Tofacitinib 在难治性重症肌无力患者中的安全性和有效性：一项初步研究
2022年9月1日 更新者：Chongbo Zhao、Huashan Hospital
一项前瞻性、单中心、单臂、单盲试验研究，旨在研究托法替尼对难治性重症肌无力患者的疗效
这是一项为期 6 个月的研究，将评估每天两次服用 5 毫克托法替尼片剂对难治性重症肌无力患者的疗效。
二十名成年参与者将接受为期四个月的托法替尼治疗，然后洗脱一个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Chongbo Zhao, MD
- 电话号码：86-21-52889999
- 邮箱：zhao_chongbo@fudan.edu.cn
研究联系人备份
- 姓名：Chong Yan, MD
- 电话号码：86-21-52889999
- 邮箱：yanc_huashan@163.com
学习地点
-
-
-
Shanghai、中国、200040
- 招聘中
- Huashan Hospital
-
接触：
- Chongbo Zhao, MD
- 电话号码：+86 21 52889999
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 58年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 波动性肌肉无力和易疲劳性归类为美国重症肌无力基金会 (MGFA) 临床分类 IIa-IVa 型；
- 低频重复神经刺激振幅递减大于10%，高频重复神经刺激振幅递增小于10%；
- 了解并签署知情同意书，对治疗依从性良好。
满足上述所有条件以及至少以下条件之一：
- 难治性：对全剂量和疗程类固醇治疗（至少 3-6 个月每天 0.75-1mg/kg）反应不足，对他克莫司（每天不少于 3mg）持续 3 个月反应不充分；
- 常规免疫抑制治疗的严重或无法忍受的不良反应。
排除标准：
- 肌肉特异性激酶 (MuSK) 抗体呈阳性；
- 除胸腺瘤外的肿瘤病史；
- B型和C型肝炎病史；
- 结核病史或 T-SPOT.TB tset 阳性；
- 肝肾心功能不全（基线：ALT/AST>50U/L；BNP>200pg/ml）；
- 严重过敏或感染，或慢性或反复感染；
- 怀孕;
- 高脂血症;
- 参加其他临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：托法替尼 5mg 每天两次
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托法替尼 5 mg 片剂，每天给药两次，持续 6 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 个月时定量重症肌无力 (QMG) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
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定量 MG 评分系统（QMG 评分）对于客观评估 MG 治疗至关重要。该评分系统基于前哨肌群的定量测试。
QMG 总分范围从 0（极端疾病严重程度）到 39（无），较高的分数表示较轻的疾病严重程度。
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基线，第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 个月重症肌无力相关日常生活活动 (MG-ADL) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
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重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 概况是一个八项患者报告量表，用于评估重症肌无力症状及其对日常活动的影响。MG-ADL 总分范围从 0（无）到 24（极度疾病）条件），得分越高表示疾病越严重。
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基线，第 6 个月
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第 6 个月手动肌肉测试 (MMT) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
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MMT 分数是检查医师分配给通常受 MG 影响的 30 个肌肉群的力量或功能值的总和。
MMT 总分范围从 0（无）到 124（极度肌无力），分数越高表示疾病越严重。
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基线，第 6 个月
|
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第 6 个月时重症肌无力的基线变化 - 生活质量问卷 - 15 项 (MG-QOL15) 分数
大体时间：基线，第 6 个月
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MG-QOL15 有助于告知临床医生患者对 MG 相关功能障碍的程度和不满的看法。
MG-QOL15 总分范围从 0（无）到 60（极度疾病严重程度），分数越高表示疾病越严重。
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基线，第 6 个月
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第 6 个月类固醇剂量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
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类固醇被推荐为重症肌无力的一线治疗药物。
在这里，我们在为登记的参与者施用托法替尼时遵循了类固醇的联合剂量。
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基线，第 6 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 个月时抗乙酰胆碱受体抗体血清滴度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
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抗乙酰胆碱受体抗体是重症肌无力的主要病理自身抗体。
对于抗 AChR 抗体阳性的候选者，我们跟踪了第 6 个月的抗体滴度。
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基线，第 6 个月
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第 6 个月炎症细胞因子相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
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MG 是一种自身免疫性疾病，表现为以虚弱和易疲劳为特征的神经肌肉接头受损。
我们比较了炎症细胞因子（IL-1β、IL-2、IL-4、IL-5、IL-6、IL-9、IL-10、IL-12p70、IL-13、IL-17A、IL-18、 IL-21、IL-22、IL-23、IL-27、IFN-γ、TNF-α 和 GM-CSF）在基线和第 6 个月。
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基线，第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月11日
初级完成 (预期的)
2023年2月4日
研究完成 (预期的)
2023年2月9日
研究注册日期
首次提交
2020年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月12日
首次发布 (实际的)
2020年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月1日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- KY2020-019
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
其他研究人员无法获得个人参与者数据 (IPD)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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