Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança e eficácia do tofacitinibe em pacientes com miastenia gravis refratária: um estudo piloto

1 de setembro de 2022 atualizado por: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Um estudo piloto prospectivo, de centro único, de braço único e cego único para investigar a eficácia do tofacitinibe em pacientes com miastenia gravis refratária

Este é um estudo de 6 meses que avaliará a eficácia do comprimido de 5mg de tofacitinibe tomado duas vezes ao dia em pacientes com miastenia gravis refratária. Vinte participantes adultos receberão um tratamento de quatro meses com tofacitinibe, seguido de eluição por um mês.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

20

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
      • Shanghai, China, 200040
        • Recrutamento
        • Huashan Hospital
        • Contato:
          • Chongbo Zhao, MD
          • Número de telefone: +86 21 52889999

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 58 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • fraqueza muscular flutuante e fatigabilidade classificada como classificação clínica da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Tipo IIa-IVa;
  • mais de 10% de diminuição da amplitude na estimulação nervosa repetitiva de baixa frequência e menos de 10% de aumento da amplitude na estimulação nervosa repetitiva de alta frequência;
  • compreender e atribuir o termo de consentimento informado e ter uma boa adesão ao tratamento.

atender a todos os critérios acima, bem como pelo menos um dos abaixo:

  • refratário: resposta insuficiente ao tratamento com dose completa e curso de esteróides (0,75-1 mg por kg por dia por pelo menos 3-6 meses), falha em responder adequadamente ao tacrolimus (não menos que 3 mg por dia) por 3 meses;
  • efeitos adversos graves ou intoleráveis ​​da terapia imunossupressora convencional.

Critério de exclusão:

  • positivo para anticorpos quinase específica do músculo (MuSK);
  • história de tumor, exceto timoma;
  • uma história de hepatite tipo B e tipo C;
  • uma história de tuberculose ou T-SPOT.TB tset positivo;
  • insuficiência hepática, renal e cardíaca (basal: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml）;
  • alergia ou infecção grave, ou infecção crônica ou recorrente;
  • gravidez;
  • hiperlipidemia;
  • participando de outros ensaios clínicos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: tofacitinibe 5 mg duas vezes ao dia
Medicamento: Tofacitinibe 5 MG
tofacitinibe 5 mg comprimido administrado duas vezes ao dia por 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nas pontuações quantitativas de Miastenia Gravis (QMG) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
Um sistema quantitativo de pontuação de MG (Pontuação QMG) é essencial na avaliação objetiva da terapia para MG. Esse sistema de pontuação é baseado em testes quantitativos de grupos musculares sentinela. A pontuação total do QMG varia de 0 (extrema gravidade da doença) a 39 (nenhuma), pontuação mais alta indica menor gravidade da doença.
Linha de base, mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base nas pontuações das atividades da vida diária relacionadas à miastenia grave (MG-ADL) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O perfil de atividades da vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) é uma escala de oito itens relatada pelo paciente desenvolvida para avaliar os sintomas de MG e seus efeitos nas atividades diárias. A pontuação total de MG-ADL varia de 0 (nenhum) a 24 (doença extrema condições), maior pontuação indica maior gravidade da doença.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base nas pontuações do teste muscular manual (MMT) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A pontuação MMT é a soma dos valores de força ou função atribuídos pelo médico examinador a 30 grupos musculares geralmente afetados pela MG. A pontuação total do MMT varia de 0 (nenhuma) a 124 (fraqueza muscular extrema), pontuação mais alta indica maior gravidade da doença.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base na pontuação do questionário de qualidade de vida de Miastenia Gravis-15 (MG-QOL15) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O MG-QOL15 é útil para informar o clínico sobre a percepção do paciente sobre a extensão e a insatisfação com a disfunção relacionada à MG. A pontuação total do MG-QOL15 varia de 0 (nenhuma) a 60 (extrema gravidade da doença), pontuação mais alta indica maior gravidade da doença.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em doses de esteróides no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
Os esteroides são recomendados como tratamento de primeira linha para miastenia gravis. Aqui, seguimos a dosagem combinada de esteróides durante a administração de tofacitinibe para os participantes inscritos.
Linha de base, mês 6

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração desde a linha de base nos títulos séricos de anticorpos anti-receptor de acetilcolina no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
Os anticorpos antirreceptores de acetilcolina são os principais autoanticorpos patológicos da MG. Para candidatos positivos para anticorpos anti-AChR, seguimos os títulos de anticorpos no mês 6.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em citocinas inflamatórias no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A MG é uma doença autoimune que se manifesta por comprometimento na junção neuromuscular caracterizada por fraqueza e fatigabilidade. Comparamos as citocinas inflamatórias (IL-1β,IL-2,IL-4,IL-5,IL-6,IL-9,IL-10,IL-12p70,IL-13,IL-17A,IL-18, IL-21,IL-22,IL-23,IL-27,IFN-gama,TNF-α e GM-CSF) na linha de base e no mês 6.
Linha de base, mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Huashan Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de junho de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

4 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

9 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KY2020-019

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Dados de participantes individuais (IPD) não estão disponíveis para outros pesquisadores.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Tofacitinibe 5 MG

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Guatemala

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever