Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование IMR-687 у субъектов с серповидноклеточной анемией

17 октября 2023 г. обновлено: Imara, Inc.

Исследование фазы 2b для оценки безопасности и эффективности IMR-687 у субъектов с серповидноклеточной анемией

Исследование по оценке безопасности и эффективности IMR-687 у субъектов с серповидноклеточной анемией

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование субъектов с серповидно-клеточной анемией (SCD; гомозиготная серповидно-гемоглобиновая [HbSS], серповидно-β0 [HbSβ0] талассемия или серповидно-β+ [HbSβ+] талассемия ) для оценки безопасности и эффективности ингибитора фосфодиэстеразы типа 9 (ФДЭ9), IMR-687, вводимого один раз в день (qd) в течение 52 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

115

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Гана
      • Accra, Гана, PO Box 77
        • Korle Bu Teaching Hospital
      • Kintampo, Гана, Brong-Ahafo Region
        • Kintampo Health Research Centre
  • Греция
      • Patra, Греция, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloníki, Греция, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Attica
      • Athens, Attica, Греция, 11526
        • Laiko General Hospital of Athens
  • Италия
      • Genoa, Италия, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Palermo, Италия, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello
    • Orbassano
      • Turin, Orbassano, Италия, 10043
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
    • Rome
      • Roma, Rome, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Кения
      • Nairobi, Кения, 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
      • Nairobi, Кения, 00100
        • The Centre for Respiratory Diseases Research - Kenya Medical Research Institute
    • Nyanza
      • Kisumu, Nyanza, Кения, 40100
        • Kenya Medical Research Institute - Kisumu
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 01107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Hazmiyeh, Ливан
        • Chronic Care Center
    • North Governorate
      • Tripoli, North Governorate, Ливан
        • Hopital Nini
  • Марокко
      • Rabat, Марокко, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Нидерланды, 2545 AA
        • Hagaziekenhuis Van Den Haag - Leyweg
  • Оман
      • Muscat, Оман, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Сенегал
      • Dakar, Сенегал, 5002
        • Centre National De Transfusion Sanguine - Du Senegal
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Bristol, England, Соединенное Королевство, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, England, Соединенное Королевство, SE1 9Rt
        • Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, England, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS
      • Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Oxford, England, Соединенное Королевство, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine - 1917 Clinic
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72204
        • Arkansas Primary Care Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego Moores Cancer Center
      • Santa Ana, California, Соединенные Штаты, 92705
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Whittier, California, Соединенные Штаты, 90603
        • The Oncology Institute Long Beach
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • University of Connecticut Health Main Building
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Children's healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-4333
        • The University of Illinois at Chicago College of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Weill Cornell Medicine - Center for Blood Disorders
    • Texas
      • Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
        • Baylor Scott & White Medical Center-Temple
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health - Ambulatory Care Center
  • Тунис
      • Sfax, Тунис, 3089
        • Hedi chaker Hospital
      • Sousse, Тунис, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Тунис, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Тунис, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Уганда
      • Jinja, Уганда, PO Box 43
        • Jinja Regional Referral Hospital
      • Kampala, Уганда, PO Box 3935
        • Uganda Cancer Institute
      • Kampala, Уганда, PO Box 7072
        • Makerere University College of Health Sciences
      • Kampala, Уганда, Wskiso District
        • Joint Clinical Research Center - Lubowa
      • Tororo, Уганда, 256
        • Infectious Diseases Research Collaboration - Tororo

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз ВСС (HbSS, HbSB0-талассемия или HbSB+-талассемия)
  2. Гемоглобин >5,5 и <10,5 г/дл; Значения Hb в течение 21 дня после переливания будут исключены.
  3. У субъектов должно быть не менее 2 и не более 12 задокументированных эпизодов ЛОС за последние 12 месяцев на момент подписания информированного согласия и при рандомизации (День 1).
  4. Субъекты, получающие HU, должны получать его непрерывно в течение по крайней мере 6 месяцев до подписания информированного согласия и должны принимать стабильную дозу в течение по крайней мере 3 месяцев до подписания информированного согласия, без ожидаемой необходимости корректировки дозы во время исследования, включая период скрининга, по мнению следователя.
  5. Субъекты женского пола не должны быть беременными или кормящими грудью, и крайне маловероятно, что они забеременеют. Субъекты мужского пола должны иметь маловероятность оплодотворения партнерши.
  6. Должен быть готов и способен выполнить все оценки и процедуры исследования, а также эффективно общаться с исследователем и персоналом исследовательского центра.

Критерий исключения:

  1. Выписка из больницы по поводу серповидно-клеточного криза или другого вазоокклюзионного события в течение 4 дней до рандомизации (день 1).
  2. Субъекты, участвующие в программе хронических/профилактических переливаний эритроцитов (т. е. регулярно плановые переливания эритроцитов); любые переливания крови в течение 21 дня после скрининга или исходного измерения гемоглобина
  3. Субъекты с HbF> 25% при скрининге.
  4. Значительное заболевание почек (рСКФ <45 мл/мин) и дисфункция печени: аланинаминотрансфераза или аспартатаминотрансфераза в 3 раза выше верхней границы нормы.
  5. Индекс массы тела (ИМТ) <17,0 кг/м2 и общая масса тела <45 кг; или ИМТ >35 кг/м2.
  6. Субъекты с известным активным гепатитом А, гепатитом В или гепатитом С, с активным или острым случаем малярии или с известным положительным результатом на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  7. Инсульт, требующий медицинского вмешательства в течение 24 недель до рандомизации (день 1).
  8. Предварительное воздействие IMR-687.
  9. Субъекты, принимающие пероральные антикоагулянты прямого действия (апиксабан, дабигатран, ривароксабан, эдоксабан или тикагрелор) или принимающие варфарин, если они не прекратили лечение по крайней мере за 28 дней до рандомизации (день 1).
  10. История использования кризанлизумаба (Адаквео®) или вокселотора (Оксбрита®) в течение 6 месяцев до подписания информированного согласия.
  11. Получение лечения эритропоэтином, луспатерцептом (Reblozyl®) или другим гемопоэтическим фактором роста в течение 3 месяцев после подписания МКФ или предполагаемая потребность в таких препаратах во время исследования.
  12. Предшествующая генная терапия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Более низкая доза IMR-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Экспериментальный: Более высокая доза IMR-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение один раз в день IMR-687
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пероральный прием плацебо один раз в день
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение плацебо один раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние на частоту вазоокклюзионных кризов (ЛОС)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52-й недели
Годовой уровень ЛОС. Для каждого субъекта общее количество ЛОС, находящихся на лечении, делили на время лечения, разделенное на 52 недели. Затем медиану суммировали.
Исходный уровень до 52-й недели
Доля пациентов с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели
Частота нежелательных явлений Частота серьезных нежелательных явлений
Исходный уровень до 56-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до первых вазоокклюзионных кризов (ЛОК)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
а. Время до первого ЛОС
Исходный уровень до 52 недели
Доля ответа HbF
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
а. Доля субъектов с ответом на HbF (абсолютное увеличение ≥3%)
Исходный уровень до 24 недели
Доля субъектов, не содержащих ЛОС
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
Исходный уровень до 52 недели
Годовая частота госпитализаций по поводу вазоокклюзионных кризов (ЛОК)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Годовой уровень госпитализаций по поводу ЛОС
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Время до второго вазоокклюзионного криза (ЛОК)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Время до второго ЛОС
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Доля ответа HbF
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
а. Доля субъектов с ответом на HbF (абсолютное увеличение ≥3%)
Исходный уровень до 52 недели
Изменение HbF и F-клеток
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменение HbF (%) и F-клеток (%)
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Доля ответа субъекта в общем Hb
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Доля ответа субъекта в общем уровне гемоглобина (увеличение ≥1,0 ​​г/дл)
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Изменение биомаркеров гемолиза
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменение биомаркеров гемолиза (% и абсолютное количество ретикулоцитов, неконъюгированного (непрямого) билирубина и лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Влияние на показатели качества жизни: Информационная система измерения качества жизни взрослых серповидноклеточных клеток (ASCQ-Me®)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменение в каждом измеренном субдомене Информационной системы измерения качества жизни взрослых серповидноклеточных клеток (ASCQ-Me®).
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Влияние на качество измерений: Информационная система измерения исходов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Предпочтения в информационной системе измерений исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS® 29 + 2 Profile v2.1 [PROPr]).
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Влияние на качество измерений: шкала самоэффективности серповидно-клеточной анемии (SCES)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменение общего балла по шкале самоэффективности серповидно-клеточной анемии (SCSES).
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Изменения биомаркера адгезии
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменения биомаркеров адгезии, таких как растворимый Е-селектин, Р-селектин, ICAM-1 и VCAM-1.
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Изменения биомаркеров воспаления
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменения биомаркеров воспаления, таких как высокочувствительный С-реактивный белок (вчСРБ) и миелопероксидаза (МПО)
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Изменения биомаркеров сердечного стресса
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменения биомаркеров сердечного стресса, таких как N-концевой прогормон натрийуретического пептида мозга (NT-proBNP)
Исходный уровень до недели 24 и недели 52
Влияние на показатели эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 24 и недели 52
а. Изменения показателей эритроцитов, таких как средний объем эритроцитов (MCV)
Исходный уровень до недели 24 и недели 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Imara, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Kenneth Attie, MD, Imara, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 августа 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IMR-SCD-301
  • 2019-004471-39 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования ИМР-687

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Denmark

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться