Studie k vyhodnocení sérokonverze neutralizačních protilátek AAV9 v domácích kontaktech.
5. února 2025 aktualizováno: Pfizer
Nízkointervenční studie sérokonverze neutralizujících protilátek AAV9 v domácích kontaktech účastníků v rámci klinické studie C3391003
Tato studie bude zahrnovat mužské a ženské účastníky, kteří žijí nebo pracují ve stejné domácnosti jako pacient v jedné z intervenčních studií fordadistrogenu movaparvovec.
Může být přihlášeno až 5 účastníků z jedné domácnosti.
Cílem je odhadnout pravděpodobnost sérokonverze NAb na AAV9 v domácích kontaktech pacienta v jedné z intervenčních studií, který je léčen genovou terapií fordadistrogen movaparvovec.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie v jediném centru bude zahrnovat přibližně 50 až 250 účastníků a je navržena tak, aby odhadla pravděpodobnost sérokonverze NAb na AAV9 v důsledku expozice uvolněnému virovému vektorovému materiálu uvolněnému pacientem s DMD léčeným fordadistrogenem movaparvovec v intervenční studii. Způsobilí účastníci podstoupí odběr krve, který zajistí prodejce domácí zdravotní péče při třech domácích návštěvách.
Celková doba trvání účasti v této studii je přibližně 4 měsíce, včetně až 48 dní pro období screeningu/výchozího stavu a přibližně 56 dní poté, co je pacientovi s DMD ve stejné domácnosti podána dávka zkoumané genové terapie v intervenční studii.
Aby byla zachována slepost v zaslepených intervenčních studiích, všichni účastníci studie C3391007 a zkoušející, stejně jako sponzor, zůstanou zaslepení vůči přiřazení do kohorty pacienta v intervenční studii, dokud se intervenční studie neodslepí.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
8
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Tato studie jednoho centra bude zahrnovat přibližně 50 až 250 účastníků, kteří žijí nebo pracují ve stejné domácnosti jako pacient s DMD v jedné z intervenčních studií fordadistrogenu movaparvovec.
Může být přihlášeno až 5 účastníků z jedné domácnosti.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Samci nebo samice, kteří váží alespoň 9 kg.
- Předpokládá se, že bude žít nebo pracovat ve stejné domácnosti jako pacient v jedné z intervenčních studií fordadistrogenu movaparvovec po dobu nejméně 4 měsíců.
- Předpokládá se více než 10 hodin kontaktu týdně a očekává se přímý kontakt s pacientem intervenční studie.
- Intervenční pacient je dávkován v intervenční studii.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba genovou terapií využívající AAV vektory jakéhokoli sérotypu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Všichni účastníci
Kontakty na domácnost pacienta s DMD v intervenční studii fordadistrogenu movaparvovec.
|
Vzorky krve pro NAb a ADA až AAV9
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků (dříve séronegativní pro neutralizační protilátky [NABS] na AAV9), kteří se vyvinuli NAB na AAV9 v den 28. den poté, co byl dávkován pacientovi intervenční studii
Časové okno: 28. den poté, co byl účastník intervenční studie dávkován
|
Vývoj NAB na AAV9 byl definován zvýšením o> = 6krát nad titrem základní linie u účastníků s detekovatelným, ale negativním testem (tj. Titr> = 1 a <4) pro NAB na AAV9 na začátku.
Pokud došlo k nedetekovatelnému titru na začátku (tj. Titr <1), byl vývoj NAB na AAV9 definován NAB na titr AAV9> = 6.
|
28. den poté, co byl účastník intervenční studie dávkován
|
|
Počet účastníků (dříve seronegativní pro NAB na AAV9), kteří se vyvinuli NAB na AAV9 v den 56 poté, co byl dávkován pacientem intervenční studie
Časové okno: Den 56 po podání podání intervenční studie
|
Vývoj NAB na AAV9 byl definován zvýšením o> = 6krát nad titrem základní linie u účastníků s detekovatelným, ale negativním testem (tj. Titr> = 1 a <4) pro NAB na AAV9 na začátku.
Pokud došlo k nedetekovatelnému titru na začátku (tj. Titr <1), byl vývoj NAB na AAV9 definován NAB na titr AAV9> = 6.
|
Den 56 po podání podání intervenční studie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků (dříve seronegativní pro protilátku proti drogru [ADA] k AAV9), kteří se vyvinuli ADA na AAV9 v 28. den poté, co byl dávkován pacientem intervenční studie
Časové okno: 28. den poté, co byl účastník intervenční studie dávkován
|
Vývoj ADA na AAV9 byl definován titrem ≥ 300 u účastníků s negativním testem (tj. Titr <50) pro ADA na AAV9 na začátku.
|
28. den poté, co byl účastník intervenční studie dávkován
|
|
Počet účastníků (dříve seronegativní pro protilátku proti drogru [ADA] k AAV9), kteří vyvinuli ADA na AAV9 v den 56 po podání intervenčního studie pacienta
Časové okno: Den 56 po podání podání intervenční studie
|
Vývoj ADA na AAV9 byl definován titrem ≥ 300 u účastníků s negativním testem (tj. Titr <50) pro ADA na AAV9 na začátku.
|
Den 56 po podání podání intervenční studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
27. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
27. února 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2020
První zveřejněno (Aktuální)
10. září 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- C3391007
- ARISEN (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .