Segurança e eficácia do tofacitinibe em pacientes com miastenia gravis refratária: um estudo piloto
10 de setembro de 2025 atualizado por: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
Um estudo piloto prospectivo, de centro único, de braço único e cego único para investigar a eficácia do tofacitinibe em pacientes com miastenia gravis refratária
Este é um estudo de 6 meses que avaliará a eficácia do comprimido de 5mg de tofacitinibe tomado duas vezes ao dia em pacientes com miastenia gravis refratária.
Vinte participantes adultos receberão um tratamento de quatro meses com tofacitinibe, seguido de eluição por um mês.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 56 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- fraqueza muscular flutuante e fatigabilidade classificada como classificação clínica da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Tipo IIa-IVa;
- mais de 10% de diminuição da amplitude na estimulação nervosa repetitiva de baixa frequência e menos de 10% de aumento da amplitude na estimulação nervosa repetitiva de alta frequência;
- compreender e atribuir o termo de consentimento informado e ter uma boa adesão ao tratamento.
atender a todos os critérios acima, bem como pelo menos um dos abaixo:
- refratário: resposta insuficiente ao tratamento com dose completa e curso de esteróides (0,75-1 mg por kg por dia por pelo menos 3-6 meses), falha em responder adequadamente ao tacrolimus (não menos que 3 mg por dia) por 3 meses;
- efeitos adversos graves ou intoleráveis da terapia imunossupressora convencional.
Critério de exclusão:
- positivo para anticorpos quinase específica do músculo (MuSK);
- história de tumor, exceto timoma;
- uma história de hepatite tipo B e tipo C;
- uma história de tuberculose ou T-SPOT.TB tset positivo;
- insuficiência hepática, renal e cardíaca (basal: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml）;
- alergia ou infecção grave, ou infecção crônica ou recorrente;
- gravidez;
- hiperlipidemia;
- participando de outros ensaios clínicos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: tofacitinibe 5 mg duas vezes ao dia
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tofacitinibe 5 mg comprimido administrado duas vezes ao dia por 6 meses
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base nas pontuações quantitativas de Miastenia Gravis (QMG) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
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Um sistema quantitativo de pontuação de MG (Pontuação QMG) é essencial na avaliação objetiva da terapia para MG. Esse sistema de pontuação é baseado em testes quantitativos de grupos musculares sentinela.
A pontuação total do QMG varia de 0 (extrema gravidade da doença) a 39 (nenhuma), pontuação mais alta indica menor gravidade da doença.
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Linha de base, mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nas pontuações das atividades da vida diária relacionadas à miastenia grave (MG-ADL) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
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O perfil de atividades da vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) é uma escala de oito itens relatada pelo paciente desenvolvida para avaliar os sintomas de MG e seus efeitos nas atividades diárias. A pontuação total de MG-ADL varia de 0 (nenhum) a 24 (doença extrema condições), maior pontuação indica maior gravidade da doença.
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Linha de base, mês 6
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Mudança da linha de base na pontuação do questionário de qualidade de vida de Miastenia Gravis-15 (MG-QOL15) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
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O MG-QOL15 é útil para informar o clínico sobre a percepção do paciente sobre a extensão e a insatisfação com a disfunção relacionada à MG.
A pontuação total do MG-QOL15 varia de 0 (nenhuma) a 60 (extrema gravidade da doença), pontuação mais alta indica maior gravidade da doença.
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Linha de base, mês 6
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Mudança da linha de base em doses de esteróides no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
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Os esteroides são recomendados como tratamento de primeira linha para miastenia gravis.
Aqui, seguimos a dosagem combinada de esteróides durante a administração de tofacitinibe para os participantes inscritos.
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Linha de base, mês 6
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Mudança da linha de base nas pontuações de Myasthenia Graveis (MGC) no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
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A pontuação do MGC consiste em itens de teste que medem sintomas e sinais de MG, com opções de resposta ponderadas.
O escore total do MGC varia de 0 (nenhum) a 50 (fraqueza muscular extrema), a pontuação mais alta indicou mais gravidade da doença.
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Linha de base, mês 6
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos títulos séricos de anticorpos receptores anti-acetilcolina na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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Os anticorpos anti-acetilcolina são os principais autoanticorpos patológicos de Mg.
Para candidatos positivos para anticorpos anti-ACHR, seguimos os títulos de anticorpos na semana 16.
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Linha de base, semana 16
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Mudança da linha de base em citocinas inflamatórias na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
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MG é uma doença auto -imune manifestada por comprometimento na junção neuromuscular apresentada por fraqueza e fatigabilidade.
Comparamos as citocinas inflamatórias (IL-6, IL-10, IL-17A e IL-23) na linha de base e na semana 12
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Linha de base, semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
21 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de junho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de proteína quinase
- tofacitinibe
Outros números de identificação do estudo
- KY2020-019
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Dados de participantes individuais (IPD) não estão disponíveis para outros pesquisadores.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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