Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A tofacitinib biztonságossága és hatékonysága refrakter myasthenia gravisban szenvedő betegeknél: kísérleti tanulmány

2022. szeptember 1. frissítette: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Leendő, egyközpontú, egykarú, egy vak kísérleti tanulmány a tofacitinib hatékonyságának vizsgálatára refrakter myasthenia gravisban szenvedő betegeknél

Ez egy 6 hónapos vizsgálat, amely a naponta kétszer bevett 5 mg-os tofacitinib tabletta hatékonyságát értékeli refrakter myasthenia gravisban szenvedő betegeknél. Húsz felnőtt résztvevő négy hónapos tofacitinib-kezelésben részesül, majd egy hónapig elúciót végeznek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína, 200040
        • Toborzás
        • Huashan Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Chongbo Zhao, MD
          • Telefonszám: +86 21 52889999

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • fluktuáló izomgyengeség és fáradékonyság a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) IIa-IVa típusú klinikai osztályozása szerint;
  • több mint 10%-os amplitúdó-csökkenés az alacsony frekvenciájú ismétlődő idegstimulációban, és kevesebb, mint 10%-os amplitúdó-növekmény a nagyfrekvenciás ismétlődő idegstimulációban;
  • a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlap megértése és hozzárendelése, valamint a kezelés megfelelő betartása.

megfelel az összes fenti kritériumnak, valamint az alábbiak közül legalább egynek:

  • refrakter: nem kielégítő válasz a teljes dózisú és kúraszerű szteroidkezelésre (0,75-1 mg/kg/nap legalább 3-6 hónapig), a takrolimuszra adott megfelelő válasz (legalább 3 mg/nap) 3 hónapig;
  • a hagyományos immunszuppresszív terápia súlyos vagy elviselhetetlen mellékhatásai.

Kizárási kritériumok:

  • izomspecifikus kináz (MuSK) antitestekre pozitív;
  • daganat anamnézisében, kivéve a timomát;
  • B és C típusú hepatitis anamnézisében;
  • a kórelőzményben tuberkulózis vagy T-SPOT.TB tset pozitivitás;
  • máj-, vese- és szívelégtelenség (alapállapot: ALT/AST>50E/L;BNP>200pg/ml);
  • súlyos allergia vagy fertőzés, vagy krónikus vagy visszatérő fertőzés;
  • terhesség;
  • hiperlipidémia;
  • egyéb klinikai vizsgálatokban való részvétel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: tofacitinib 5 mg naponta kétszer
Drog: Tofacitinib 5 MG
5 mg-os tofacitinib tabletta naponta kétszer 6 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámában a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A kvantitatív MG-pontozási rendszer (QMG Score) elengedhetetlen az MG-terápia objektív értékeléséhez. Ez a pontozási rendszer az őrizomcsoportok kvantitatív vizsgálatán alapul. A teljes QMG pontszám 0-tól (szélsőséges betegség súlyossága) 39-ig (nincs) terjed, a magasabb pontszám a betegség kevésbé súlyosságát jelezte.
Alapállapot, 6. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a Myasthenia Gravis-szal kapcsolatos napi élettevékenységek (MG-ADL) pontszámaiban a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A mindennapi élet myasthenia gravis tevékenységeinek (MG-ADL) profilja egy nyolc tételből álló, a betegek által jelentett skála, amelyet az MG-tünetek és azok napi tevékenységekre gyakorolt ​​hatásának értékelésére fejlesztettek ki. A teljes MG-ADL pontszám 0 (nincs) és 24 (szélsőséges betegség) között mozog. állapotok), a magasabb pontszám a betegség súlyosságát jelezte.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a kézi izomteszt (MMT) pontszámaiban a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az MMT pontszám a vizsgáló orvos által az MG által általában érintett 30 izomcsoporthoz rendelt erő- vagy funkcióértékek összege. A teljes MMT pontszám 0 (nincs) és 124 (szélsőséges izomgyengeség) között mozog, a magasabb pontszám a betegség súlyosságát jelezte.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a Myasthenia Gravis-életminőség kérdőívben - 15 tétel (MG-QOL15) pontszámok a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az MG-QOL15 segítséget nyújt abban, hogy tájékoztassa a klinikust arról, hogy a páciens hogyan érzékeli az MG-vel összefüggő diszfunkció mértékét és elégedetlenségét. Az MG-QOL15 összpontszáma 0 (nincs) és 60 (szélsőséges betegség súlyossága) között mozog, a magasabb pontszám a betegség súlyosságát jelezte.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a szteroidok dózisában a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A szteroidok a myasthenia gravis első vonalbeli kezeléseként javasoltak. Itt követtük a szteroidok kombinált adagolását, miközben tofacitinibet adtunk a beiratkozott résztvevőknek.
Alapállapot, 6. hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az acetilkolin-receptor elleni antitestek szérumtitereinek változása a kiindulási értékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az acetilkolin receptor elleni antitestek az MG fő patológiás autoantitestei. Az anti-AChR antitest-pozitív jelölteknél a 6. hónapban követtük az antitesttitereket.
Alapállapot, 6. hónap
A gyulladásos citokinek kiindulási értékének változása a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az MG egy autoimmun betegség, amely a neuromuszkuláris csomópont károsodásában nyilvánul meg, amelyet gyengeség és fáradékonyság jellemez. Összehasonlítottuk a gyulladásos citokineket (IL-1β,IL-2,IL-4,IL-5,IL-6,IL-9,IL-10,IL-12p70,IL-13,IL-17A,IL-18, IL-21, IL-22, IL-23, IL-27, IFN-gamma, TNF-α és GM-CSF) az alaphelyzetben és a 6. hónapban.
Alapállapot, 6. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Huashan Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 11.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. február 4.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. február 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 12.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KY2020-019

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Az egyéni résztvevői adatok (IPD) más kutatók számára nem állnak rendelkezésre.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis, általánosított

Klinikai vizsgálatok a Tofacitinib 5 MG

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Switzerland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel