Uno studio di IMR-687 in soggetti con anemia falciforme
13 maggio 2025 aggiornato da: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2b per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'IMR-687 nei soggetti con anemia falciforme
Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'IMR-687 nei soggetti con anemia falciforme
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico su soggetti con anemia falciforme (SCD; emoglobina falciforme omozigote [HbSS], talassemia falciforme-β0 [HbSβ0] o talassemia falciforme-β+ [HbSβ+] ) per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore della fosfodiesterasi di tipo 9 (PDE9), IMR-687, somministrato una volta al giorno (qd) per 52 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
115
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Accra, Ghana, PO Box 77
- Korle Bu Teaching Hospital
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Kintampo, Ghana, Brong-Ahafo Region
- Kintampo Health Research Centre
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Patra, Grecia, 26504
- University General Hospital of Patras
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Thessaloníki, Grecia, 54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
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Attica
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Athens, Attica, Grecia, 11526
- Laiko General Hospital of Athens
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Genoa, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Palermo, Italia, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello
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Orbassano
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Turin, Orbassano, Italia, 10043
- Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
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Rome
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Roma, Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Nairobi, Kenya, 00100
- Gertrude's Children's Hospital
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Nairobi, Kenya, 00100
- The Centre for Respiratory Diseases Research - Kenya Medical Research Institute
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Nyanza
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Kisumu, Nyanza, Kenya, 40100
- Kenya Medical Research Institute - Kisumu
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Beirut, Libano, 01107 2020
- American University of Beirut Medical center
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Hazmiyeh, Libano
- Chronic Care Center
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North Governorate
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Tripoli, North Governorate, Libano
- Hopital Nini
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Rabat, Marocco, 10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
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South Holland
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Den Haag, South Holland, Olanda, 2545 AA
- HagaZiekenhuis van Den Haag - Leyweg
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Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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England
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Bristol, England, Regno Unito, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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London, England, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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London, England, Regno Unito, SE1 9Rt
- Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
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London, England, Regno Unito, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS
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Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Oxford, England, Regno Unito, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Dakar, Senegal, 5002
- Centre National De Transfusion Sanguine - Du Senegal
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham School of Medicine - 1917 Clinic
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University Of California San Diego Moores Cancer Center
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Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
- Center for Inherited Blood Disorders
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Whittier, California, Stati Uniti, 90603
- The Oncology Institute Long Beach
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
- University of Connecticut Health Main Building
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-4333
- The University of Illinois at Chicago College of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Cornell Medicine - Center for Blood Disorders
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Texas
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Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
- Baylor Scott & White Medical Center-Temple
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Virginia Commonwealth University Health - Ambulatory Care Center
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Sfax, Tunisia, 3089
- Hedi Chaker Hospital
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Sousse, Tunisia, 4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
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Tunis, Tunisia, 1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
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Tunis, Tunisia, 1008
- Hospital Aziza Othmana
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Jinja, Uganda, PO Box 43
- Jinja Regional Referral Hospital
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Kampala, Uganda, PO Box 3935
- Uganda Cancer Institute
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Kampala, Uganda, PO Box 7072
- Makerere University College of Health Sciences
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Kampala, Uganda, Wskiso District
- Joint Clinical Research Center - Lubowa
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Tororo, Uganda, 256
- Infectious Diseases Research Collaboration - Tororo
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di SCD (HbSS, HbSB0 talassemia o HbSB+ talassemia)
- Emoglobina >5,5 e <10,5 g/dL; Saranno esclusi i valori di Hb entro 21 giorni post-trasfusione.
- I soggetti devono aver avuto almeno 2 e non più di 12 episodi documentati di COV negli ultimi 12 mesi al momento della firma del consenso informato e alla randomizzazione (Giorno 1).
- I soggetti che ricevono HU devono averlo ricevuto ininterrottamente per almeno 6 mesi prima della firma del consenso informato e devono aver assunto una dose stabile per almeno 3 mesi prima della firma del consenso informato, senza la necessità anticipata di aggiustamenti della dose durante lo studio incluso il periodo di screening, secondo il parere dell'investigatore.
- I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento ed è altamente improbabile che rimangano incinte. È improbabile che i soggetti maschi mettano incinta un partner.
- Deve essere disposto e in grado di completare tutte le valutazioni e le procedure dello studio e di comunicare in modo efficace con lo sperimentatore e il personale del sito.
Criteri di esclusione:
- Dimissione dall'ospedale per crisi di anemia falciforme o altro evento vaso-occlusivo nei 4 giorni precedenti la randomizzazione (Giorno 1).
- Soggetti che partecipano a un programma di trasfusioni di RBC cronico/profilattico (ovvero trasfusioni di RBC regolarmente programmate); eventuali trasfusioni entro 21 giorni dallo screening o dalle misurazioni basali di Hb
- Soggetti con HbF >25% allo screening.
- Malattia renale significativa (eGFR <45 ml/min) e disfunzione epatica: alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >3 volte il limite superiore della norma.
- Indice di massa corporea (BMI) <17,0 kg/m2 e peso corporeo totale <45 kg; o un BMI >35 kg/m2.
- Soggetti con epatite A, epatite B o epatite C attiva nota, con evento attivo o acuto di malaria o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Ictus che ha richiesto un intervento medico entro 24 settimane prima della randomizzazione (Giorno 1).
- Precedente esposizione a IMR-687.
- Soggetti che assumono anticoagulanti orali ad azione diretta (apixaban, dabigatran, rivaroxaban, edoxaban o ticagrelor) o che assumono warfarin a meno che non abbiano interrotto il trattamento almeno 28 giorni prima della randomizzazione (giorno 1).
- Una storia di utilizzo di crizanlizumab (Adakveo®) o voxelotor (Oxbryta®) entro 6 mesi prima della firma del consenso informato.
- Ricezione di eritropoietina, luspatercept (Reblozyl®) o altro trattamento del fattore di crescita ematopoietico entro 3 mesi dalla firma dell'ICF o necessità anticipata di tali agenti durante lo studio.
- Precedente terapia genica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dose inferiore IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
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Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
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Sperimentale: Dose più alta IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
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Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
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Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione orale di Placebo una volta al giorno
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Somministrazione orale di Placebo una volta al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Effetto sull'incidenza delle crisi vaso-occlusive (COV)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Tasso annualizzato di COV.
Per ciascun soggetto, il numero totale di COV in trattamento è stato diviso per il tempo di trattamento diviso per 52 settimane.
Successivamente è stata riassunta la mediana.
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Riferimento alla settimana 52
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Proporzione di pazienti con eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 56
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Incidenza di eventi avversi Incidenza di eventi avversi gravi
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Riferimento alla settimana 56
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo alle prime crisi vaso-occlusive (COV)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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UN. È ora del primo VOC
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Dal basale alla settimana 52
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Proporzione della risposta HbF
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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UN. Proporzione di soggetti con risposta a HbF (aumento assoluto di ≥3%)
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Dal basale alla settimana 24
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Percentuale di soggetti VOC-free
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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Dal basale alla settimana 52
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Tasso annualizzato di ricoveri per crisi vaso-occlusive (COV)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Tasso annualizzato di ricoveri per COV
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Tempo alla seconda crisi vaso-occlusiva (COV)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Tempo al secondo VOC
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Proporzione della risposta HbF
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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UN. Proporzione di soggetti con risposta a HbF (aumento assoluto di ≥3%)
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Dal basale alla settimana 52
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Cambiamento nelle cellule HbF e F
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Variazione di HbF (%) e cellule F (%)
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Proporzione della risposta del soggetto rispetto all'Hb totale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Proporzione della risposta del soggetto rispetto all'Hb totale (aumento di ≥1,0 g/dL)
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Cambiamento nei biomarcatori dell'emolisi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Variazione dei biomarcatori dell'emolisi (% e reticolociti assoluti, bilirubina non coniugata (indiretta) e lattato deidrogenasi (LDH)
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Effetto sulle misure della qualità della vita: Sistema informativo per la misurazione della qualità della vita con cellule falciformi adulte (ASCQ-Me®)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Modifica in ciascun sottodominio misurato del sistema informativo per la misurazione della qualità della vita delle cellule falciformi adulte (ASCQ-Me®).
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Effetto sulla qualità delle misurazioni: sistema informativo sulle misurazioni degli esiti riportati dal paziente (PROMIS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN.
Preferenze del sistema informativo sulle misurazioni degli esiti riferiti dal paziente (PROMIS® 29 + 2 Profile v2.1 [PROPr]).
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Effetto sulla qualità delle misure: scala di autoefficacia falciforme (SCES)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Variazione del punteggio complessivo della scala di autoefficacia delle cellule falciformi (SCSES).
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Cambiamenti nel biomarcatore di adesione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Cambiamenti nei biomarcatori di adesione come E-selectina solubile, P-selectina, ICAM-1 e VCAM-1
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Cambiamenti nei biomarcatori dell'infiammazione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Cambiamenti nei biomarcatori dell'infiammazione come la proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP) e la mieloperossidasi (MPO)
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Cambiamenti nei biomarcatori dello stress cardiaco
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Cambiamenti nei biomarcatori dello stress cardiaco come il proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP)
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Effetto sugli indici dei globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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UN. Cambiamenti negli indici RBC, come il volume corpuscolare medio (MCV)
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Dal basale alla settimana 24 e alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Kenneth Attie, MD, Imara, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 agosto 2020
Completamento primario (Effettivo)
2 marzo 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
4 maggio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 giugno 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 maggio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IMR-SCD-301
- 2019-004471-39 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .