IMR-687:n tutkimus potilailla, joilla on sirppisolutauti
tiistai 13. toukokuuta 2025 päivittänyt: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 2b tutkimus IMR-687:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tutkimus IMR-687:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus henkilöillä, joilla on sirppisolusairaus (SCD; homotsygoottinen sirppihemoglobiini [HbSS], sirppi-β0 [HbSβ0]-talassemia tai sirppi-β+ [HbSβ+]-talassemia ) arvioida fosfodiesteraasin tyypin 9 (PDE9) estäjän, IMR-687:n, turvallisuutta ja tehoa kerran päivässä (qd) 52 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
115
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
South Holland
-
Den Haag, South Holland, Alankomaat, 2545 AA
- HagaZiekenhuis van Den Haag - Leyweg
-
-
-
-
-
Accra, Ghana, PO Box 77
- Korle Bu Teaching Hospital
-
Kintampo, Ghana, Brong-Ahafo Region
- Kintampo Health Research Centre
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Palermo, Italia, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello
-
-
Orbassano
-
Turin, Orbassano, Italia, 10043
- Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- The Centre for Respiratory Diseases Research - Kenya Medical Research Institute
-
-
Nyanza
-
Kisumu, Nyanza, Kenia, 40100
- Kenya Medical Research Institute - Kisumu
-
-
-
-
-
Patra, Kreikka, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloníki, Kreikka, 54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Kreikka, 11526
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 01107 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Hazmiyeh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
North Governorate
-
Tripoli, North Governorate, Libanon
- Hopital Nini
-
-
-
-
-
Rabat, Marokko, 10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Dakar, Senegal, 5002
- Centre National De Transfusion Sanguine - Du Senegal
-
-
-
-
-
Sfax, Tunisia, 3089
- Hedi Chaker Hospital
-
Sousse, Tunisia, 4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
-
Tunis, Tunisia, 1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
-
Tunis, Tunisia, 1008
- Hospital Aziza Othmana
-
-
-
-
-
Jinja, Uganda, PO Box 43
- Jinja Regional Referral Hospital
-
Kampala, Uganda, PO Box 3935
- Uganda Cancer Institute
-
Kampala, Uganda, PO Box 7072
- Makerere University College of Health Sciences
-
Kampala, Uganda, Wskiso District
- Joint Clinical Research Center - Lubowa
-
Tororo, Uganda, 256
- Infectious Diseases Research Collaboration - Tororo
-
-
-
-
England
-
Bristol, England, Yhdistynyt kuningaskunta, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9Rt
- Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS
-
Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham School of Medicine - 1917 Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- University Of California San Diego Moores Cancer Center
-
Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92705
- Center for Inherited Blood Disorders
-
Whittier, California, Yhdysvallat, 90603
- The Oncology Institute Long Beach
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- University of Connecticut Health Main Building
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-4333
- The University of Illinois at Chicago College of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medicine - Center for Blood Disorders
-
-
Texas
-
Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
- Baylor Scott & White Medical Center-Temple
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Virginia Commonwealth University Health - Ambulatory Care Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu SCD-diagnoosi (HbSS, HbSB0-talassemia tai HbSB+-talassemia)
- hemoglobiini > 5,5 ja < 10,5 g/dl; Hb-arvot 21 päivän sisällä verensiirron jälkeen jätetään huomioimatta.
- Koehenkilöillä on oltava vähintään 2 ja enintään 12 dokumentoitua VOC-jaksoa viimeisen 12 kuukauden aikana tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja satunnaistamisen (päivä 1) aikana.
- HU:ta saavien koehenkilöiden on täytynyt saada sitä jatkuvasti vähintään 6 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista, ja heidän on täytynyt olla vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista ilman odotettavissa olevaa annoksen muutostarvetta tutkimuksen aikana, mukaan lukien seulontajakson tutkijan mielestä.
- Naishenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät, eivätkä he todennäköisesti tule raskaaksi. Miesten on epätodennäköistä, että he raskautuvat kumppaniaan.
- Hänen on oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimusarvioinnit ja -menettelyt sekä kommunikoimaan tehokkaasti tutkijan ja työpaikan henkilökunnan kanssa.
Poissulkemiskriteerit:
- Sairaalasta kotiuttaminen sirppisolukriisin tai muun vaso-okklusiivisen tapahtuman vuoksi neljän päivän aikana ennen satunnaistamista (päivä 1).
- Kohteet, jotka osallistuvat krooniseen/profylaktiseen punasolujen siirto-ohjelmaan (eli säännöllisiin punasolujen siirtoihin); kaikki verensiirrot 21 päivän sisällä seulonnasta tai lähtötason Hb-mittauksista
- Koehenkilöt, joiden HbF >25 % seulonnassa.
- Merkittävä munuaissairaus (eGFR < 45 ml/min) ja maksan toimintahäiriö: alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 3x normaalin yläraja.
- painoindeksi (BMI) <17,0 kg/m2 ja kokonaispaino <45 kg; tai BMI > 35 kg/m2.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan aktiivinen hepatiitti A, hepatiitti B tai hepatiitti C, joilla on aktiivinen tai akuutti malariatapahtuma tai joiden tiedetään olevan positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
- Aivohalvaus, joka vaatii lääketieteellistä toimenpiteitä 24 viikon sisällä ennen satunnaistamista (päivä 1).
- Aiempi altistuminen IMR-687:lle.
- Potilaat, jotka ottavat suoraan vaikuttavia oraalisia antikoagulantteja (apiksabaani, dabigatraani, rivaroksabaani, edoksabaani tai tikagreloria) tai ottavat varfariinia, elleivät he lopettaneet hoitoa vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista (päivä 1).
- crizanlitsumabin (Adakveo®) tai vokselotorin (Oxbryta®) käyttöhistoria 6 kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista.
- Erytropoietiinin, luspaterseptin (Reblozyl®) tai muun hematopoieettisen kasvutekijähoidon vastaanottaminen 3 kuukauden sisällä ICF:n allekirjoittamisesta tai tällaisten aineiden ennakoitu tarve tutkimuksen aikana.
- Aikaisempi geeniterapia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pienempi annos IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
|
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: Suurempi annos IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
|
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa suun kautta kerran päivässä
|
Plaseboa suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaikutus vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) esiintyvyyteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
VOC-yhdisteiden vuositaso.
Jokaisen kohteen kohdalla hoidon aikana saatujen VOC-yhdisteiden kokonaismäärä jaettiin hoitoajalle jaettuna 52 viikolla.
Mediaani summattiin sitten.
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus Vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäisiin vaso-okklusiivisiin kriiseihin (VOC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
a. Aika ensimmäiseen VOC:iin
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
HbF-vasteen osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
a. HbF-vasteen saaneiden potilaiden osuus (absoluuttinen lisäys ≥3 %)
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
VOC-vapaan kohteen osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
|
Vuotuinen sairaalahoitojen määrä vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. VOC-yhdisteiden vuotuinen sairaalahoitojen määrä
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Aika toiseen vaso-okklusiivisiin kriiseihin (VOC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Aika toiseen VOC:iin
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
HbF-vasteen osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
a. HbF-vasteen saaneiden potilaiden osuus (absoluuttinen lisäys ≥3 %)
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Muutos HbF- ja F-soluissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutos HbF:ssä (%) ja F-soluissa (%)
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Tutkittavan vastauksen osuus Hb:stä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Koehenkilön vasteen osuus kokonaisHb:stä (lisäys ≥1,0 g/dl)
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Muutos hemolyysibiomarkkereissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutos hemolyysin biomarkkereissa (% ja absoluuttiset retikulosyytit, konjugoitumaton (epäsuora) bilirubiini ja laktaattidehydrogenaasi (LDH)
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Vaikutus elämänlaatumittauksiin: aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittaustietojärjestelmä (ASCQ-Me®)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutos aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittaustietojärjestelmän (ASCQ-Me®) jokaisessa mitatussa aliverkkotunnuksessa.
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Vaikutus toimenpiteiden laatuun: potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a.
Potilaan ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmän asetus (PROMIS® 29 + 2 -profiili v2.1 [PROPr]).
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Vaikutus mittausten laatuun: Sirppisolujen itsetehokkuusasteikko (SCES)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutos sirppisolu-self-tehokkuusasteikon (SCSES) kokonaispistemäärässä.
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Muutokset kiinnittymisen biomarkkerissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutokset adheesion biomarkkereissa, kuten liukoinen E-selektiini, P-selektiini, ICAM-1 ja VCAM-1
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Muutokset tulehduksen biomarkkereissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutokset tulehduksen biomarkkereissa, kuten korkean herkkyyden C-reaktiivisessa proteiinissa (hsCRP) ja myeloperoksidaasissa (MPO)
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Muutokset sydämen stressin biomarkkereissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutokset sydämen stressin biomarkkereissa, kuten aivojen natriureettisen peptidin N-pään prohormonissa (NT-proBNP)
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
|
Vaikutus punasolujen (RBC) indekseihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
a. Muutokset punasoluindeksissä, kuten keskimääräinen verisolutilavuus (MCV)
|
Lähtötilanne viikolle 24 ja viikolle 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Kenneth Attie, MD, Imara, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 26. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IMR-SCD-301
- 2019-004471-39 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .