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Sicherheit und Wirksamkeit von Tofacitinib bei Patienten mit refraktärer Myasthenia gravis: Eine Pilotstudie

1. September 2022 aktualisiert von: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Eine prospektive, monozentrische, einarmige, einfach verblindete Pilotstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit von Tofacitinib bei Patienten mit refraktärer Myasthenia gravis

Dies ist eine 6-monatige Studie, die die Wirksamkeit von 5 mg Tofacitinib-Tabletten bewertet, die zweimal täglich bei Patienten mit refraktärer Myasthenia gravis eingenommen werden. Zwanzig erwachsene Teilnehmer erhalten eine viermonatige Behandlung mit Tofacitinib, gefolgt von einer Elution für einen Monat.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China, 200040
        • Rekrutierung
        • Huashan Hospital
        • Kontakt:
          • Chongbo Zhao, MD
          • Telefonnummer: +86 21 52889999

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 58 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • schwankende Muskelschwäche und Ermüdbarkeit, klassifiziert als klinische Klassifikation Typ IIa-IVa der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA);
  • mehr als 10 % Amplitudenabnahme bei niederfrequenter repetitiver Nervenstimulation und weniger als 10 % Amplitudenzunahme bei hochfrequenter repetitiver Nervenstimulation;
  • Verstehen und Zuweisen des Einwilligungsformulars und gute Compliance mit der Behandlung.

alle oben genannten Kriterien sowie mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen:

  • refraktär: ungenügendes Ansprechen auf Behandlung mit Steroiden in voller Dosis und Dauer (0,75-1 mg pro kg pro Tag für mindestens 3-6 Monate), unzureichendes Ansprechen auf Tacrolimus (nicht weniger als 3 mg pro Tag) für 3 Monate;
  • schwere oder nicht tolerierbare Nebenwirkungen einer konventionellen immunsuppressiven Therapie.

Ausschlusskriterien:

  • positiv für muskelspezifische Kinase (MuSK)-Antikörper;
  • eine Tumoranamnese mit Ausnahme von Thymom;
  • eine Vorgeschichte von Typ-B- und Typ-C-Hepatitis;
  • eine Vorgeschichte von Tuberkulose oder T-SPOT.TB-tset-Positivität;
  • Leber-, Nieren- und Herzinsuffizienz (Basislinie: ALT/AST > 50 U/l; BNP > 200 pg/ml）;
  • schwere Allergie oder Infektion oder chronische oder wiederkehrende Infektion;
  • Schwangerschaft;
  • Hyperlipidämie;
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tofacitinib 5 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Tofacitinib 5 mg
Tofacitinib 5 mg Tablette zweimal täglich für 6 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Ein quantitatives MG-Scoring-System (QMG-Score) ist für die objektive Bewertung der MG-Therapie unerlässlich. Dieses Scoring-System basiert auf der quantitativen Prüfung von Sentinel-Muskelgruppen. Der Gesamt-QMG-Score reicht von 0 (extremer Schweregrad der Erkrankung) bis 39 (keine), ein höherer Score zeigt einen geringeren Schweregrad der Erkrankung an.
Grundlinie, Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Werte für Myasthenia Gravis-bezogene Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) in Monat 6 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Das Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL)-Profil ist eine von Patienten berichtete Skala mit acht Punkten, die entwickelt wurde, um MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten zu bewerten. Der MG-ADL-Gesamtwert reicht von 0 (keine) bis 24 (extreme Erkrankung). Erkrankungen), zeigt eine höhere Punktzahl eine stärkere Schwere der Erkrankung an.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der manuellen Muskeltestergebnisse (MMT) in Monat 6 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der MMT-Score ist die Summe der Kraft- oder Funktionswerte, die der untersuchende Arzt 30 üblicherweise von MG betroffenen Muskelgruppen zuordnet. Der Gesamt-MMT-Score reicht von 0 (keine) bis 124 (extreme Muskelschwäche), ein höherer Score zeigt einen höheren Schweregrad der Erkrankung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Myasthenia Gravis-Quality of Life Questionnaire-15 Item (MG-QOL15) Scores in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der MG-QOL15 ist hilfreich, um den Arzt über die Wahrnehmung des Patienten in Bezug auf das Ausmaß und die Unzufriedenheit mit MG-bedingter Dysfunktion zu informieren. Der MG-QOL15-Gesamtwert reicht von 0 (keine) bis 60 (extremer Schweregrad der Erkrankung), ein höherer Wert weist auf einen höheren Schweregrad der Erkrankung hin.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der Steroiddosen gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Steroide werden als First-Line-Behandlung für Myasthenia gravis empfohlen. Hier folgten wir der kombinierten Dosierung von Steroiden während der Verabreichung von Tofacitinib für eingeschriebene Teilnehmer.
Grundlinie, Monat 6

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serumtiter von Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper sind die wichtigsten pathologischen Autoantikörper von MG. Bei Anti-AChR-Antikörper-positiven Kandidaten verfolgten wir die Antikörpertiter in Monat 6.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der entzündlichen Zytokine gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
MG ist eine Autoimmunerkrankung, die sich durch eine Beeinträchtigung der neuromuskulären Verbindung manifestiert, die durch Schwäche und Ermüdbarkeit gekennzeichnet ist. Wir verglichen die entzündlichen Zytokine (IL-1β,IL-2,IL-4,IL-5,IL-6,IL-9,IL-10,IL-12p70,IL-13,IL-17A,IL-18, IL-21, IL-22, IL-23, IL-27, IFN-gamma, TNF-α und GM-CSF) zu Studienbeginn und in Monat 6.
Grundlinie, Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Huashan Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Juni 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

4. Februar 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

9. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KY2020-019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Individuelle Teilnehmerdaten (IPD) stehen anderen Forschern nicht zur Verfügung.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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