Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av tofacitinib hos pasienter med refraktær myasthenia gravis: en pilotstudie

10. september 2025 oppdatert av: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

En prospektiv, enkelt-senter, enarm, en-blind pilotstudie for å undersøke effekten av tofacitinib hos pasienter med refraktær myasthenia gravis

Dette er en 6 måneders studie som vil evaluere effekten av 5 mg tofacitinib tablett tatt to ganger daglig hos pasienter med refraktær myasthenia gravis. Tjue voksne deltakere vil motta en fire måneders behandling med tofacitinib etterfulgt av eluering i én måned.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 56 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • fluktuerende muskelsvakhet og utmattelse klassifisert som Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifisering Type IIa-IVa;
  • mer enn 10 % amplitudereduksjon ved lavfrekvent repeterende nervestimulering, og mindre enn 10 % amplitudeøkning ved høyfrekvent repeterende nervestimulering;
  • forstå og tildele det informerte samtykkeskjemaet, og ha en god etterlevelse av behandlingen.

oppfyller alle kriteriene ovenfor, samt minst ett av følgende:

  • refraktær: utilstrekkelig respons på full dose- og kurs-steroidbehandling (0,75-1 mg per kg per dag i minst 3-6 måneder), manglende respons på takrolimus (ikke mindre enn 3 mg per dag) i 3 måneder;
  • alvorlige eller utålelige bivirkninger fra konvensjonell immunsuppressiv terapi.

Ekskluderingskriterier:

  • positiv for muskelspesifikke kinase (MuSK) antistoffer;
  • en svulsthistorie bortsett fra tymom;
  • en historie med Type B og Type C hepatitt;
  • en historie med tuberkulose eller T-SPOT.TB tset-positivitet;
  • lever-, nyre- og hjertesvikt (grunnlinje: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml);
  • alvorlig allergi eller infeksjon, eller kronisk eller tilbakevendende infeksjon;
  • svangerskap;
  • høyt kolesterol;
  • deltar i andre kliniske studier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: tofacitinib 5mg to ganger daglig
Legemiddel: Tofacitinib 5 MG
tofacitinib 5 mg tablett administrert to ganger daglig i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kvantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Et kvantitativt MG-scoringssystem (QMG Score) er avgjørende i den objektive evalueringen av terapi for MG. Dette skåringssystemet er basert på kvantitativ testing av sentinel-muskelgrupper. Total QMG-skåre varierer fra 0 (ekstrem sykdomsgrad) til 39 (ingen), høyere score indikerte mindre alvorlighetsgrad av sykdommen.
Grunnlinje, måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-relaterte Activities of Daily Living (MG-ADL)-score ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Myasthenia gravis aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL)-profilen er en åtte-elements pasientrapportert skala utviklet for å vurdere MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. Total MG-ADL-score varierer fra 0 (ingen) til 24 (ekstrem sykdom). tilstander), indikerte høyere poengsum mer alvorlighetsgrad av sykdommen.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Quality of Life Questionnaire-15 element (MG-QOL15) Poeng i måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
MG-QOL15 er nyttig for å informere klinikeren om pasientens oppfatning av omfanget av og misnøye med MG-relatert dysfunksjon. Total MG-QOL15-skåre varierer fra 0 (ingen) til 60 (ekstrem sykdomsgrad), høyere score indikerte høyere sykdomsgrad.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i doser av steroider ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Steroider anbefales som førstelinjebehandling for myasthenia gravis. Her fulgte vi den kombinerte dosen av steroider mens vi administrerte tofacitinib for påmeldte deltakere.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC) score på måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
MGC -poengsum består av testelementer som måler symptomer og tegn på MG, med vektede responsalternativer. Totalt MGC -poengsum varierer fra 0 (ingen) til 50 (ekstrem muskelsvakhet), høyere poengsum indikerte mer sykdommens alvorlighetsgrad.
Baseline, måned 6

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumtiter av anti-acetylkolinreseptorantistoffer i uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Anti-acetylkolinreseptorantistoffer er de viktigste patologiske autoantistoffene til Mg. For anti-ACHR-antistoff-positive kandidater fulgte vi antistofftiterne i uke 16.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i inflammatoriske cytokiner i uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
MG er en autoimmun sykdom manifestert ved svekkelse ved det nevromuskulære krysset omtalt av svakhet og utmattbarhet. Vi sammenlignet de inflammatoriske cytokiner (IL-6, IL-10, IL-17A og IL-23) ved baseline og uke 12
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Huashan Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

21. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KY2020-019

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata (IPD) er ikke tilgjengelig for andre forskere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere