En studie for å evaluere AAV9 nøytraliserende antistoffserokonversjon i husholdningskontakter.
5. februar 2025 oppdatert av: Pfizer
En lavintervensjonell studie av AAV9 nøytraliserende antistoffserokonversjon i husholdningskontakter til deltakere i C3391003 Clinical Trial
Denne studien vil inkludere mannlige og kvinnelige deltakere som bor eller jobber i samme husholdning som en pasient i en av fordadistrogene movaparvovec intervensjonsstudier.
Inntil 5 deltakere fra samme husstand kan meldes på.
Målet er å estimere sannsynligheten for NAb-serokonversjon til AAV9 i husholdningskontakter til en pasient i en av intervensjonsstudiene som er behandlet med fordadistrogen movaparvovec genterapi.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne enkeltsenterstudien vil inkludere omtrent 50 til 250 deltakere og er designet for å estimere sannsynligheten for NAb-serokonversjon til AAV9 på grunn av eksponering for avgitt viralt vektormateriale frigitt av en DMD-pasient behandlet med fordadistrogen movaparvovec i en intervensjonsstudie. Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå en blodprøve gitt av en leverandør av helsetjenester i hjemmet ved tre hjemmebesøk.
Den totale varigheten av deltakelse i denne studien er ca. 4 måneder, inkludert opptil 48 dager for screening/baseline-perioden og ca. 56 dager etter at DMD-pasienten i samme husholdning er dosert med undersøkelsesgenterapien i intervensjonsstudien.
For å opprettholde blindheten i de blindede intervensjonsstudiene, vil alle C3391007 studiedeltakere og etterforskere samt sponsoren forbli blindet for kohort-oppgaven til intervensjonsstudiepasienten inntil intervensjonsstudien blir avblindet.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
8
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Denne enkeltsenterstudien vil inkludere omtrent 50 til 250 deltakere som bor eller jobber i samme husholdning som en DMD-pasient i en av fordadistrogene movaparvovec intervensjonsstudier.
Inntil 5 deltakere fra samme husstand kan meldes på.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner eller hunner som veier minst 9 kg.
- Forventet å bo eller arbeide i samme husholdning som en pasient i en av fordadistrogene movaparvovec intervensjonsstudier i minst 4 måneder.
- Forventet å ha > 10 timer kontakt per uke og forventet å ha direkte kontakt med intervensjonsstudiepasienten.
- Intervensjonspasienten doseres i intervensjonsstudien.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med genterapi ved bruk av AAV-vektorer av hvilken som helst serotype.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltakere
Husholdningskontakter til en DMD-pasient i en intervensjonsstudie av fordadistrogen movaparvovec.
|
Blodprøver for NAb og ADA til AAV9
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere (tidligere seronegative for nøytraliserende antistoffer [NABS] til AAV9) som utviklet NAB til AAV9 på dag 28 etter at den intervensjonelle studien ble dosert
Tidsramme: Dag 28 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
Utvikling av NAB til AAV9 ble definert av en økning på> = 6 ganger over baseline titer hos deltakere med en påvisbar, men negativ test (dvs. titer> = 1 og <4) for NAB til AAV9 ved baseline.
Hvis det var en uoppdagelig titer ved baseline (dvs. titer <1), ble utvikling av NAB til AAV9 definert av en NAB til AAV9 TITER> = 6.
|
Dag 28 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
|
Antall deltakere (tidligere seronegative for NAB til AAV9) som utviklet NAB til AAV9 på dag 56 etter at den intervensjonelle studien ble dosert
Tidsramme: Dag 56 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
Utvikling av NAB til AAV9 ble definert av en økning på> = 6 ganger over baseline titer hos deltakere med en påvisbar, men negativ test (dvs. titer> = 1 og <4) for NAB til AAV9 ved baseline.
Hvis det var en uoppdagelig titer ved baseline (dvs. titer <1), ble utvikling av NAB til AAV9 definert av en NAB til AAV9 TITER> = 6.
|
Dag 56 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere (tidligere seronegative for anti-medikamentantistoff [ADA] til AAV9) som utviklet ADA til AAV9 på dag 28 etter at den intervensjonelle studien ble dosert
Tidsramme: Dag 28 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
Utvikling av ADA til AAV9 ble definert av en titer ≥300 hos deltakere med en negativ test (dvs. titer <50) for ADA til AAV9 ved baseline.
|
Dag 28 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
|
Antall deltakere (tidligere seronegative for anti-medikamentantistoff [ADA] til AAV9) som utviklet ADA til AAV9 på dag 56 etter at den intervensjonelle studien ble dosert
Tidsramme: Dag 56 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
Utvikling av ADA til AAV9 ble definert av en titer ≥300 hos deltakere med en negativ test (dvs. titer <50) for ADA til AAV9 ved baseline.
|
Dag 56 etter at den intervensjonelle studiedeltakeren ble dosert
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. august 2022
Primær fullføring (Faktiske)
27. februar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
27. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2020
Først lagt ut (Faktiske)
10. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- C3391007
- ARISEN (Annen identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .