Badanie oceniające serokonwersję przeciwciał neutralizujących AAV9 w kontaktach domowych.
5 lutego 2025 zaktualizowane przez: Pfizer
Niskointerwencyjne badanie serokonwersji przeciwciała neutralizującego AAV9 w kontaktach domowych uczestników badania klinicznego C3391003
Badanie to obejmie uczestników płci męskiej i żeńskiej, którzy mieszkają lub pracują w tym samym gospodarstwie domowym co pacjent w jednym z badań interwencyjnych fordadistrogenu movaparvovec.
Można zgłosić maksymalnie 5 uczestników z tego samego gospodarstwa domowego.
Celem jest oszacowanie prawdopodobieństwa serokonwersji NAb do AAV9 w kontaktach domowych pacjenta w jednym z badań interwencyjnych leczonego terapią genową fordadistrogenu movaparvovec.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To jednoośrodkowe badanie obejmie około 50 do 250 uczestników i ma na celu oszacowanie prawdopodobieństwa serokonwersji NAb do AAV9 z powodu ekspozycji na uwolniony materiał wektora wirusowego uwolnionego przez pacjenta z DMD leczonego fordadistrogenem movaparvovec w badaniu interwencyjnym. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną pobrani przez dostawcę domowej opieki zdrowotnej podczas trzech wizyt domowych.
Całkowity czas trwania uczestnictwa w tym badaniu wynosi około 4 miesięcy, w tym do 48 dni na okres przesiewowy/początkowy i około 56 dni po podaniu pacjentowi z DMD z tego samego gospodarstwa domowego eksperymentalnej terapii genowej w badaniu interwencyjnym.
Aby utrzymać zaślepienie w zaślepionych badaniach interwencyjnych, wszyscy uczestnicy badania C3391007 i badacze, jak również sponsor, pozostaną zaślepieni co do przypisania kohorty pacjenta do badania interwencyjnego, dopóki badanie interwencyjne nie zostanie odślepione.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
To jednoośrodkowe badanie obejmie około 50 do 250 uczestników, którzy mieszkają lub pracują w tym samym gospodarstwie domowym co pacjent z DMD w jednym z badań interwencyjnych fordadistrogenu movaparvovec.
Można zgłosić maksymalnie 5 uczestników z tego samego gospodarstwa domowego.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety, którzy ważą co najmniej 9 kg.
- Przewiduje się, że będzie mieszkać lub pracować w tym samym gospodarstwie domowym co pacjent w jednym z badań interwencyjnych dotyczących fordadistrogenu movaparwowek przez co najmniej 4 miesiące.
- Przewidywany kontakt >10 godzin tygodniowo i bezpośredni kontakt z pacjentem w badaniu interwencyjnym.
- Pacjentowi interwencyjnemu podaje się dawkę w badaniu interwencyjnym.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie terapią genową z wykorzystaniem wektorów AAV dowolnego serotypu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Wszyscy uczestnicy
Kontakty domowe pacjenta z DMD w badaniu interwencyjnym fordadistrogenu movaparvovec.
|
Próbki krwi dla NAb i ADA do AAV9
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników (wcześniej seronegatywne dla neutralizujących przeciwciał [NABS] do AAV9), którzy rozwinęli NAB do AAV9 w dniu 28 po podaniu pacjenta z badaniem interwencyjnym
Ramy czasowe: Dzień 28 po podaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
Opracowanie NAB do AAV9 zdefiniowano przez wzrost> = 6-krotnie powyżej bazowego miana u uczestników z wykrywalnym, ale negatywnym testem (tj. Miano> = 1 i <4) dla NAB do AAV9 na początku.
Jeśli na początku było niewykrywalne miano (tj. Miano <1), wówczas rozwój NAB do AAV9 został zdefiniowany przez NAB do AAV9 miana> = 6.
|
Dzień 28 po podaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
|
Liczba uczestników (wcześniej seronegatywna dla NAB do AAV9), którzy rozwinęli NAB do AAV9 w dniu 56 po podaniu pacjenta z badaniem interwencyjnym
Ramy czasowe: Dzień 56 po dawkowaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
Opracowanie NAB do AAV9 zdefiniowano przez wzrost> = 6-krotnie powyżej bazowego miana u uczestników z wykrywalnym, ale negatywnym testem (tj. Miano> = 1 i <4) dla NAB do AAV9 na początku.
Jeśli na początku było niewykrywalne miano (tj. Miano <1), wówczas rozwój NAB do AAV9 został zdefiniowany przez NAB do AAV9 miana> = 6.
|
Dzień 56 po dawkowaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników (wcześniej seronegatywna dla przeciwciał anty-leżących [ADA] do AAV9), którzy rozwinęli ADA do AAV9 w dniu 28 po podaniu pacjenta z badaniem interwencyjnym
Ramy czasowe: Dzień 28 po podaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
Opracowanie ADA do AAV9 zostało zdefiniowane przez miano ≥300 u uczestników z testem ujemnym (tj. Miano <50) dla ADA do AAV9 na początku.
|
Dzień 28 po podaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
|
Liczba uczestników (wcześniej seronegatywna dla przeciwciał anty-leżących [ADA] do AAV9), którzy rozwinęli ADA do AAV9 w dniu 56 po podaniu pacjenta z badaniem interwencyjnym
Ramy czasowe: Dzień 56 po dawkowaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
Opracowanie ADA do AAV9 zostało zdefiniowane przez miano ≥300 u uczestników z testem ujemnym (tj. Miano <50) dla ADA do AAV9 na początku.
|
Dzień 56 po dawkowaniu uczestnika badania interwencyjnego
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 września 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- C3391007
- ARISEN (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .