Eine Studie zur Bewertung der AAV9-neutralisierenden Antikörper-Serokonversion bei Haushaltskontakten.
5. Februar 2025 aktualisiert von: Pfizer
Eine geringinterventionelle Studie zur Serokonversion von AAV9-neutralisierenden Antikörpern bei Haushaltskontakten von Teilnehmern der klinischen Studie C3391003
An dieser Studie werden männliche und weibliche Teilnehmer teilnehmen, die im selben Haushalt leben oder arbeiten wie ein Patient in einer der Interventionsstudien zu Fordadistrogen und Movaparvovec.
Es können bis zu 5 Teilnehmer aus demselben Haushalt angemeldet werden.
Ziel ist es, die Wahrscheinlichkeit einer NAb-Serokonversion zu AAV9 bei Haushaltskontakten eines Patienten in einer der Interventionsstudien abzuschätzen, der mit einer Fordadistrogen-Movaparvovec-Gentherapie behandelt wird.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Diese Single-Center-Studie wird etwa 50 bis 250 Teilnehmer umfassen und soll die Wahrscheinlichkeit einer NAb-Serokonversion zu AAV9 aufgrund der Exposition gegenüber ausgeschiedenem viralem Vektormaterial abschätzen, das von einem DMD-Patienten freigesetzt wird, der in einer Interventionsstudie mit Fordadistrogen Movaparvovec behandelt wurde. Berechtigte Teilnehmer werden bei drei Hausbesuchen einer Blutentnahme unterzogen, die von einem Hauskrankenpflegeanbieter durchgeführt wird.
Die Gesamtdauer der Teilnahme an dieser Studie beträgt etwa 4 Monate, einschließlich bis zu 48 Tage für die Screening-/Baseline-Periode und etwa 56 Tage, nachdem dem DMD-Patienten desselben Haushalts die Prüfgentherapie in der Interventionsstudie verabreicht wurde.
Um die Blindheit in den verblindeten Interventionsstudien aufrechtzuerhalten, bleiben alle C3391007-Studienteilnehmer und Prüfer sowie der Sponsor gegenüber der Kohortenzuordnung des Patienten der Interventionsstudie verblindet, bis die Interventionsstudie entblindet wird.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
8
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Sekunde und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Diese Einzelzentrumsstudie wird etwa 50 bis 250 Teilnehmer umfassen, die im selben Haushalt leben oder arbeiten wie ein DMD-Patient in einer der Interventionsstudien zu Fordadistrogen Movaparvovec.
Es können bis zu 5 Teilnehmer aus demselben Haushalt angemeldet werden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männchen oder Weibchen, die mindestens 9 kg wiegen.
- Voraussichtlich mindestens 4 Monate lang im selben Haushalt wie ein Patient in einer der Fordadistrogen-Movaparvovec-Interventionsstudien leben oder arbeiten.
- Voraussichtlich > 10 Stunden Kontakt pro Woche und voraussichtlich direkter Kontakt mit dem Patienten der Interventionsstudie.
- Der Interventionspatient wird in der Interventionsstudie dosiert.
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Behandlung mit Gentherapie unter Verwendung von AAV-Vektoren eines beliebigen Serotyps.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Alle Teilnehmer
Haushaltskontakte eines DMD-Patienten in einer Interventionsstudie mit Fordadistrogen Movaparvovec.
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Blutproben für NAb und ADA bis AAV9
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer (zuvor seronegativ zur Neutralisierung von Antikörpern [NABs] gegen AAV9), die am Tag 28 NAB zu AAV9 entwickelten, nachdem der Patient der Interventionsstudie dosiert wurde
Zeitfenster: Tag 28 nach dem Interventionst Studienteilnehmer dosiert
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Die Entwicklung von NAB zu AAV9 wurde durch eine Erhöhung von> = 6-fach oben definiert.
Wenn es zu Studienbeginn einen nicht nachweisbaren Titer gab (dh Titer <1), wurde die Entwicklung von NAB zu AAV9 durch einen NAB to AAV9 -Titer> = 6 definiert.
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Tag 28 nach dem Interventionst Studienteilnehmer dosiert
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Anzahl der Teilnehmer (zuvor seronegativ für NAB bis AAV9), die am Tag 56 NAB zu AAV9 entwickelten, nachdem der Patienten mit Interventionsstudien dosiert worden war
Zeitfenster: Tag 56 Nach dem interventionellen Studienteilnehmer dosiert
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Die Entwicklung von NAB zu AAV9 wurde durch eine Erhöhung von> = 6-fach oben definiert.
Wenn es zu Studienbeginn einen nicht nachweisbaren Titer gab (dh Titer <1), wurde die Entwicklung von NAB zu AAV9 durch einen NAB to AAV9 -Titer> = 6 definiert.
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Tag 56 Nach dem interventionellen Studienteilnehmer dosiert
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer (zuvor seronegativ für Anti-Drogen-Antikörper [ADA] gegen AAV9), die am Tag 28 ADA zu AAV9 entwickelten, nachdem der Patient der Interventionsstudie dosiert wurde
Zeitfenster: Tag 28 nach dem Interventionst Studienteilnehmer dosiert
|
Die Entwicklung von ADA zu AAV9 wurde von einem Titer ≥ 300 bei Teilnehmern mit einem negativen Test (dh Titer <50) für ADA zu AAV9 zu Studienbeginn definiert.
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Tag 28 nach dem Interventionst Studienteilnehmer dosiert
|
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Anzahl der Teilnehmer (zuvor seronegativ für Anti-Drogen-Antikörper [ADA] gegen AAV9), die am Tag 56 ADA zu AAV9 entwickelten, nachdem der Patient der Interventionsstudie dosiert wurde
Zeitfenster: Tag 56 Nach dem interventionellen Studienteilnehmer dosiert
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Die Entwicklung von ADA zu AAV9 wurde von einem Titer ≥ 300 bei Teilnehmern mit einem negativen Test (dh Titer <50) für ADA zu AAV9 zu Studienbeginn definiert.
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Tag 56 Nach dem interventionellen Studienteilnehmer dosiert
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. August 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. Februar 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. Februar 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. August 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. September 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. September 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Februar 2025
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- C3391007
- ARISEN (Andere Kennung: Alias Study Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z.
Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .