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Sicurezza ed efficacia di tofacitinib nei pazienti con miastenia grave refrattaria: uno studio pilota

1 settembre 2022 aggiornato da: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Uno studio pilota prospettico, a centro singolo, a braccio singolo, in singolo cieco per studiare l'efficacia di tofacitinib nei pazienti con miastenia grave refrattaria

Questo è uno studio di 6 mesi che valuterà l'efficacia della compressa di tofacitinib da 5 mg assunta due volte al giorno in pazienti con miastenia grave refrattaria. Venti partecipanti adulti riceveranno un trattamento di quattro mesi con tofacitinib seguito da eluizione per un mese.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Reclutamento
        • Huashan Hospital
        • Contatto:
          • Chongbo Zhao, MD
          • Numero di telefono: +86 21 52889999

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 58 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • debolezza muscolare fluttuante e affaticabilità classificate come classificazione clinica di tipo IIa-IVa della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA);
  • decremento di ampiezza superiore al 10% nella stimolazione nervosa ripetitiva a bassa frequenza e incremento di ampiezza inferiore al 10% nella stimolazione nervosa ripetitiva ad alta frequenza;
  • comprendere e assegnare il modulo di consenso informato e avere una buona compliance al trattamento.

soddisfare tutti i criteri di cui sopra e almeno uno dei seguenti:

  • refrattario: risposta insufficiente al trattamento con steroidi a dose piena e corso (0,75-1 mg per kg al giorno per almeno 3-6 mesi), mancata risposta adeguata al tacrolimus (non meno di 3 mg al giorno) per 3 mesi;
  • effetti avversi gravi o intollerabili della terapia immunosoppressiva convenzionale.

Criteri di esclusione:

  • positivo per anticorpi chinasi muscolo-specifici (MuSK);
  • una storia tumorale ad eccezione del timoma;
  • una storia di epatite di tipo B e di tipo C;
  • una storia di tubercolosi o positività tset T-SPOT.TB;
  • insufficienza epatica, renale e cardiaca (basale: ALT/AST>50U/L; BNP>200pg/ml）;
  • grave allergia o infezione o infezione cronica o ricorrente;
  • gravidanza;
  • iperlipidemia;
  • partecipazione ad altri studi clinici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: tofacitinib 5 mg due volte al giorno
Droga: Tofacitinib 5 mg
compressa di tofacitinib 5 mg somministrata due volte al giorno per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi quantitativi della miastenia grave (QMG) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Un sistema di punteggio quantitativo per la MG (punteggio QMG) è essenziale nella valutazione obiettiva della terapia per la MG. Questo sistema di punteggio si basa su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. Il punteggio totale QMG variava da 0 (estrema gravità della malattia) a 39 (nessuno), un punteggio più alto indicava una minore gravità della malattia.
Basale, mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi delle attività della vita quotidiana correlate alla miastenia grave (MG-ADL) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Il profilo delle attività della miastenia grave della vita quotidiana (MG-ADL) è una scala a otto voci riferita dal paziente sviluppata per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale MG-ADL varia da 0 (nessuno) a 24 (malattia estrema condizioni), un punteggio più alto indicava una maggiore gravità della malattia.
Basale, mese 6
Variazione rispetto al basale nei punteggi del test muscolare manuale (MMT) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Il punteggio MMT è la somma dei valori di forza o di funzione assegnati dal medico esaminatore a 30 gruppi muscolari solitamente affetti da MG. Il punteggio totale MMT variava da 0 (nessuno) a 124 (estrema debolezza muscolare), un punteggio più alto indicava una maggiore gravità della malattia.
Basale, mese 6
Variazione rispetto al basale nei punteggi della miastenia grave-Quality of Life Questionnaire-15 item (MG-QOL15) al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
L'MG-QOL15 è utile per informare il medico sulla percezione del paziente dell'entità e dell'insoddisfazione per la disfunzione correlata alla MG. Il punteggio totale MG-QOL15 variava da 0 (nessuno) a 60 (estrema gravità della malattia), un punteggio più alto indicava una maggiore gravità della malattia.
Basale, mese 6
Variazione rispetto al basale delle dosi di steroidi al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Gli steroidi sono raccomandati come trattamento di prima linea per la miastenia grave. Qui abbiamo seguito la dose combinata di steroidi durante la somministrazione di tofacitinib per i partecipanti arruolati.
Basale, mese 6

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei titoli sierici di anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
Gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina sono i principali autoanticorpi patologici della MG. Per i candidati positivi agli anticorpi anti-AChR, abbiamo seguito i titoli anticorpali al mese 6.
Basale, mese 6
Variazione rispetto al basale delle citochine infiammatorie al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6
La MG è una malattia autoimmune che si manifesta con compromissione della giunzione neuromuscolare caratterizzata da debolezza e affaticabilità. Abbiamo confrontato le citochine infiammatorie (IL-1β, IL-2, IL-4, IL-5, IL-6, IL-9, IL-10, IL-12p70, IL-13, IL-17A, IL-18, IL-21, IL-22, IL-23, IL-27, IFN-gamma, TNF-α e GM-CSF) al basale e al mese 6.
Basale, mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Huashan Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2020

Completamento primario (Anticipato)

4 febbraio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

9 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KY2020-019

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) non sono disponibili per altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave, generalizzata

Prove cliniche su Tofacitinib 5 mg

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