Tofasitinibin turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on refraktaarinen myasthenia gravis: pilottitutkimus
keskiviikko 10. syyskuuta 2025 päivittänyt: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
Tuleva, yhden keskuksen, yhden käden, yhden sokean pilottitutkimus tofasitinibin tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on refraktaarinen myasthenia gravis
Tämä on 6 kuukauden tutkimus, jossa arvioidaan 5 mg:n tofasitinibitabletin tehoa kahdesti päivässä potilailla, joilla on refraktaarinen myasthenia gravis.
Kaksikymmentä aikuista osallistujaa saavat neljän kuukauden tofasitinibihoidon, jota seuraa kuukauden eluointi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Huashan Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 56 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- vaihteleva lihasheikkous ja väsymys luokiteltu Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -kliinisen luokituksen tyyppi IIa-IVa;
- yli 10 %:n amplitudin pieneneminen matalataajuisessa toistuvassa hermostimulaatiossa ja alle 10 %:n amplitudin lisäys korkeataajuisessa toistuvassa hermostimulaatiossa;
- tietoisen suostumuslomakkeen ymmärtäminen ja määrittäminen sekä hoidon hyvä noudattaminen.
täyttää kaikki yllä mainitut kriteerit sekä vähintään yksi seuraavista:
- tulenkestävä: riittämätön vaste täyden annoksen ja hoitojakson steroidihoidolle (0,75-1 mg/kg/vrk vähintään 3-6 kuukauden ajan), takrolimuusin riittämätön vaste (vähintään 3 mg/vrk) 3 kuukauden ajan;
- vakavia tai sietämättömiä haittavaikutuksia tavanomaisesta immunosuppressiivisesta hoidosta.
Poissulkemiskriteerit:
- positiivinen lihasspesifisille kinaasi (MuSK) vasta-aineille;
- kasvainhistoria paitsi tymooma;
- anamneesi tyypin B ja tyypin C hepatiitti;
- anamneesissa tuberkuloosi tai T-SPOT.TB-tset-positiivisuus;
- maksan, munuaisten ja sydämen vajaatoiminta (lähtötaso: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml);
- vakava allergia tai infektio tai krooninen tai toistuva infektio;
- raskaus;
- hyperlipidemia;
- osallistuvat muihin kliinisiin tutkimuksiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: tofasitinibi 5 mg kahdesti päivässä
|
tofasitinibi 5 mg tabletti kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisissa myasthenia gravis (QMG) -pisteissä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Kvantitatiivinen MG-pisteytysjärjestelmä (QMG Score) on olennainen MG-hoidon objektiivisessa arvioinnissa. Tämä pisteytysjärjestelmä perustuu vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen.
Kokonais-QMG-pisteet vaihtelevat 0:sta (sairauden äärimmäinen vakavuus) 39:ään (ei mitään), korkeampi pistemäärä osoitti taudin vähemmän vakavuutta.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta Myasthenia Gravisin liittyvissä päivittäisen elämän aktiviteeteissa (MG-ADL) -pisteissä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Päivittäisen elämän myasthenia gravis -toimintojen (MG-ADL) -profiili on kahdeksan kohdan potilaiden raportoima asteikko, joka on kehitetty arvioimaan MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (ei mitään) - 24 (äärimmäinen sairaus) korkeampi pistemäärä osoitti taudin vakavuutta.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta Myasthenia Gravis - Elämänlaatukyselyn 15 kohta (MG-QOL15) pisteet 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
MG-QOL15 auttaa kertomaan kliinikolle potilaan käsityksestä MG:hen liittyvän toimintahäiriön laajuudesta ja tyytymättömyydestä siihen.
MG-QOL15:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei mitään) 60:een (sairauden äärimmäinen vakavuus), korkeampi pistemäärä osoitti taudin vakavuutta.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
|
Steroidiannosten muutos lähtötasosta 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Steroideja suositellaan myasthenia graviksen ensilinjan hoitoon.
Tässä seurasimme steroidien yhdistettyä annosta, kun annettiin tofasitinibia ilmoittautuneille osallistujille.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
|
Vaihda lähtötasosta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -pisteissä kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
MGC -pistemäärä koostuu testituotteista, jotka mittaavat MG: n oireita ja merkkejä painotetuilla vastevaihtoehtoilla.
MGC -kokonaispistemäärä on välillä 0 (ei mitään) - 50 (äärimmäinen lihasheikkous), korkeampi pisteet osoittivat enemmän sairauden vakavuutta.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilojen anti-asetyylikoliinireseptoreiden vasta-aineiden seerumin tiittereissä viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Anti-asetyylikoliinireseptorin vasta-aineet ovat Mg: n tärkeimmät patologiset auto-vasta-aineet.
ACHR-vasta-aineiden vasta-aineiden vasta-aineiden vasta-ainetiitterejä seurasi viikolla 16.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Muutos lähtötasosta tulehduksellisissa sytokiineissa viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
MG on autoimmuunisairaus, joka ilmenee heikkouden ja väsymyksen aiheuttamassa neuromuskulaarisessa risteyksessä.
Vertailimme tulehduksellisia sytokiineja (IL-6, IL-10, IL-17A ja IL-23) lähtötilanteessa ja viikolla 12
|
Perustaso, viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 16. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 16. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- tofakitinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- KY2020-019
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset osallistujatiedot (IPD) eivät ole muiden tutkijoiden saatavilla.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .