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Sicurezza ed efficacia di tofacitinib nei pazienti con miastenia grave refrattaria: uno studio pilota

10 settembre 2025 aggiornato da: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Uno studio pilota prospettico, a centro singolo, a braccio singolo, in singolo cieco per studiare l'efficacia di tofacitinib nei pazienti con miastenia grave refrattaria

Questo è uno studio di 6 mesi che valuterà l'efficacia della compressa di tofacitinib da 5 mg assunta due volte al giorno in pazienti con miastenia grave refrattaria. Venti partecipanti adulti riceveranno un trattamento di quattro mesi con tofacitinib seguito da eluizione per un mese.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Huashan Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 56 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • debolezza muscolare fluttuante e affaticabilità classificate come classificazione clinica di tipo IIa-IVa della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA);
  • decremento di ampiezza superiore al 10% nella stimolazione nervosa ripetitiva a bassa frequenza e incremento di ampiezza inferiore al 10% nella stimolazione nervosa ripetitiva ad alta frequenza;
  • comprendere e assegnare il modulo di consenso informato e avere una buona compliance al trattamento.

soddisfare tutti i criteri di cui sopra e almeno uno dei seguenti:

  • refrattario: risposta insufficiente al trattamento con steroidi a dose piena e corso (0,75-1 mg per kg al giorno per almeno 3-6 mesi), mancata risposta adeguata al tacrolimus (non meno di 3 mg al giorno) per 3 mesi;
  • effetti avversi gravi o intollerabili della terapia immunosoppressiva convenzionale.

Criteri di esclusione:

  • positivo per anticorpi chinasi muscolo-specifici (MuSK);
  • una storia tumorale ad eccezione del timoma;
  • una storia di epatite di tipo B e di tipo C;
  • una storia di tubercolosi o positività tset T-SPOT.TB;
  • insufficienza epatica, renale e cardiaca (basale: ALT/AST>50U/L; BNP>200pg/ml）;
  • grave allergia o infezione o infezione cronica o ricorrente;
  • gravidanza;
  • iperlipidemia;
  • partecipazione ad altri studi clinici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: tofacitinib 5 mg due volte al giorno
Droga: Tofacitinib 5 mg
compressa di tofacitinib 5 mg somministrata due volte al giorno per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi quantitativi della miastenia grave (QMG) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Un sistema di punteggio quantitativo per la MG (punteggio QMG) è essenziale nella valutazione obiettiva della terapia per la MG. Questo sistema di punteggio si basa su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. Il punteggio totale QMG variava da 0 (estrema gravità della malattia) a 39 (nessuno), un punteggio più alto indicava una minore gravità della malattia.
Basale, mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi delle attività della vita quotidiana correlate alla miastenia grave (MG-ADL) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Il profilo delle attività della miastenia grave della vita quotidiana (MG-ADL) è una scala a otto voci riferita dal paziente sviluppata per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale MG-ADL varia da 0 (nessuno) a 24 (malattia estrema condizioni), un punteggio più alto indicava una maggiore gravità della malattia.
Basale, mese 6
Variazione rispetto al basale nei punteggi della miastenia grave-Quality of Life Questionnaire-15 item (MG-QOL15) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
L'MG-QOL15 è utile per informare il medico sulla percezione del paziente dell'entità e dell'insoddisfazione per la disfunzione correlata alla MG. Il punteggio totale MG-QOL15 variava da 0 (nessuno) a 60 (estrema gravità della malattia), un punteggio più alto indicava una maggiore gravità della malattia.
Basale, mese 6
Variazione rispetto al basale delle dosi di steroidi al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Gli steroidi sono raccomandati come trattamento di prima linea per la miastenia grave. Qui abbiamo seguito la dose combinata di steroidi durante la somministrazione di tofacitinib per i partecipanti arruolati.
Basale, mese 6
Cambia dal basale nei punteggi di Myastenia Gravis Composite (MGC) al mese 6
Lasso di tempo: Baseline, mese 6
Il punteggio MGC è costituito da elementi di prova che misurano sintomi e segni di Mg, con opzioni di risposta ponderate. Il punteggio totale MGC va da 0 (nessuno) a 50 (debolezza muscolare estrema), un punteggio più elevato ha indicato una maggiore gravità della malattia.
Baseline, mese 6

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nei titoli sierici di anticorpi del recettore anti-acetilcolina alla settimana 16
Lasso di tempo: Baseline, settimana 16
Gli anticorpi del recettore anti-acetilcolina sono i principali autoanticorpi patologici di Mg. Per i candidati positivi agli anticorpi anti-ACHR, abbiamo seguito i titoli degli anticorpi alla settimana 16.
Baseline, settimana 16
Cambia dal basale nelle citochine infiammatorie alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
MG è una malattia autoimmune manifestata per compromissione della giunzione neuromuscolare presentata dalla debolezza e dall'affaticato. Abbiamo confrontato le citochine infiammatorie (IL-6, IL-10, IL-17A e IL-23) al basale e alla settimana 12
Baseline, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Huashan Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KY2020-019

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) non sono disponibili per altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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