鎌状赤血球症の被験者におけるIMR-687の研究
2025年5月13日 更新者：Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
鎌状赤血球症の被験者におけるIMR-687の安全性と有効性を評価する第2b相試験
鎌状赤血球症の被験者におけるIMR-687の安全性と有効性を評価する研究
調査の概要
詳細な説明
鎌状赤血球症 (SCD; ホモ接合鎌ヘモグロビン [HbSS]、鎌状 β0 [HbSβ0] サラセミア、または鎌状 β+ [HbSβ+] サラセミア) を有する被験者の第 2b 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究) ホスホジエステラーゼ 9 型 (PDE9) 阻害剤 IMR-687 の安全性と有効性を評価するために、1 日 1 回 (qd) を 52 週間投与しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
115
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham School of Medicine - 1917 Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72204
- Arkansas Primary Care Clinic
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92093
- University Of California San Diego Moores Cancer Center
-
Santa Ana、California、アメリカ、92705
- Center for Inherited Blood Disorders
-
Whittier、California、アメリカ、90603
- The Oncology Institute Long Beach
-
-
Connecticut
-
Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- University of Connecticut Health Main Building
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612-4333
- The University of Illinois at Chicago College of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
Newark、New Jersey、アメリカ、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Cornell Medicine - Center for Blood Disorders
-
-
Texas
-
Temple、Texas、アメリカ、76508
- Baylor Scott & White Medical Center-Temple
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University Health - Ambulatory Care Center
-
-
-
-
England
-
Bristol、England、イギリス、BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
London、England、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London、England、イギリス、SE1 9Rt
- Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
-
London、England、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS
-
Manchester、England、イギリス、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Oxford、England、イギリス、OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Genoa、イタリア、16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Palermo、イタリア、90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello
-
-
Orbassano
-
Turin、Orbassano、イタリア、10043
- Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
-
-
Rome
-
Roma、Rome、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Jinja、ウガンダ、PO Box 43
- Jinja Regional Referral Hospital
-
Kampala、ウガンダ、PO Box 3935
- Uganda Cancer Institute
-
Kampala、ウガンダ、PO Box 7072
- Makerere University College of Health Sciences
-
Kampala、ウガンダ、Wskiso District
- Joint Clinical Research Center - Lubowa
-
Tororo、ウガンダ、256
- Infectious Diseases Research Collaboration - Tororo
-
-
-
-
-
Muscat、オマーン、123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
South Holland
-
Den Haag、South Holland、オランダ、2545 AA
- HagaZiekenhuis van Den Haag - Leyweg
-
-
-
-
-
Accra、ガーナ、PO Box 77
- Korle Bu Teaching Hospital
-
Kintampo、ガーナ、Brong-Ahafo Region
- Kintampo Health Research Centre
-
-
-
-
-
Patra、ギリシャ、26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloníki、ギリシャ、54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
-
-
Attica
-
Athens、Attica、ギリシャ、11526
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Nairobi、ケニア、00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi、ケニア、00100
- The Centre for Respiratory Diseases Research - Kenya Medical Research Institute
-
-
Nyanza
-
Kisumu、Nyanza、ケニア、40100
- Kenya Medical Research Institute - Kisumu
-
-
-
-
-
Dakar、セネガル、5002
- Centre National De Transfusion Sanguine - Du Senegal
-
-
-
-
-
Sfax、チュニジア、3089
- Hedi Chaker Hospital
-
Sousse、チュニジア、4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
-
Tunis、チュニジア、1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
-
Tunis、チュニジア、1008
- Hospital Aziza Othmana
-
-
-
-
-
Rabat、モロッコ、10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
-
-
-
-
-
Beirut、レバノン、01107 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Hazmiyeh、レバノン
- Chronic Care Center
-
-
North Governorate
-
Tripoli、North Governorate、レバノン
- Hopital Nini
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -SCDの確定診断（HbSS、HbSB0サラセミア、またはHbSB +サラセミア）
- >5.5および<10.5 g/dLのヘモグロビン;輸血後 21 日以内の Hb 値は除外されます。
- -被験者は、インフォームドコンセントの署名時および無作為化時（1日目）に、過去12か月間にVOCの記録されたエピソードが少なくとも2回、12回以下である必要があります。
- -HUを受けている被験者は、インフォームドコンセントに署名する前に少なくとも6か月間継続的に受けていなければならず、インフォームドコンセントに署名する前に少なくとも3か月間安定した用量を使用している必要があります。調査官の意見では、スクリーニング期間。
- 女性被験者は、妊娠中または授乳中であってはならず、妊娠する可能性が非常に低いものであってはなりません。 男性被験者は、パートナーを妊娠する可能性が低いに違いありません。
- -すべての研究評価と手順を喜んで完了し、調査員やサイトスタッフと効果的にコミュニケーションできる必要があります。
除外基準:
- -無作為化前の4日以内の鎌状赤血球症またはその他の血管閉塞性イベントによる退院（1日目）。
- -慢性/予防的RBC輸血プログラムに参加している被験者（つまり、定期的にスケジュールされたRBC輸血）; -スクリーニングまたはベースラインHb測定から21日以内の輸血
- -スクリーニング時にHbFが25％を超える被験者。
- -重大な腎臓病（eGFR <45mL /分）および肝機能障害：アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ>正常上限の3倍。
- 体格指数 (BMI) <17.0 kg/m2 および総体重 <45 kg;または BMI >35 kg/m2。
- -既知の活動性A型肝炎、B型肝炎、またはC型肝炎、マラリアの活動性または急性イベント、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている被験者。
- -ランダム化前の24週間以内に医学的介入を必要とする脳卒中（1日目）。
- IMR-687への以前の曝露。
- -直接作用型経口抗凝固薬（アピキサバン、ダビガトラン、リバーロキサバン、エドキサバン、またはチカグレロール）を服用している被験者、または無作為化の少なくとも28日前に治療を中止しない限りワルファリンを服用している被験者（1日目）。
- -インフォームドコンセントに署名する前の6か月以内のクリザンリズマブ（Adakveo®）またはボクセロトール（Oxbryta®）の使用歴。
- -エリスロポエチン、luspatercept（Reblozyl®）またはその他の造血成長因子治療の受領 ICFに署名してから3か月以内、または研究中にそのような薬剤の必要性が予想される。
- -以前の遺伝子治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：低用量 IMR-687
IMR-687を1日1回経口投与
|
IMR-687を1日1回経口投与
|
|
実験的：高用量 IMR-687
IMR-687を1日1回経口投与
|
IMR-687を1日1回経口投与
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
1日1回プラセボの経口投与
|
1日1回のプラセボの経口投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血管閉塞性危機（VOC）の発生率に対する影響
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
|
VOC の年率。
各被験者について、治療中の VOC の総数を治療期間で割った値を 52 週で割った。
次に中央値が要約されました。
|
ベースラインから 52 週目まで
|
|
有害事象および重篤な有害事象を有する患者の割合
時間枠：ベースラインから 56 週目まで
|
有害事象の発生率 重篤な有害事象の発生率
|
ベースラインから 56 週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
最初の血管閉塞性危機 (VOC) までの時間
時間枠：52週目までのベースライン
|
a.最初の VOC までの時間
|
52週目までのベースライン
|
|
HbF応答の割合
時間枠：24週目までのベースライン
|
a. HbFに反応した被験者の割合（3％以上の絶対増加）
|
24週目までのベースライン
|
|
VOCフリー対象比率
時間枠：52週目までのベースライン
|
52週目までのベースライン
|
|
|
血管閉塞性危機 (VOC) による年間入院率
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a. VOCの年間入院率
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
2 番目の血管閉塞性危機 (VOC) までの時間
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a. 2 番目の VOC までの時間
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
HbF応答の割合
時間枠：52週目までのベースライン
|
a. HbFに反応した被験者の割合（3％以上の絶対増加）
|
52週目までのベースライン
|
|
HbF および F 細胞の変化
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a. HbF (%) および F 細胞 (%) の変化
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
総Hbにおける被験者の反応の割合
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a.総Hbにおける被験者の反応の割合（1.0 g/dL以上の増加）
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
溶血バイオマーカーの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a.溶血バイオマーカーの変化 (% および絶対網状赤血球、非抱合 (間接) ビリルビン、および乳酸脱水素酵素 (LDH)
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
生活の質への影響: 成体鎌状細胞の生活の質測定情報システム (ASCQ-Me®)
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a.成体鎌状赤血球症の生活の質測定情報システム (ASCQ-Me®) の測定された各サブドメインの変化。
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
測定の質への影響: 患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a.
患者報告アウトカム測定情報システム設定 (PROMIS® 29 + 2 プロファイル v2.1 [PROPr])。
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
測定の質への影響: 鎌状赤血球症自己効力感尺度 (SCES)
時間枠：ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
a. Sickle Cell Self-Efficacy Scale (SCSES) の総合スコアの変化。
|
ベースラインから 24 週目、および 52 週目
|
|
接着のバイオマーカーの変化
時間枠：24週目および52週目のベースライン
|
a.可溶性E-セレクチン、P-セレクチン、ICAM-1、VCAM-1などの接着バイオマーカーの変化
|
24週目および52週目のベースライン
|
|
炎症バイオマーカーの変化
時間枠：24週目および52週目のベースライン
|
a.高感度C反応性タンパク質（hsCRP）やミエロペルオキシダーゼ（MPO）などの炎症バイオマーカーの変化
|
24週目および52週目のベースライン
|
|
心臓ストレスバイオマーカーの変化
時間枠：24週目および52週目のベースライン
|
a.脳性ナトリウム利尿ペプチドのN末端プロホルモン（NT-proBNP）などの心臓ストレスのバイオマーカーの変化
|
24週目および52週目のベースライン
|
|
赤血球 (RBC) 指数への影響
時間枠：24週目および52週目のベースライン
|
a.平均赤血球容積 (MCV) などの RBC 指数の変化
|
24週目および52週目のベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月13日
一次修了 (実際)
2022年3月2日
研究の完了 (実際)
2022年5月4日
試験登録日
最初に提出
2020年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月15日
最初の投稿 (実際)
2020年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月13日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IMR-SCD-301
- 2019-004471-39 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。