가구 접촉자에서 AAV9 중화항체 혈청전환을 평가하기 위한 연구.
2025년 2월 5일 업데이트: Pfizer
C3391003 임상 시험 내 참가자의 가정 접촉에서 AAV9 중화 항체 혈청전환에 대한 저간섭 연구
이 연구는 fordadistrogene movaparvovec 개입 연구 중 하나에서 환자와 같은 가정에서 살거나 일하는 남성 및 여성 참가자를 포함합니다.
같은 세대의 참가자는 최대 5명까지 등록할 수 있습니다.
목적은 fordadistrogene movaparvovec 유전자 요법으로 치료받은 중재 연구 중 하나에서 환자의 가족 접촉에서 AAV9로의 NAb 혈청전환의 가능성을 추정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 단일 센터 연구에는 약 50~250명의 참가자가 포함될 것이며 중재 연구에서 fordadistrogene movaparvovec으로 치료받은 DMD 환자가 방출한 바이러스 벡터 물질에 노출되었기 때문에 NAb 혈청전환이 AAV9로 전환될 가능성을 추정하도록 설계되었습니다. 적격 참가자는 3번의 가정 방문에서 가정 건강 관리 공급업체가 제공하는 혈액 채취를 받게 됩니다.
본 연구의 총 참여 기간은 약 4개월로, 스크리닝/기준선 기간 최대 48일 및 중재 연구에서 동일한 가구의 DMD 환자에게 조사용 유전자 요법을 투여한 후 약 56일을 포함한다.
중재적 맹검 연구에서 맹검을 유지하기 위해 모든 C3391007 연구 참가자와 연구자, 스폰서는 중재적 연구가 맹검 해제될 때까지 중재 연구 환자의 코호트 할당에 대해 맹검 상태를 유지합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
8
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 단일 센터 연구에는 fordadistrogene movaparvovec 중재 연구 중 하나에서 DMD 환자와 같은 가정에서 살거나 일하는 약 50~250명의 참가자가 포함됩니다.
같은 세대의 참가자는 최대 5명까지 등록할 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 체중이 9kg 이상인 수컷 또는 암컷.
- fordadistrogene movaparvovec 중재 연구 중 하나에서 최소 4개월 동안 환자와 같은 집에서 살거나 일할 것으로 예상됩니다.
- 주당 10시간 이상 접촉할 것으로 예상되며 중재 연구 환자와 직접 접촉할 것으로 예상됩니다.
- 중재 환자는 중재 연구에서 투약됩니다.
제외 기준:
- 모든 혈청형의 AAV 벡터를 활용한 유전자 요법으로 사전 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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모든 참가자
Fordadistrogene movaparvovec의 중재 연구에서 DMD 환자의 가정 접촉.
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NAb 및 ADA에서 AAV9까지의 혈액 샘플
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중재 연구 환자가 투여 된 후 28 일에 NAB에서 AAV9로 NAB를 개발 한 참가자 수 (이전에 AAV9에 대한 AAV9에 대한 혈청 상태
기간: 중재 연구 참가자가 투여 된 후 28 일째
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NAB에 대한 AAV9의 개발은 기준선에서 NAB에서 AAV9에 대한 검출 가능이지만 음성 테스트 (즉, 역가> = 1 및 <4)를 갖는 참가자에서 기준선 역가보다> = 6 배보다 6 배의 증가에 의해 정의되었다.
기준선에서 검출 할 수없는 역가가있는 경우 (즉, 역가 <1), NAB에 대한 NAB의 개발은 NAB에서 AAV9 역가> = 6에 의해 정의되었다.
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중재 연구 참가자가 투여 된 후 28 일째
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중재 연구 환자가 투여 된 후 56 일에 NAB에서 AAV9를 개발 한 참가자 수 (이전 NAB에서 AAV9에 대한 혈청 상태)
기간: 56 일 중재 연구 참가자가 투여되었다
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NAB에 대한 AAV9의 개발은 기준선에서 NAB에서 AAV9에 대한 검출 가능이지만 음성 테스트 (즉, 역가> = 1 및 <4)를 갖는 참가자에서 기준선 역가보다> = 6 배보다 6 배의 증가에 의해 정의되었다.
기준선에서 검출 할 수없는 역가가있는 경우 (즉, 역가 <1), NAB에 대한 NAB의 개발은 NAB에서 AAV9 역가> = 6에 의해 정의되었다.
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56 일 중재 연구 참가자가 투여되었다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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중재 연구 환자가 투여 된 후 28 일째에 ADA에서 AAV9로 AAV9로 발전한 참가자 수 (이전에 AAV9에 대한 AAV9)
기간: 중재 연구 참가자가 투여 된 후 28 일째
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ADA에 대한 AAV9의 개발은 기준선에서 ADA에서 AAV9에 대한 음성 테스트 (즉, 역가 <50)를 갖는 참가자에서 역가 ≥300에 의해 정의되었다.
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중재 연구 참가자가 투여 된 후 28 일째
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중재 연구 환자가 투여 된 후 56 일에 ADA에서 AAV9로 AAV9를 개발 한 참가자 수 (이전에 AAV9에서 AAV9에 대한 혈청 상태
기간: 56 일 중재 연구 참가자가 투여되었다
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ADA에 대한 AAV9의 개발은 기준선에서 ADA에서 AAV9에 대한 음성 테스트 (즉, 역가 <50)를 갖는 참가자에서 역가 ≥300에 의해 정의되었다.
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56 일 중재 연구 참가자가 투여되었다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 17일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 27일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- C3391007
- ARISEN (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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