Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność tofacytynibu u pacjentów z oporną na leczenie miastenią: badanie pilotażowe

10 września 2025 zaktualizowane przez: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Prospektywne, jednoośrodkowe, jednoramienne, jednoramienne badanie pilotażowe z pojedynczą ślepą próbą, mające na celu zbadanie skuteczności tofacytynibu u pacjentów z oporną na leczenie miastenią

Jest to 6-miesięczne badanie, które oceni skuteczność tabletki 5 mg tofacitinibu przyjmowanej dwa razy dziennie u pacjentów z oporną na leczenie myasthenia gravis. Dwudziestu dorosłych uczestników otrzyma czteromiesięczne leczenie tofacitinibem, po którym nastąpi elucja przez jeden miesiąc.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Huashan Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • zmienne osłabienie mięśni i męczliwość sklasyfikowane jako klasyfikacja kliniczna Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) typu IIa-IVa;
  • spadek amplitudy o więcej niż 10% przy powtarzalnej stymulacji nerwów o niskiej częstotliwości io mniej niż 10% przyrost amplitudy przy powtarzalnej stymulacji nerwów o wysokiej częstotliwości;
  • zrozumienie i przypisanie formularza świadomej zgody oraz dobre przestrzeganie leczenia.

spełniają wszystkie powyższe kryteria oraz co najmniej jedno z poniższych:

  • oporne: niewystarczająca odpowiedź na pełną dawkę i przebieg leczenia sterydami (0,75-1 mg/kg dziennie przez co najmniej 3-6 miesięcy), brak odpowiedniej odpowiedzi na takrolimus (nie mniej niż 3 mg dziennie) przez 3 miesiące;
  • ciężkie lub niemożliwe do zniesienia skutki uboczne konwencjonalnej terapii immunosupresyjnej.

Kryteria wyłączenia:

  • pozytywny na obecność przeciwciał przeciwko kinazie swoistej dla mięśni (MuSK);
  • historia nowotworu z wyjątkiem grasiczaka;
  • historia zapalenia wątroby typu B i typu C;
  • historia gruźlicy lub dodatni wynik T-SPOT.TB tset;
  • niewydolność wątroby, nerek i serca (wyjściowe: ALT/AST>50U/l;BNP>200pg/ml);
  • ciężka alergia lub infekcja lub przewlekła lub nawracająca infekcja;
  • ciąża;
  • hiperlipidemia;
  • udział w innych badaniach klinicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: tofacytynib 5 mg dwa razy dziennie
Lek: Tofacytynib 5 mg
tofacitinib 5 mg tabletka podawany dwa razy dziennie przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w ilościowych wynikach miastenii (QMG) w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Ilościowy system punktacji MG (QMG Score) jest niezbędny w obiektywnej ocenie terapii MG. Ten system punktacji opiera się na ilościowym badaniu grup mięśni wartowniczych. Całkowity wynik QMG mieści się w zakresie od 0 (skrajne nasilenie choroby) do 39 (brak), wyższy wynik wskazuje na mniejsze nasilenie choroby.
Wartość bazowa, miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w wynikach czynności życia codziennego związanych z myasthenia gravis (MG-ADL) w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Profil codziennych czynności związanych z miastenią (MG-ADL) to składająca się z ośmiu pozycji skala zgłaszana przez pacjentów, opracowana w celu oceny objawów MG i ich wpływu na codzienne czynności. Całkowity wynik MG-ADL mieści się w zakresie od 0 (brak) do 24 (skrajna warunki), wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie choroby.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia w miastenii – 15 pozycji (MG-QOL15) w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
MG-QOL15 jest pomocny w informowaniu klinicysty o postrzeganiu przez pacjenta zakresu i niezadowolenia z dysfunkcji związanej z MG. Całkowity wynik MG-QOL15 mieści się w zakresie od 0 (brak) do 60 (skrajne nasilenie choroby), wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie choroby.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana dawek sterydów w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Sterydy są zalecane jako leczenie pierwszego rzutu miastenii. Tutaj śledziliśmy łączną dawkę steroidów podczas podawania tofacitinibu dla włączonych uczestników.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach Myasthenia Gravis Composite (MGC) w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6
Wynik MGC składa się z elementów testowych, które mierzą objawy i oznaki Mg, z opcjami odpowiedzi. Całkowity wynik oceny MGC od 0 (brak) do 50 (ekstremalna osłabienie mięśni), wyższy wynik wskazał na większy nasilenie choroby.
Linia bazowa, miesiąc 6

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w mianach surowicy przeciwciał przeciw acetylocholinowej w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 16
Przeciwciała receptora antyacetylocholiny są głównymi patologicznymi autoprzeciwciałami Mg. W przypadku kandydatów przeciwciał anty-ACHR pozytywnych podążaliśmy za mianami przeciwciał w 16. tygodniu.
Linia bazowa, tydzień 16
Zmiana od wartości wyjściowej w cytokinach zapalnych w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
MG jest chorobą autoimmunologiczną objawianą przez upośledzenie na połączeniu nerwowo -mięśniowym, przedstawionym przez osłabienie i zmęczenie. Porównaliśmy cytokiny zapalne (IL-6, IL-10, IL-17A i IL-23) na początku i 12. tygodniu
Linia bazowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Huashan Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KY2020-019

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestników (IPD) nie są dostępne dla innych badaczy.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj