Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost tofacitinibu u pacientů s refrakterní myasthenia gravis: Pilotní studie

10. září 2025 aktualizováno: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Prospektivní, jednocentrová, jednoramenná, jednoduše zaslepená pilotní studie ke zkoumání účinnosti tofacitinibu u pacientů s refrakterní myasthenia gravis

Toto je 6měsíční studie, která bude hodnotit účinnost 5mg tablety tofacitinibu užívané dvakrát denně u pacientů s refrakterní myasthenia gravis. Dvacet dospělých účastníků dostane čtyřměsíční léčbu tofacitinibem s následnou elucí po dobu jednoho měsíce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Huashan Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 56 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • kolísavá svalová slabost a únava klasifikovaná jako klinická klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Typ IIa-IVa;
  • více než 10% snížení amplitudy při nízkofrekvenční opakované nervové stimulaci a méně než 10% zvýšení amplitudy při vysokofrekvenční opakované nervové stimulaci;
  • porozumění a přiřazení formuláře informovaného souhlasu a dobré dodržování léčby.

splňovat všechna výše uvedená kritéria a také alespoň jedno z níže uvedených:

  • refrakterní: nedostatečná odpověď na plnou dávku a léčbu steroidy (0,75-1 mg na kg denně po dobu alespoň 3-6 měsíců), selhání adekvátní odpovědi na takrolimus (ne méně než 3 mg denně) po dobu 3 měsíců;
  • závažné nebo netolerovatelné nežádoucí účinky konvenční imunosupresivní terapie.

Kritéria vyloučení:

  • pozitivní na protilátky proti svalově specifické kináze (MuSK);
  • anamnéza nádoru kromě thymomu;
  • anamnéza hepatitidy typu B a typu C;
  • anamnéza tuberkulózy nebo T-SPOT.TB pozitivita tset;
  • jaterní, renální a srdeční nedostatečnost (výchozí hodnota: ALT/AST>50 U/L; BNP>200 pg/ml）;
  • závažná alergie nebo infekce nebo chronická nebo opakující se infekce;
  • těhotenství;
  • hyperlipidemie;
  • účastní dalších klinických studií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: tofacitinib 5 mg dvakrát denně
Lék: Tofacitinib 5 MG
tofacitinib 5 mg tableta podávaná dvakrát denně po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Kvantitativní skórovací systém MG (QMG Score) je nezbytný pro objektivní hodnocení terapie MG. Tento skórovací systém je založen na kvantitativním testování sentinelových svalových skupin. Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 (extrémní závažnost onemocnění) do 39 (žádné), vyšší skóre ukazuje na nižší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, měsíc 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre aktivit každodenního života souvisejících s myasthenia gravis (MG-ADL) od výchozího stavu v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Profil aktivit denního života myasthenia gravis (MG-ADL) je osmipoložková škála hlášená pacientem vyvinutá pro hodnocení symptomů MG a jejich účinků na každodenní aktivity. Celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 (žádné) do 24 (extrémní onemocnění stavů), vyšší skóre indikovalo větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základní hodnoty v dotazníku Myasthenia Gravis-Quality of Life Questionnaire-15 (MG-QOL15) Skóre za 6. měsíc
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
MG-QOL15 pomáhá informovat lékaře o pacientově vnímání rozsahu a nespokojenosti s dysfunkcí související s MG. Celkové skóre MG-QOL15 se pohybuje od 0 (žádné) do 60 (extrémní závažnost onemocnění), vyšší skóre ukazuje na vyšší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od výchozích dávek steroidů v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Steroidy se doporučují jako léčba první linie u myasthenia gravis. Zde jsme sledovali kombinované dávkování steroidů při podávání tofacitinibu zapsaným účastníkům.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna z výchozí hodnoty v skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) v 6. měsíci 6
Časové okno: Základní linie, 6. měsíc
Skóre MGC se skládá z testovacích položek, které měří příznaky a známky MG, s váženými možnostmi odezvy. Celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (žádné) do 50 (extrémní slabost svalů), vyšší skóre naznačovalo větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 6. měsíc

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v sérových titrech anti-acetylcholinových receptorových protilátek v 16. týdnu v 16. týdnu
Časové okno: Základní linie, 16. týden
Anti-acetylcholinové receptorové protilátky jsou hlavními patologickými autoprotilátky Mg. U anti-ACHR protilátek-pozitivních kandidátů jsme sledovali titry protilátek v 16. týdnu.
Základní linie, 16. týden
Změna z výchozí hodnoty v zánětlivých cytokínech ve 12. týdnu
Časové okno: Základní linie, 12. týden
MG je autoimunitní onemocnění projevené poškozením na neuromuskulárním křižovatce představovaném slabostí a únava. Srovnali jsme zánětlivé cytokiny (IL-6, IL-10, IL-17A a IL-23) na začátku a 12. týdnu 12.
Základní linie, 12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Huashan Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

21. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KY2020-019

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých účastnících (IPD) nejsou ostatním výzkumníkům k dispozici.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit