家庭内接触者におけるAAV9中和抗体セロコンバージョンを評価するための研究。
2025年2月5日 更新者：Pfizer
C3391003臨床試験内の参加者の家庭内接触におけるAAV9中和抗体セロコンバージョンの低介入研究
この研究には、 fordadistrogene movaparvovec 介入研究の 1 つに参加している患者と同じ世帯に住んでいる、または働いている男性と女性の参加者が含まれます。
同一世帯の参加者は 5 人まで登録できます。
目的は、fordadistrogene movaparvovec 遺伝子療法で治療されている介入研究の 1 つにおいて、患者の家庭内接触における AAV9 への NAb セロコンバージョンの可能性を推定することです。
調査の概要
詳細な説明
この単一施設の研究には、約 50 から 250 人の参加者が含まれ、介入研究で fordadistrogene movaparvovec で治療された DMD 患者によって放出された脱落ウイルスベクター材料への曝露のために、AAV9 への NAb セロコンバージョンの可能性を推定するように設計されています。 適格な参加者は、3回の家庭訪問で在宅医療ベンダーによって提供される採血を受けます。
この研究への参加の合計期間は、スクリーニング/ベースライン期間の最大48日と、同じ世帯のDMD患者が介入研究で治験遺伝子治療を投与されてから約56日を含む約4か月です。
盲検化された介入研究で盲検を維持するために、すべての C3391007 研究参加者と研究者、およびスポンサーは、介入研究が非盲検化されるまで、介入研究患者のコホート割り当てに対して盲検のままになります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
8
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この単一施設の研究には、fordadistrogene movaparvovec 介入研究の 1 つにおいて、DMD 患者と同じ世帯に住んでいる、または働いている約 50 人から 250 人の参加者が含まれます。
同一世帯の参加者は 5 人まで登録できます。
説明
包含基準:
- 体重9kg以上の男女。
- -fordadistrogene movaparvovec介入研究のいずれかで、少なくとも4か月間、患者と同じ家庭に住んでいるか働いていると予想されます。
- -週に10時間以上の接触が予想され、介入研究の患者と直接接触することが予想されます。
- 介入研究では、介入患者に投薬する。
除外基準:
- -任意の血清型のAAVベクターを利用した遺伝子治療による以前の治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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参加者全員
Fordadistrogene movaparvovec の介入研究における DMD 患者の家庭内接触。
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NAbおよびADAからAAV9までの血液サンプル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介入研究患者が投与された後、28日目にAAV9にNABを発症した参加者の数（以前は抗体[NABS]をAAV9に中和する[NAB]）
時間枠：介入研究の参加者が投与された後の28日目
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AAV9へのNABの開発は、ベースラインでAAV9にAAV9にNABを検出できるが、負のテスト（つまり、タイター> = 1および<4）を持つ参加者のベースライン力価を上回る> = 6倍の増加によって定義されました。
ベースラインに検出不可能な力価（すなわち、力価<1）があった場合、AAV9へのNABの開発は、NABからAAV9 Titer> = 6によって定義されました。
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介入研究の参加者が投与された後の28日目
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介入研究患者が投与された後、56日目にAAV9にNABを発症した参加者の数（以前はNABのAAV9からAAV9への血清陰性）
時間枠：介入研究参加者が投与された後、56日目
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AAV9へのNABの開発は、ベースラインでAAV9にAAV9にNABを検出できるが、負のテスト（つまり、タイター> = 1および<4）を持つ参加者のベースライン力価を上回る> = 6倍の増加によって定義されました。
ベースラインに検出不可能な力価（つまり、つまり、力価<1）がある場合、AAV9へのNABの開発は、NABからAAV9 Titer> = 6によって定義されました。
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介入研究参加者が投与された後、56日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介入研究患者が投与された後、28日目にAAV9にADAを開発した参加者の数（以前は抗薬物抗体[ADA]に対するAAV9への血清陰性症）
時間枠：介入研究の参加者が投与された後の28日目
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AAV9へのADAの開発は、ベースラインでADAからAAV9のネガティブテスト（つまり、力価<50）を持つ参加者の300以上の力価によって定義されました。
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介入研究の参加者が投与された後の28日目
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介入研究患者が投与された後、56日目にAAV9にADAを発症した参加者の数（以前は抗薬物抗体[ADA]に対するAAV9への血清陰性）
時間枠：介入研究参加者が投与された後、56日目
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AAV9へのADAの開発は、ベースラインでADAからAAV9のネガティブテスト（つまり、力価<50）を持つ参加者の300以上の力価によって定義されました。
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介入研究参加者が投与された後、56日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月17日
一次修了 (実際)
2024年2月27日
研究の完了 (実際)
2024年2月27日
試験登録日
最初に提出
2020年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月2日
最初の投稿 (実際)
2020年9月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月5日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。