Een studie om AAV9 neutraliserende seroconversie van antilichamen in huishoudelijke contacten te evalueren.
5 februari 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Een low-interventionele studie van AAV9-neutraliserende antilichaam-seroconversie in huishoudelijke contacten van deelnemers aan de klinische studie C3391003
Deze studie omvat mannelijke en vrouwelijke deelnemers die in hetzelfde huishouden wonen of werken als een patiënt in een van de fordadistrogenen movaparvovec interventionele studies.
Er kunnen maximaal 5 deelnemers uit hetzelfde huishouden worden ingeschreven.
Het doel is om de waarschijnlijkheid van NAb-seroconversie naar AAV9 in te schatten bij huishoudelijke contacten van een patiënt in een van de interventionele onderzoeken die wordt behandeld met fordadistrogene movaparvovec-gentherapie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie in één centrum zal ongeveer 50 tot 250 deelnemers omvatten en is ontworpen om de waarschijnlijkheid van NAb-seroconversie naar AAV9 te schatten vanwege blootstelling aan verspreid viraal vectormateriaal dat vrijkomt door een DMD-patiënt die in een interventionele studie met fordadistrogenen movaparvovec is behandeld. Deelnemers die in aanmerking komen, ondergaan tijdens drie huisbezoeken een bloedafname door een thuiszorgleverancier.
De totale duur van deelname aan dit onderzoek is ongeveer 4 maanden, inclusief maximaal 48 dagen voor de screening/basislijnperiode en ongeveer 56 dagen nadat de DMD-patiënt van hetzelfde huishouden de gentherapie voor onderzoek in het interventionele onderzoek heeft gekregen.
Om blind te blijven in de geblindeerde interventionele onderzoeken, blijven alle C3391007-studiedeelnemers en -onderzoekers evenals de sponsor geblindeerd voor de cohorttoewijzing van de interventionele studiepatiënt totdat de interventionele studie wordt gedeblindeerd.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
8
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 seconde en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deze studie in één centrum zal ongeveer 50 tot 250 deelnemers omvatten die in hetzelfde huishouden wonen of werken als een DMD-patiënt in een van de fordadistrogene movaparvovec interventionele onderzoeken.
Er kunnen maximaal 5 deelnemers uit hetzelfde huishouden worden ingeschreven.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannetjes of vrouwtjes die minstens 9 kg wegen.
- Naar verwachting gedurende ten minste 4 maanden in hetzelfde huishouden wonen of werken als een patiënt in een van de fordadistrogene movaparvovec interventionele onderzoeken.
- Naar verwachting > 10 uur contact per week en naar verwachting direct contact met de interventionele studiepatiënt.
- De interventionele patiënt wordt gedoseerd in de interventionele studie.
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande behandeling met gentherapie waarbij gebruik wordt gemaakt van AAV-vectoren van elk serotype.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Alle deelnemers
Huishoudelijke contacten van een DMD-patiënt in een interventionele studie van fordadistrogenen movaparvovec.
|
Bloedmonsters voor NAb en ADA tot AAV9
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers (voorheen seronegatief voor het neutraliseren van antilichamen [NAB's] tegen AAV9) die NAB ontwikkelden naar AAV9 op dag 28 nadat de interventionele studiepatiënt was gedoseerd
Tijdsspanne: Dag 28 nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
Ontwikkeling van NAB tot AAV9 werd gedefinieerd door een toename van> = 6-voudig boven de basislijntiter bij deelnemers met een detecteerbare, maar negatieve test (dwz titer> = 1 en <4) voor NAB tot AAV9 bij baseline.
Als er een niet -detecteerbare titer bij aanvang was (dwz titer <1), werd de ontwikkeling van NAB tot AAV9 gedefinieerd door een NAB tot AAV9 -titer> = 6.
|
Dag 28 nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
|
Aantal deelnemers (voorheen seronegatief voor NAB tot AAV9) die NAB ontwikkelden naar AAV9 op dag 56 nadat de interventionele studiepatiënt was gedoseerd
Tijdsspanne: Dag 56 Nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
Ontwikkeling van NAB tot AAV9 werd gedefinieerd door een toename van> = 6-voudig boven de basislijntiter bij deelnemers met een detecteerbare, maar negatieve test (dwz titer> = 1 en <4) voor NAB tot AAV9 bij baseline.
Als er een niet -detecteerbare titer bij aanvang was (dwz titer <1), werd de ontwikkeling van NAB tot AAV9 gedefinieerd door een NAB tot AAV9 -titer> = 6.
|
Dag 56 Nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers (voorheen seronegatief voor anti-drug antilichaam [ADA] tegen AAV9) die ADA op dag 28 tot AAV9 ontwikkelden nadat de interventionele studiepatiënt was gedoseerd
Tijdsspanne: Dag 28 nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
De ontwikkeling van ADA naar AAV9 werd gedefinieerd door een titer ≥300 bij deelnemers met een negatieve test (dwz titer <50) voor ADA naar AAV9 bij aanvang.
|
Dag 28 nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
|
Aantal deelnemers (voorheen seronegatief voor anti-drugsantilichaam [ADA] tegen AAV9) die ADA op dag 56 tot AAV9 ontwikkelden nadat de interventionele studiepatiënt was gedoseerd
Tijdsspanne: Dag 56 Nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
Ontwikkeling van ADA naar AAV9 werd gedefinieerd door een titer ≥300 bij deelnemers met een negatieve test (dwz titer <50) voor ADA naar AAV9 bij aanvang.
|
Dag 56 Nadat de interventionele studie -deelnemer was gedoseerd
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 augustus 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 februari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 februari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 augustus 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 september 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 september 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- C3391007
- ARISEN (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .