Un estudio para evaluar la seroconversión del anticuerpo neutralizante AAV9 en contactos domésticos.
5 de febrero de 2025 actualizado por: Pfizer
Un estudio de baja intervención de seroconversión de anticuerpos neutralizantes AAV9 en contactos domésticos de participantes dentro del ensayo clínico C3391003
Este estudio incluirá participantes masculinos y femeninos que vivan o trabajen en el mismo hogar que un paciente en uno de los estudios de intervención de fordadistrogene movaparvovec.
Se pueden inscribir hasta 5 participantes del mismo hogar.
El objetivo es estimar la probabilidad de seroconversión de NAb a AAV9 en los contactos domésticos de un paciente en uno de los estudios de intervención que recibe tratamiento con la terapia génica fordadistrogene movaparvovec.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de centro único incluirá aproximadamente de 50 a 250 participantes y está diseñado para estimar la probabilidad de seroconversión de NAb a AAV9 debido a la exposición al material del vector viral liberado por un paciente con DMD tratado con fordadistrogen movaparvovec en un estudio de intervención. Los participantes elegibles se someterán a una extracción de sangre proporcionada por un proveedor de atención médica domiciliaria en tres visitas domiciliarias.
La duración total de la participación en este estudio es de aproximadamente 4 meses, incluidos hasta 48 días para el período de selección/línea de base y aproximadamente 56 días después de que el paciente con DMD del mismo hogar recibe la terapia génica en investigación en el estudio de intervención.
Para mantener el cegamiento en los estudios de intervención cegados, todos los participantes e investigadores del estudio C3391007, así como el patrocinador, permanecerán cegados a la asignación de cohortes del paciente del estudio de intervención hasta que el estudio de intervención se destape.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
8
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Este estudio de centro único incluirá aproximadamente de 50 a 250 participantes que viven o trabajan en el mismo hogar que un paciente con DMD en uno de los estudios de intervención de fordadistrogene movaparvovec.
Se pueden inscribir hasta 5 participantes del mismo hogar.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Machos o hembras que pesen al menos 9 kg.
- Se espera que viva o trabaje en el mismo hogar que un paciente en uno de los estudios de intervención de fordadistrogene movaparvovec durante al menos 4 meses.
- Se prevé tener > 10 horas de contacto por semana y se espera que tenga contacto directo con el paciente del estudio de intervención.
- El paciente intervencionista se dosifica en el estudio intervencionista.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con terapia génica utilizando vectores AAV de cualquier serotipo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Todos los participantes
Contactos domésticos de un paciente con DMD en un estudio de intervención de fordadistrogen movaparvovec.
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Muestras de sangre para NAb y ADA a AAV9
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes (previamente seronegativos para los anticuerpos neutralizantes [NABS] a AAV9) que desarrollaron NAB a AAV9 en el día 28 después de que el paciente de estudio intervencionista fue dosificado
Periodo de tiempo: Día 28 después de la participante del estudio intervencionista se dosificó
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El desarrollo de NAB a AAV9 se definió mediante un aumento de> = 6 veces por encima del título de línea de base en participantes con una prueba detectable pero negativa (es decir, título> = 1 y <4) para NAB a AAV9 al inicio.
Si había un título indetectable al inicio (es decir, título <1), entonces el desarrollo de NAB a AAV9 se definió mediante un título de NAB a AAV9> = 6.
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Día 28 después de la participante del estudio intervencionista se dosificó
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Número de participantes (previamente seronegativos para NAB a AAV9) que desarrollaron NAB a AAV9 en el día 56 después de que el paciente de estudio intervencionista fue dosificado
Periodo de tiempo: Día 56 Después del participante del estudio intervencionista se dosificó
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El desarrollo de NAB a AAV9 se definió mediante un aumento de> = 6 veces por encima del título de línea de base en participantes con una prueba detectable pero negativa (es decir, título> = 1 y <4) para NAB a AAV9 al inicio.
Si había un título indetectable al inicio (es decir, título <1), entonces el desarrollo de NAB a AAV9 se definió mediante un título de NAB a AAV9> = 6.
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Día 56 Después del participante del estudio intervencionista se dosificó
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes (previamente seronegativos para el anticuerpo antidrogas [ADA] a AAV9) que desarrollaron ADA a AAV9 en el día 28 después de que el paciente de estudio intervencionista fue dosificado
Periodo de tiempo: Día 28 después de la participante del estudio intervencionista se dosificó
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El desarrollo de ADA a AAV9 se definió por un título ≥300 en participantes con una prueba negativa (es decir, título <50) para ADA a AAV9 al inicio.
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Día 28 después de la participante del estudio intervencionista se dosificó
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Número de participantes (previamente seronegativos para el anticuerpo antidrogas [ADA] a AAV9) que desarrollaron ADA a AAV9 en el día 56 después de que el paciente de estudio intervencionista fue dosificado
Periodo de tiempo: Día 56 Después del participante del estudio intervencionista se dosificó
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El desarrollo de ADA a AAV9 se definió por un título ≥300 en participantes con una prueba negativa (es decir, título <50) para ADA a AAV9 al inicio.
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Día 56 Después del participante del estudio intervencionista se dosificó
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de agosto de 2022
Finalización primaria (Actual)
27 de febrero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
27 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
10 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- C3391007
- ARISEN (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .