Seguridad y eficacia de tofacitinib en pacientes con miastenia grave refractaria: estudio piloto
10 de septiembre de 2025 actualizado por: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
Un estudio piloto prospectivo, de un solo centro, de un solo brazo, simple ciego para investigar la eficacia de tofacitinib en pacientes con miastenia grave refractaria
Este es un estudio de 6 meses que evaluará la eficacia de una tableta de 5 mg de tofacitinib dos veces al día en pacientes con miastenia grave refractaria.
Veinte participantes adultos recibirán un tratamiento de cuatro meses con tofacitinib seguido de elución durante un mes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Huashan Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 56 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- debilidad muscular fluctuante y fatigabilidad clasificada como la clasificación clínica Tipo IIa-IVa de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA);
- más del 10% de disminución de la amplitud en la estimulación nerviosa repetitiva de baja frecuencia, y menos del 10% de incremento de la amplitud en la estimulación nerviosa repetitiva de alta frecuencia;
- comprender y asignar el formulario de consentimiento informado, y tener un buen cumplimiento del tratamiento.
Cumplir con todos los criterios anteriores, así como con al menos uno de los siguientes:
- refractario: respuesta insuficiente a la dosis completa y al ciclo de tratamiento con esteroides (0,75-1 mg por kg por día durante al menos 3-6 meses), falta de respuesta adecuada a tacrolimus (no menos de 3 mg por día) durante 3 meses;
- efectos adversos severos o intolerables de la terapia inmunosupresora convencional.
Criterio de exclusión:
- positivo para anticuerpos contra la cinasa específica de músculo (MuSK);
- antecedentes de tumores excepto timoma;
- antecedentes de hepatitis tipo B y tipo C;
- antecedentes de tuberculosis o T-SPOT.TB tset positividad;
- insuficiencia hepática, renal y cardiaca (basal: ALT/AST>50U/L;BNP>200pg/ml）;
- alergia o infección grave, o infección crónica o recurrente;
- el embarazo;
- hiperlipidemia;
- participar en otros ensayos clínicos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: tofacitinib 5 mg dos veces al día
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comprimido de 5 mg de tofacitinib administrado dos veces al día durante 6 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones cuantitativas de miastenia grave (QMG) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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Un sistema de puntuación cuantitativa de MG (puntuación QMG) es esencial en la evaluación objetiva de la terapia para la MG. Este sistema de puntuación se basa en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela.
La puntuación total de QMG varía de 0 (gravedad extrema de la enfermedad) a 39 (ninguna), una puntuación más alta indica una gravedad menor de la enfermedad.
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Línea de base, Mes 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones de las actividades de la vida diaria relacionadas con la miastenia grave (MG-ADL) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El perfil de actividades de la vida diaria (MG-ADL) de la miastenia grave es una escala de ocho ítems informada por el paciente desarrollada para evaluar los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. condiciones), una puntuación más alta indicaba una mayor gravedad de la enfermedad.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio desde el inicio en miastenia gravis-Quality of Life Questionnaire-15 item (MG-QOL15) Puntuaciones en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El MG-QOL15 es útil para informar al médico sobre la percepción del paciente sobre el grado de insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG.
La puntuación total de MG-QOL15 varía de 0 (ninguno) a 60 (gravedad extrema de la enfermedad), una puntuación más alta indica una mayor gravedad de la enfermedad.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio desde el inicio en las dosis de esteroides en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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Los esteroides se recomiendan como tratamiento de primera línea para la miastenia grave.
Aquí seguimos la dosis combinada de esteroides mientras se administraba tofacitinib a los participantes inscritos.
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Línea de base, Mes 6
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Cambiar desde la línea de base en las puntuaciones de Myastenia Gravis Composite (MGC) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6
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La puntuación MGC consiste en elementos de prueba que miden los síntomas y los signos de MG, con opciones de respuesta ponderadas.
El puntaje total de MGC varía de 0 (ninguno) a 50 (debilidad muscular extrema), una puntuación más alta indicó más gravedad de la enfermedad.
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Línea de base, mes 6
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde la línea de base en títulos séricos de anticuerpos contra el receptor anti-acetilcolina en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Los anticuerpos contra el receptor anti-acetilcolina son los principales autoanticuerpos patológicos de Mg.
Para los candidatos positivos para anticuerpos anti-ACHR, seguimos los títulos de anticuerpos en la semana 16.
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Línea de base, semana 16
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Cambio desde el inicio en las citocinas inflamatorias en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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MG es una enfermedad autoinmune manifestada por deterioro en la unión neuromuscular presentada por debilidad y fatigabilidad.
Comparamos las citocinas inflamatorias (IL-6, IL-10, IL-17A e IL-23) al inicio y la semana 12
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Línea de base, semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
21 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de marzo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
16 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteína quinasa
- tofacitinib
Otros números de identificación del estudio
- KY2020-019
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los datos de participantes individuales (IPD) no están disponibles para otros investigadores.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .