난치성 중증 근무력증 환자에서 토파시티닙의 안전성 및 효능: 파일럿 연구
2025년 9월 10일 업데이트: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
난치성 중증 근무력증 환자에서 토파시티닙의 효능을 조사하기 위한 전향적, 단일 센터, 단일 팔, 단일 맹검 파일럿 연구
이것은 난치성 중증 근무력증 환자를 대상으로 1일 2회 복용하는 5mg tofacitinib 정제의 효능을 평가하는 6개월 연구입니다.
20명의 성인 참가자는 4개월 동안 tofacitinib 치료를 받고 1개월 동안 용출됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai, 중국, 200040
- Huashan Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 임상 분류 유형 IIa-IVa로 분류된 변동하는 근육 약화 및 피로도;
- 저주파 반복 신경 자극에서 10% 이상의 진폭 감소 및 고주파 반복 신경 자극에서 10% 미만의 진폭 증가;
- 정보에 입각한 동의서 양식을 이해 및 할당하고 치료를 잘 준수합니다.
위의 모든 기준과 아래 중 하나 이상을 충족합니다.
- 불응성: 전체 용량 및 코스 스테로이드 치료(최소 3-6개월 동안 매일 0.75-1mg/일)에 대한 불충분한 반응, 3개월 동안 타크로리무스(하루 3mg 이상)에 적절하게 반응하지 못함;
- 기존의 면역억제 요법으로 인한 심각하거나 견딜 수 없는 부작용.
제외 기준:
- 근육 특이적 키나제(MuSK) 항체 양성;
- 흉선종을 제외한 종양 병력;
- B형 및 C형 간염 병력;
- 결핵 병력 또는 T-SPOT.TB tset 양성;
- 간, 신장 및 심부전(기준선: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml);
- 심각한 알레르기 또는 감염, 또는 만성 또는 재발성 감염;
- 임신;
- 고지혈증;
- 다른 임상시험 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 토파시티닙 5mg 1일 2회
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tofacitinib 5 mg 정제를 6개월 동안 하루에 두 번 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월째 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월
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정량적 MG 스코어링 시스템(QMG 스코어)은 MG 치료의 객관적인 평가에 필수적입니다. 이 스코어링 시스템은 센티넬 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 합니다.
총 QMG 점수 범위는 0(극심한 질병 심각도)에서 39(없음)까지이며, 점수가 높을수록 질병 심각도가 낮음을 나타냅니다.
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기준선, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월째 중증 근무력증 관련 일상 생활 활동(MG-ADL) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
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중증 근무력증 일상 생활(MG-ADL) 프로필은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하기 위해 개발된 8개 항목 환자 보고 척도입니다. 총 MG-ADL 점수 범위는 0(없음)에서 24(극한 질병 조건), 점수가 높을수록 질병의 중증도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 6개월
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6개월째 중증 근무력증-삶의 질 설문지-15 항목(MG-QOL15) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
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MG-QOL15는 MG 관련 기능 장애의 정도와 불만에 대한 환자의 인식에 대해 임상의에게 알리는 데 도움이 됩니다.
총 MG-QOL15 점수 범위는 0(없음)에서 60(극단적인 질병 중증도)까지이며, 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 6개월
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6개월에 스테로이드 용량의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
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스테로이드는 중증 근무력증의 1차 치료제로 권장됩니다.
여기서 우리는 등록된 참가자를 위해 토파시티닙을 투여하는 동안 스테로이드의 복합 용량을 따랐습니다.
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기준선, 6개월
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6 개월에 Myasthenia Gravis 복합재 (MGC) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 월 6
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MGC 점수는 가중 응답 옵션과 함께 증상과 MG 징후를 측정하는 테스트 항목으로 구성됩니다.
총 MGC 점수는 0 (없음)에서 50 (극한 근육 약화)이며 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 많았습니다.
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기준선, 월 6
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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16 주차에 항-아세틸 콜린 수용체 항체의 혈청 역가에서 기준선에서 변화
기간: 기준선, 16 주차
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항-아세틸 콜린 수용체 항체는 Mg의 주요 병리학 적자가 항체이다.
항 -CHR 항체-양성 후보의 경우, 우리는 16 주차에 항체 역가를 따랐다.
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기준선, 16 주차
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12 주차 염증성 사이토 카인의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 주차
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MG는 약점과 피로에 의해 특징 지어진 신경 근육 접합부의 손상에 의해 나타나는자가 면역 질환이다.
기준선 및 12 주차에서 염증성 사이토 카인 (IL-6, IL-10, IL-17A 및 IL-23)을 비교했습니다.
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기준선, 12 주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 11일
기본 완료 (실제)
2024년 3월 21일
연구 완료 (실제)
2024년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 12일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KY2020-019
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
개별 참가자 데이터(IPD)는 다른 연구자가 사용할 수 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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