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Seguridad y eficacia de tofacitinib en pacientes con miastenia grave refractaria: estudio piloto

1 de septiembre de 2022 actualizado por: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Un estudio piloto prospectivo, de un solo centro, de un solo brazo, simple ciego para investigar la eficacia de tofacitinib en pacientes con miastenia grave refractaria

Este es un estudio de 6 meses que evaluará la eficacia de una tableta de 5 mg de tofacitinib dos veces al día en pacientes con miastenia grave refractaria. Veinte participantes adultos recibirán un tratamiento de cuatro meses con tofacitinib seguido de elución durante un mes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

20

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Chong Yan, MD
  • Número de teléfono: 86-21-52889999
  • Correo electrónico: yanc_huashan@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana, 200040
        • Reclutamiento
        • Huashan Hospital
        • Contacto:
          • Chongbo Zhao, MD
          • Número de teléfono: +86 21 52889999

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 58 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • debilidad muscular fluctuante y fatigabilidad clasificada como la clasificación clínica Tipo IIa-IVa de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA);
  • más del 10% de disminución de la amplitud en la estimulación nerviosa repetitiva de baja frecuencia, y menos del 10% de incremento de la amplitud en la estimulación nerviosa repetitiva de alta frecuencia;
  • comprender y asignar el formulario de consentimiento informado, y tener un buen cumplimiento del tratamiento.

Cumplir con todos los criterios anteriores, así como con al menos uno de los siguientes:

  • refractario: respuesta insuficiente a la dosis completa y al ciclo de tratamiento con esteroides (0,75-1 mg por kg por día durante al menos 3-6 meses), falta de respuesta adecuada a tacrolimus (no menos de 3 mg por día) durante 3 meses;
  • efectos adversos severos o intolerables de la terapia inmunosupresora convencional.

Criterio de exclusión:

  • positivo para anticuerpos contra la cinasa específica de músculo (MuSK);
  • antecedentes de tumores excepto timoma;
  • antecedentes de hepatitis tipo B y tipo C;
  • antecedentes de tuberculosis o T-SPOT.TB tset positividad;
  • insuficiencia hepática, renal y cardiaca (basal: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml）;
  • alergia o infección grave, o infección crónica o recurrente;
  • el embarazo;
  • hiperlipidemia;
  • participar en otros ensayos clínicos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: tofacitinib 5 mg dos veces al día
Droga: Tofacitinib 5 mg
comprimido de 5 mg de tofacitinib administrado dos veces al día durante 6 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones cuantitativas de miastenia grave (QMG) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
Un sistema de puntuación cuantitativa de MG (puntuación QMG) es esencial en la evaluación objetiva de la terapia para la MG. Este sistema de puntuación se basa en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela. La puntuación total de QMG varía de 0 (gravedad extrema de la enfermedad) a 39 (ninguna), una puntuación más alta indica una gravedad menor de la enfermedad.
Línea de base, Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de las actividades de la vida diaria relacionadas con la miastenia grave (MG-ADL) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
El perfil de actividades de la vida diaria (MG-ADL) de la miastenia grave es una escala de ocho ítems informada por el paciente desarrollada para evaluar los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. condiciones), una puntuación más alta indicaba una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la prueba muscular manual (MMT) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La puntuación MMT es la suma de los valores de fuerza o función asignados por el médico examinador a 30 grupos musculares que suelen verse afectados por la MG. La puntuación total de MMT varía de 0 (ninguno) a 124 (debilidad muscular extrema), la puntuación más alta indica una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en miastenia gravis-Quality of Life Questionnaire-15 item (MG-QOL15) Puntuaciones en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
El MG-QOL15 es útil para informar al médico sobre la percepción del paciente sobre el grado de insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG. La puntuación total de MG-QOL15 varía de 0 (ninguno) a 60 (gravedad extrema de la enfermedad), una puntuación más alta indica una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en las dosis de esteroides en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
Los esteroides se recomiendan como tratamiento de primera línea para la miastenia grave. Aquí seguimos la dosis combinada de esteroides mientras se administraba tofacitinib a los participantes inscritos.
Línea de base, Mes 6

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los títulos séricos de anticuerpos contra el receptor de acetilcolina en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
Los anticuerpos anti-receptor de acetilcolina son los principales autoanticuerpos patológicos de la MG. Para los candidatos con anticuerpos anti-AChR positivos, seguimos los títulos de anticuerpos en el Mes 6.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en las citocinas inflamatorias en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La MG es una enfermedad autoinmune que se manifiesta por un deterioro en la unión neuromuscular caracterizado por debilidad y fatigabilidad. Comparamos las citoquinas inflamatorias (IL-1β, IL-2, IL-4, IL-5, IL-6, IL-9, IL-10, IL-12p70, IL-13, IL-17A, IL-18, IL-21, IL-22, IL-23, IL-27, IFN-gamma, TNF-α y GM-CSF) al inicio y al mes 6.
Línea de base, Mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Huashan Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de junio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

4 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

9 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KY2020-019

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los datos de participantes individuales (IPD) no están disponibles para otros investigadores.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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