Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af tofacitinib hos patienter med refraktær myasthenia gravis: en pilotundersøgelse

10. september 2025 opdateret af: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

En prospektiv, enkelt-center, enkelt-arm, enkelt-blind pilotundersøgelse for at undersøge effektiviteten af ​​tofacitinib hos patienter med refraktær myasthenia gravis

Dette er et 6 måneders studie, der vil evaluere effektiviteten af ​​5 mg tofacitinib-tablet taget to gange dagligt hos patienter med refraktær myasthenia gravis. Tyve voksne deltagere vil modtage en fire måneders behandling med tofacitinib efterfulgt af eluering i en måned.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 56 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • fluktuerende muskelsvaghed og træthed klassificeret som Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifikation Type IIa-IVa;
  • mere end 10 % amplitudeformindskelse ved lavfrekvent gentagne nervestimulation og mindre end 10 % amplitudestigning ved højfrekvent gentagne nervestimulation;
  • at forstå og tildele den informerede samtykkeerklæring og have en god efterlevelse af behandlingen.

opfylder alle ovenstående kriterier samt mindst et af nedenstående:

  • refraktær: utilstrækkelig respons på fuld dosis- og kursus-steroidbehandling (0,75-1 mg pr. kg pr. dag i mindst 3-6 måneder), manglende respons på tacrolimus (ikke mindre end 3 mg pr. dag) i 3 måneder;
  • alvorlige eller utålelige bivirkninger fra konventionel immunsuppressiv terapi.

Ekskluderingskriterier:

  • positiv for muskelspecifikke kinase (MuSK) antistoffer;
  • en tumorhistorie bortset fra thymoma;
  • en historie med Type B og Type C hepatitis;
  • en historie med tuberkulose eller T-SPOT.TB tset positivitet;
  • lever-, nyre- og hjerteinsufficiens (baseline: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml）;
  • svær allergi eller infektion, eller kronisk eller tilbagevendende infektion;
  • graviditet;
  • hyperlipidæmi;
  • deltage i andre kliniske forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: tofacitinib 5mg to gange dagligt
Medicin: Tofacitinib 5 MG
tofacitinib 5 mg tablet indgivet to gange dagligt i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kvantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score på 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Et kvantitativt MG-scoringssystem (QMG Score) er essentielt i den objektive evaluering af terapi for MG. Dette scoringssystem er baseret på kvantitativ test af sentinel-muskelgrupper. Samlet QMG-score spænder fra 0 (ekstrem sygdomsgrad) til 39 (ingen), højere score indikerede mindre sygdomssværhedsgrad.
Baseline, måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-relaterede aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) resultater på måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Myasthenia gravis aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL)-profilen er en patientrapporteret skala med otte punkter udviklet til at vurdere MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. Samlet MG-ADL-score går fra 0 (ingen) til 24 (ekstrem sygdom). betingelser), højere score indikerede større sygdoms sværhedsgrad.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Quality of Life Questionnaire-15 element (MG-QOL15) Resultater i måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
MG-QOL15 er nyttig til at informere klinikeren om patientens opfattelse af omfanget af og utilfredsheden med MG-relateret dysfunktion. Samlet MG-QOL15-score spænder fra 0 (ingen) til 60 (ekstrem sygdomssværhedsgrad), højere score indikerede mere sygdomssværhed.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i doser af steroider ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Steroider anbefales som førstelinjebehandling af myasthenia gravis. Her fulgte vi den kombinerede dosis af steroider, mens vi administrerede tofacitinib til tilmeldte deltagere.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC) score ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
MGC -score består af testemner, der måler symptomer og tegn på MG med vægtede responsmuligheder. Den samlede MGC -score spænder fra 0 (ingen) til 50 (ekstrem muskelsvaghed), højere score indikerede mere sygdomsgrad.
Baseline, måned 6

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i serumtitere af anti-acetylcholinreceptorantistoffer i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Anti-acetylcholinreceptorantistoffer er de vigtigste patologiske autoantistoffer af Mg. For anti-ACHR-antistoffer-positive kandidater fulgte vi antistoffer titere i uge 16.
Baseline, uge ​​16
Skift fra baseline i inflammatoriske cytokiner i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
MG er en autoimmun sygdom, der manifesteres ved svækkelse ved det neuromuskulære kryds, der er vist af svaghed og træthed. Vi sammenlignede de inflammatoriske cytokiner (IL-6, IL-10, IL-17A og IL-23) ved baseline og uge 12
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Huashan Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

16. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KY2020-019

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata (IPD) er ikke tilgængelige for andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner