteints de myasthénie grave réfractaire

Il s'agit d'une étude de 6 mois qui évaluera l'efficacité d'un comprimé de 5 mg de tofacitinib pris deux fois par jour chez des patients atteints de myasthénie grave réfractaire. Vingt participants adultes recevront un traitement de quatre mois de tofacitinib suivi d'une élution pendant un mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Recrutement
        • Huashan Hospital
        • Contact:
          • Chongbo Zhao, MD
          • Numéro de téléphone: +86 21 52889999

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 58 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • faiblesse musculaire fluctuante et fatigabilité classées comme la classification clinique Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Type IIa-IVa ;
  • une diminution d'amplitude de plus de 10 % dans la stimulation nerveuse répétitive à basse fréquence et une augmentation d'amplitude inférieure à 10 % dans la stimulation nerveuse répétitive à haute fréquence ;
  • comprendre et attribuer le formulaire de consentement éclairé, et avoir une bonne observance du traitement.

répondre à tous les critères ci-dessus ainsi qu'au moins à l'un des critères ci-dessous :

  • réfractaire : réponse insuffisante au traitement par stéroïdes à pleine dose et en cure (0,75-1 mg par kg par jour pendant au moins 3 à 6 mois), incapacité à répondre de manière adéquate au tacrolimus (pas moins de 3 mg par jour) pendant 3 mois ;
  • effets indésirables graves ou intolérables d'un traitement immunosuppresseur conventionnel.

Critère d'exclusion:

  • positif pour les anticorps contre la kinase spécifique du muscle (MuSK);
  • un antécédent tumoral à l'exception du thymome ;
  • des antécédents d'hépatite de type B et de type C ;
  • un antécédent de tuberculose ou une positivité aux glossines T-SPOT.TB ;
  • insuffisance hépatique, rénale et cardiaque (valeur de départ : ALT/AST > 50 U/L ; BNP > 200 pg/ml) ;
  • allergie ou infection grave, ou infection chronique ou récurrente ;
  • grossesse;
  • hyperlipidémie;
  • participer à d'autres essais cliniques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: tofacitinib 5 mg deux fois par jour
Médicament: Tofacitinib 5 MG
comprimé de tofacitinib à 5 mg administré deux fois par jour pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des scores quantitatifs de myasthénie grave (QMG) au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Un système de notation quantitatif de la MG (score QMG) est essentiel dans l'évaluation objective du traitement de la MG. Ce système de notation est basé sur des tests quantitatifs des groupes musculaires sentinelles. Le score total du QMG va de 0 (gravité extrême de la maladie) à 39 (aucun), un score plus élevé indique une gravité moindre de la maladie.
Base de référence, mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des scores des activités de la vie quotidienne liées à la myasthénie grave (MG-ADL) au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le profil des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL) est une échelle de huit éléments rapportée par le patient, développée pour évaluer les symptômes de MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le score total MG-ADL varie de 0 (aucun) à 24 (maladie extrême conditions), un score plus élevé indique une plus grande gravité de la maladie.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base des scores du test musculaire manuel (MMT) au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le score MMT est la somme des valeurs de force ou de fonction attribuées par le médecin examinateur à 30 groupes musculaires habituellement affectés par la MG. Le score total du MMT va de 0 (aucun) à 124 (faiblesse musculaire extrême), un score plus élevé indique une plus grande gravité de la maladie.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base des scores de Myasthenia Gravis-Quality of Life Questionnaire-15 (MG-QOL15) au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le MG-QOL15 est utile pour informer le clinicien de la perception du patient de l'étendue et de l'insatisfaction à l'égard du dysfonctionnement lié à la MG. Le score total MG-QOL15 varie de 0 (aucun) à 60 (gravité extrême de la maladie), un score plus élevé indique une plus grande gravité de la maladie.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base des doses de stéroïdes au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Les stéroïdes sont recommandés comme traitement de première intention de la myasthénie grave. Ici, nous avons suivi la dose combinée de stéroïdes lors de l'administration de tofacitinib pour les participants inscrits.
Base de référence, mois 6

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des titres sériques d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine sont les principaux auto-anticorps pathologiques de la MG. Pour les candidats positifs aux anticorps anti-AChR, nous avons suivi les titres d'anticorps au mois 6.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base des cytokines inflammatoires au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
La MG est une maladie auto-immune qui se manifeste par une altération de la jonction neuromusculaire caractérisée par une faiblesse et une fatigabilité. Nous avons comparé les cytokines inflammatoires (IL-1β,IL-2,IL-4,IL-5,IL-6,IL-9,IL-10,IL-12p70,IL-13,IL-17A,IL-18, IL-21, IL-22, IL-23, IL-27, IFN-gamma, TNF-α et GM-CSF) au départ et au mois 6.
Base de référence, mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Huashan Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juin 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

4 février 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

9 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2020

Première publication (Réel)

16 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KY2020-019

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants (DPI) ne sont pas disponibles pour les autres chercheurs.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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