Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie IMR-687 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

17 października 2023 zaktualizowane przez: Imara, Inc.

Badanie fazy 2b oceniające bezpieczeństwo i skuteczność IMR-687 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność IMR-687 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 2b, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD; homozygotyczna hemoglobina sierpowata [HbSS], talasemia sierpowata β0 [HbSβ0] lub talasemia sierpowata β+ [HbSβ+] ) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności inhibitora fosfodiesterazy typu 9 (PDE9), IMR-687, podawanego raz dziennie (qd) przez 52 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

115

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Ghana
      • Accra, Ghana, PO Box 77
        • Korle Bu Teaching Hospital
      • Kintampo, Ghana, Brong-Ahafo Region
        • Kintampo Health Research Centre
  • Grecja
      • Patra, Grecja, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloníki, Grecja, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 11526
        • Laiko General Hospital of Athens
  • Holandia
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Holandia, 2545 AA
        • Hagaziekenhuis Van Den Haag - Leyweg
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • The Centre for Respiratory Diseases Research - Kenya Medical Research Institute
    • Nyanza
      • Kisumu, Nyanza, Kenia, 40100
        • Kenya Medical Research Institute - Kisumu
  • Liban
      • Beirut, Liban, 01107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Hazmiyeh, Liban
        • Chronic Care Center
    • North Governorate
      • Tripoli, North Governorate, Liban
        • Hopital Nini
  • Maroko
      • Rabat, Maroko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Senegal
      • Dakar, Senegal, 5002
        • Centre National De Transfusion Sanguine - Du Senegal
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine - 1917 Clinic
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72204
        • Arkansas Primary Care Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego Moores Cancer Center
      • Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92705
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603
        • The Oncology Institute Long Beach
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut Health Main Building
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-4333
        • The University of Illinois at Chicago College of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine - Center for Blood Disorders
    • Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Baylor Scott & White Medical Center-Temple
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health - Ambulatory Care Center
  • Tunezja
      • Sfax, Tunezja, 3089
        • Hedi chaker Hospital
      • Sousse, Tunezja, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunezja, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunezja, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Uganda
      • Jinja, Uganda, PO Box 43
        • Jinja Regional Referral Hospital
      • Kampala, Uganda, PO Box 3935
        • Uganda Cancer Institute
      • Kampala, Uganda, PO Box 7072
        • Makerere University College of Health Sciences
      • Kampala, Uganda, Wskiso District
        • Joint Clinical Research Center - Lubowa
      • Tororo, Uganda, 256
        • Infectious Diseases Research Collaboration - Tororo
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Palermo, Włochy, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello
    • Orbassano
      • Turin, Orbassano, Włochy, 10043
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
    • Rome
      • Roma, Rome, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Bristol, England, Zjednoczone Królestwo, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9Rt
        • Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS
      • Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone rozpoznanie SCD (HbSS, talasemia HbSB0 lub talasemia HbSB+)
  2. Hemoglobina >5,5 i <10,5 g/dl; Wartości Hb w ciągu 21 dni po transfuzji zostaną wykluczone.
  3. Pacjenci musieli mieć co najmniej 2 i nie więcej niż 12 udokumentowanych epizodów LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy w momencie podpisania świadomej zgody i podczas randomizacji (Dzień 1).
  4. Pacjenci otrzymujący HU musieli otrzymywać go nieprzerwanie przez co najmniej 6 miesięcy przed podpisaniem świadomej zgody i musieli przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed podpisaniem świadomej zgody, bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki w trakcie badania, w tym okres przesiewowy, w opinii badacza.
  5. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią, a zajście w ciążę jest bardzo mało prawdopodobne. Jest mało prawdopodobne, aby badani płci męskiej zapłodnili partnera.
  6. Musi być chętny i zdolny do przeprowadzenia wszystkich ocen i procedur badania oraz do skutecznej komunikacji z badaczem i personelem ośrodka.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wypisanie ze szpitala z powodu przełomu anemii sierpowatokrwinkowej lub innego zdarzenia zamykającego naczynia krwionośne w ciągu 4 dni przed randomizacją (dzień 1.).
  2. Osoby biorące udział w przewlekłym/profilaktycznym programie transfuzji krwinek czerwonych (tj. regularnie zaplanowane transfuzje krwinek czerwonych); wszelkie transfuzje w ciągu 21 dni od badania przesiewowego lub podstawowych pomiarów Hb
  3. Osoby z HbF >25% podczas badania przesiewowego.
  4. Poważna choroba nerek (eGFR <45 ml/min) i dysfunkcja wątroby: aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa >3x górna granica normy.
  5. Wskaźnik masy ciała (BMI) <17,0 kg/m2 i całkowita masa ciała <45 kg; lub BMI >35 kg/m2.
  6. Osoby ze znanym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C, z aktywnym lub ostrym epizodem malarii lub o których wiadomo, że są dodatnie na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  7. Udar wymagający interwencji medycznej w ciągu 24 tygodni przed randomizacją (dzień 1).
  8. Wcześniejsza ekspozycja na IMR-687.
  9. Osoby przyjmujące bezpośrednio działające doustne leki przeciwzakrzepowe (apiksaban, dabigatran, rywaroksaban, edoksaban lub tikagrelor) lub przyjmujące warfarynę, chyba że przerwały leczenie co najmniej 28 dni przed randomizacją (dzień 1).
  10. Historia stosowania kryzanlizumabu (Adakveo®) lub wokselotoru (Oxbryta®) w ciągu 6 miesięcy przed podpisaniem świadomej zgody.
  11. Otrzymanie leczenia erytropoetyną, luspaterceptem (Reblozyl®) lub innym hematopoetycznym czynnikiem wzrostu w ciągu 3 miesięcy od podpisania ICF lub przewidywane zapotrzebowanie na takie środki podczas badania.
  12. Wcześniejsza terapia genowa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niższa dawka IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Lek: IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Eksperymentalny: Wyższa dawka IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Lek: IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
Komparator placebo: Placebo
Doustne podawanie raz dziennie placebo
Lek: Placebo
Podawanie doustne raz dziennie Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ na częstość występowania kryzysów okluzyjnych naczyń (LZO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Roczny poziom LZO. Dla każdego pacjenta całkowitą liczbę LZO podczas leczenia podzielono przez czas leczenia podzielony przez 52 tygodnie. Następnie podsumowano medianę.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 56. tygodnia
Występowanie zdarzeń niepożądanych Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Wartość wyjściowa do 56. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pierwszych kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (LZO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
A. Czas na pierwsze VOC
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Odsetek odpowiedzi HbF
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
A. Odsetek pacjentów z odpowiedzią na HbF (bezwzględny wzrost o ≥3%)
Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek osobnika wolnego od LZO
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Roczny wskaźnik hospitalizacji z powodu przełomu naczyniowo-okluzyjnego (LZO)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Roczny wskaźnik hospitalizacji z powodu LZO
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Czas do drugiego kryzysu okluzyjnego naczyń (LZO)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Czas na drugie VOC
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Odsetek odpowiedzi HbF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
A. Odsetek pacjentów z odpowiedzią na HbF (bezwzględny wzrost o ≥3%)
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana w komórkach HbF i F
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiana w HbF (%) i komórkach F (%)
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Proporcja odpowiedzi osobnika w całkowitej Hb
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Odsetek odpowiedzi pacjenta w całkowitej Hb (wzrost o ≥1,0 ​​g/dl)
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Zmiana biomarkerów hemolizy
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiana biomarkerów hemolizy (% i bezwzględna liczba retikulocytów, nieskoniugowana (pośrednia) bilirubina i dehydrogenaza mleczanowa (LDH)
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Wpływ na pomiary jakości życia: Sierpowatokrwinowy system informacyjny pomiaru jakości życia dorosłych (ASCQ-Me®)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiana w każdej mierzonej subdomenie Systemu Informacji o Pomiarach Jakości Życia Dorosłych Sierpowatokrwinkowych (ASCQ-Me®).
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Wpływ na jakość pomiarów: system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Preferencja systemu informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS® 29 + 2 Profile v2.1 [PROPr]).
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Wpływ na jakość pomiarów: skala samoskuteczności sierpowatej (SCES)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiana ogólnego wyniku skali samoskuteczności sierpowatokrwinkowej (SCSES).
Od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52
Zmiany w biomarkerze adhezji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiany biomarkerów adhezji, takich jak rozpuszczalna selektyna E, selektyna P, ICAM-1 i VCAM-1
Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
Zmiany biomarkerów stanu zapalnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiany biomarkerów stanu zapalnego, takich jak wysokoczułe białko C-reaktywne (hsCRP) i mieloperoksydaza (MPO)
Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
Zmiany biomarkerów stresu sercowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiany biomarkerów stresu sercowego, takich jak N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP)
Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
Wpływ na wskaźniki krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52
A. Zmiany wskaźników RBC, takich jak średnia objętość krwinki (MCV)
Wartość wyjściowa do tygodnia 24 i tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Imara, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kenneth Attie, MD, Imara, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IMR-SCD-301
  • 2019-004471-39 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na IMR-687

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj