Tutkimus AAV9:n neutraloivien vasta-aineiden serokonversion arvioimiseksi kotitalouksien kontakteissa.
keskiviikko 5. helmikuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
Vähäinterventiotutkimus AAV9:n neutraloivien vasta-aineiden serokonversiosta osallistujien kotitalouskontakteissa kliinisen tutkimuksen C3391003 sisällä
Tähän tutkimukseen osallistuvat mies- ja naispuoliset osallistujat, jotka asuvat tai työskentelevät samassa taloudessa potilaan kanssa jossakin fordadistrogeeni movaparvovec -interventiotutkimuksessa.
Enintään 5 osallistujaa samasta taloudesta voi ilmoittautua.
Tavoitteena on arvioida NAb:n serokonversion AAV9:ksi todennäköisyys kotikontakteissa jossakin interventiotutkimuksessa potilaan, jota hoidetaan fordadistrogeenimovaparvovec-geeniterapialla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän yhden keskuksen tutkimukseen osallistuu noin 50–250 osallistujaa, ja sen tarkoituksena on arvioida NAb:n serokonversion todennäköisyys AAV9:ksi, koska se altistuu irtautuneelle virusvektorimateriaalille, jonka DMD-potilas vapauttaa fordadistrogeenimovaparvovekilla interventiotutkimuksessa. Tukikelpoisille osallistujille suoritetaan kotiterveydenhuollon myyjän antama verinäyte kolmella kotikäynnillä.
Tähän tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on noin 4 kuukautta, mukaan lukien enintään 48 päivää seulonta-/perusjakson aikana ja noin 56 päivää sen jälkeen, kun saman kotitalouden DMD-potilaalle on annettu tutkittavaa geeniterapiaa interventiotutkimuksessa.
Sokettujen säilyttämiseksi sokkoutetuissa interventiotutkimuksissa kaikki C3391007-tutkimuksen osallistujat ja tutkijat sekä sponsori pysyvät sokeina interventiotutkimuksen potilaan kohorttimääräyksen suhteen, kunnes interventiotutkimuksesta tulee sokkoutettu.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän yhden keskuksen tutkimukseen osallistuu noin 50–250 osallistujaa, jotka asuvat tai työskentelevät samassa taloudessa DMD-potilaan kanssa jossakin fordadistrogeeni movaparvovec -interventiotutkimuksessa.
Enintään 5 osallistujaa samasta taloudesta voi ilmoittautua.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naaraat, jotka painavat vähintään 9 kg.
- Odotetaan asuvan tai työskentelevän samassa taloudessa yhdessä fordadistrogeeni movaparvovec interventiotutkimuksessa potilaan kanssa vähintään 4 kuukautta.
- Odotetaan olevan yli 10 tuntia kontaktia viikossa ja olevan suorassa kontaktissa interventiotutkimuksen potilaan kanssa.
- Interventiopotilaalle annostellaan interventiotutkimuksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi hoito geeniterapialla käyttämällä minkä tahansa serotyypin AAV-vektoreita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kaikki osallistujat
DMD-potilaan kotikontaktit fordadistrogeenimovaparvovekin interventiotutkimuksessa.
|
Verinäytteet NAb:lle ja ADA:lle AAV9:ksi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä (aikaisemmin seronegatiivinen vasta -aineiden [NABS] neutraloimiseksi AAV9: lle), jotka kehittivät NAAV9: lle AAV9: lle 28. päivänä interventiotutkimuspotilaan annostelun jälkeen annostelut
Aikaikkuna: Päivä 28 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
NAAV9: n kehitys määritettiin lisääntymällä> = 6-kertainen perustason tiitterin yläpuolella osallistujilla, joilla oli havaittavissa oleva, mutta negatiivinen testi (ts. Titer> = 1 ja <4) NAAV9: lle lähtötasolla.
Jos lähtötilanteessa (ts. Titer <1) oli havaittamaton tiitteri, NAAV9: n kehitys määritettiin NAAV9 -tiitteriin> = 6.
|
Päivä 28 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
|
Osallistujien lukumäärä (aikaisemmin Seronegative NAAV9: lle), jotka kehittivät NAAV9: n päivänä 56, sen jälkeen kun interventiotutkimus potilas annettiin
Aikaikkuna: Päivä 56 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
NAAV9: n kehitys määritettiin lisääntymällä> = 6-kertainen perustason tiitterin yläpuolella osallistujilla, joilla oli havaittavissa oleva, mutta negatiivinen testi (ts. Titer> = 1 ja <4) NAAV9: lle lähtötasolla.
Jos lähtötilanteessa (ts. Titer <1) oli havaittamaton tiitteri, NAAV9: n kehitys määritettiin NAAV9 -tiitteriin> = 6.
|
Päivä 56 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä (aikaisemmin seronegatiivinen huumeiden vastaiselle vasta-aineelle [ADA] AAV9: lle), joka kehitti ADA: n AAV9: een päivänä 28 sen jälkeen, kun interventiotutkimuspotilas annettiin
Aikaikkuna: Päivä 28 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
ADA: n kehitys AAV9: ään määritteli tiitteri ≥300 osallistujilla, joilla oli negatiivinen testi (ts. Titteri <50) ADA: lle AAV9: lle lähtötilanteessa.
|
Päivä 28 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
|
Osallistujien lukumäärä (aikaisemmin seronegatiivinen huumeiden vastaisesta vasta-aineesta [ADA] AAV9: lle), joka kehitti ADA: n AAV9: een päivänä 56 sen jälkeen, kun interventiotutkimus potilas annettiin
Aikaikkuna: Päivä 56 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
ADA: n kehitys AAV9: ään määritteli tiitteri ≥300 osallistujilla, joilla oli negatiivinen testi (ts. Titteri <50) ADA: lle AAV9: lle lähtötilanteessa.
|
Päivä 56 sen jälkeen, kun interventiotutkimuksen osallistuja oli annettu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 17. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- C3391007
- ARISEN (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .