En undersøgelse til evaluering af AAV9-neutraliserende antistofserokonversion i husholdningskontakter.
5. februar 2025 opdateret af: Pfizer
En lav-interventionel undersøgelse af AAV9-neutraliserende antistof-serokonversion i husholdningskontakter hos deltagere i det kliniske forsøg C3391003
Denne undersøgelse vil omfatte mandlige og kvindelige deltagere, der bor eller arbejder i samme husstand som en patient i en af fordadistrogene movaparvovec interventionelle undersøgelser.
Der kan tilmeldes op til 5 deltagere fra samme husstand.
Målet er at estimere sandsynligheden for NAb-serokonvertering til AAV9 i husholdningskontakter hos en patient i et af interventionsstudierne, der behandles med fordadistrogen movaparvovec genterapi.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette enkeltcenterstudie vil omfatte ca. 50 til 250 deltagere og er designet til at estimere sandsynligheden for NAb-serokonversion til AAV9 på grund af eksponering for udskilt viralt vektormateriale frigivet af en DMD-patient behandlet med fordadistrogen movaparvovec i et interventionsstudie. Støtteberettigede deltagere vil gennemgå en blodprøve leveret af en hjemmeplejeleverandør ved tre hjemmebesøg.
Den samlede varighed af deltagelse i denne undersøgelse er ca. 4 måneder, inklusive op til 48 dage for screening/baseline-perioden og ca. 56 dage efter, at DMD-patienten i samme husstand er blevet doseret med den eksperimenterende genterapi i interventionsstudiet.
For at fastholde blindheden i de blindede interventionelle undersøgelser, vil alle C3391007-undersøgelsens deltagere og efterforskere såvel som sponsoren forblive blinde over for kohorte-tildelingen af interventionsundersøgelsespatienten, indtil interventionsundersøgelsen bliver unblind.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
8
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Denne enkeltcenterundersøgelse vil omfatte ca. 50 til 250 deltagere, som bor eller arbejder i samme husstand som en DMD-patient i et af fordadistrogene movaparvovec interventionelle undersøgelser.
Der kan tilmeldes op til 5 deltagere fra samme husstand.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hanner eller hunner, der vejer mindst 9 kg.
- Forventes at bo eller arbejde i samme husstand som en patient i en af fordadistrogene movaparvovec interventionelle undersøgelser i mindst 4 måneder.
- Forventet at have > 10 timers kontakt om ugen og forventes at have direkte kontakt med den interventionelle undersøgelsespatient.
- Den interventionelle patient doseres i interventionsstudiet.
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående behandling med genterapi under anvendelse af AAV-vektorer af enhver serotype.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Andet
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltagere
Husstandskontakter af en DMD-patient i en interventionel undersøgelse af fordadistrogen movaparvovec.
|
Blodprøver for NAb og ADA til AAV9
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere (tidligere seronegativ til neutralisering af antistoffer [NABS] til AAV9), der udviklede NAB til AAV9 på dag 28, efter at den interventionsundersøgelsespatient blev doseret
Tidsramme: Dag 28 efter den interventionsundersøgelsesdeltager blev doseret
|
Udvikling af NAB til AAV9 blev defineret ved en stigning på> = 6 gange over baseline-titer hos deltagere med en påviselig, men negativ test (dvs. titer> = 1 og <4) for NAB til AAV9 ved baseline.
Hvis der var en uopdagelig titer ved baseline (dvs. titer <1), blev udvikling af NAB til AAV9 defineret af en NAB til AAV9 titer> = 6.
|
Dag 28 efter den interventionsundersøgelsesdeltager blev doseret
|
|
Antal deltagere (tidligere seronegativ for NAB til AAV9), der udviklede NAB til AAV9 på dag 56, efter at den interventionsundersøgelsespatient var doseret
Tidsramme: Dag 56 efter, at interventionsundersøgelsesdeltageren blev doseret
|
Udvikling af NAB til AAV9 blev defineret ved en stigning på> = 6 gange over baseline-titer hos deltagere med en påviselig, men negativ test (dvs. titer> = 1 og <4) for NAB til AAV9 ved baseline.
Hvis der var en uopdagelig titer ved baseline (dvs. titer <1), blev udvikling af NAB til AAV9 defineret af en NAB til AAV9 titer> = 6.
|
Dag 56 efter, at interventionsundersøgelsesdeltageren blev doseret
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere (tidligere seronegativ for anti-narkotika antistof [ADA] til AAV9), der udviklede ADA til AAV9 på dag 28, efter at den interventionsundersøgelsespatient blev doseret
Tidsramme: Dag 28 efter den interventionsundersøgelsesdeltager blev doseret
|
Udvikling af ADA til AAV9 blev defineret af en titer ≥300 hos deltagere med en negativ test (dvs. titer <50) for ADA til AAV9 ved baseline.
|
Dag 28 efter den interventionsundersøgelsesdeltager blev doseret
|
|
Antal deltagere (tidligere seronegativ for anti-narkotika antistof [ADA] til AAV9), der udviklede ADA til AAV9 på dag 56, efter at den interventionsundersøgelsespatient blev doseret
Tidsramme: Dag 56 efter, at interventionsundersøgelsesdeltageren blev doseret
|
Udvikling af ADA til AAV9 blev defineret af en titer ≥300 hos deltagere med en negativ test (dvs. titer <50) for ADA til AAV9 ved baseline.
|
Dag 56 efter, at interventionsundersøgelsesdeltageren blev doseret
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. august 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. februar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
27. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. august 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. september 2020
Først opslået (Faktiske)
10. september 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- C3391007
- ARISEN (Anden identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .