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Uno studio per valutare la sieroconversione dell'anticorpo neutralizzante AAV9 nei contatti domestici.

22 aprile 2024 aggiornato da: Pfizer

Uno studio a basso intervento sulla sieroconversione dell'anticorpo neutralizzante AAV9 nei contatti familiari dei partecipanti all'interno della sperimentazione clinica C3391003

Questo studio includerà partecipanti di sesso maschile e femminile che vivono o lavorano nella stessa famiglia di un paziente in uno degli studi interventistici di fordadistrogene movaparvovec. Possono essere iscritti fino a 5 partecipanti della stessa famiglia. L'obiettivo è stimare la probabilità di sieroconversione di NAb in AAV9 nei contatti familiari di un paziente in uno degli studi interventistici trattato con la terapia genica fordadistrogene movaparvovec.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio monocentrico includerà da 50 a 250 partecipanti circa ed è progettato per stimare la probabilità di sieroconversione di NAb in AAV9 a causa dell'esposizione a materiale vettoriale virale rilasciato da un paziente con DMD trattato con fordadistrogene movaparvovec in uno studio interventistico. I partecipanti idonei saranno sottoposti a un prelievo di sangue fornito da un fornitore di assistenza sanitaria domiciliare in tre visite domiciliari.

La durata totale della partecipazione a questo studio è di circa 4 mesi, inclusi fino a 48 giorni per il periodo di screening/basale e circa 56 giorni dopo che al paziente DMD della stessa famiglia è stata somministrata la terapia genica sperimentale nello studio interventistico.

Per mantenere il cieco negli studi interventistici in cieco, tutti i partecipanti e i ricercatori dello studio C3391007, nonché lo sponsor, rimarranno ciechi rispetto all'assegnazione della coorte del paziente dello studio interventistico fino a quando lo studio interventistico non diventa cieco.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Kennedy Krieger Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio monocentrico includerà circa 50-250 partecipanti che vivono o lavorano nella stessa famiglia di un paziente DMD in uno degli studi interventistici fordadistrogene movaparvovec. Possono essere iscritti fino a 5 partecipanti della stessa famiglia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine che pesano almeno 9 kg.
  • Si prevede di vivere o lavorare nella stessa famiglia di un paziente in uno degli studi interventistici fordadistrogene movaparvovec per almeno 4 mesi.
  • Si prevede di avere > 10 ore di contatto a settimana e si prevede di avere un contatto diretto con il paziente dello studio interventistico.
  • Il paziente interventista viene somministrato nello studio interventistico.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con terapia genica utilizzando vettori AAV di qualsiasi sierotipo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i partecipanti
Contatti familiari di un paziente con DMD in uno studio interventistico su fordadistrogene movaparvovec.
Altro: Prelievo di sangue
Campioni di sangue per NAb e ADA per AAV9

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per quantificare la percentuale di partecipanti (precedentemente sieronegativi per NAb ad AAV9) che sviluppano NAb ad AAV9 (cioè, sieroconversione).
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo la somministrazione al paziente dello studio interventistico
Sviluppo di NAb in AAV9 (vale a dire, sieroconversione NAb).
Giorno 28 dopo la somministrazione al paziente dello studio interventistico
Per quantificare la percentuale di partecipanti (precedentemente sieronegativi per NAb ad AAV9) che sviluppano NAb ad AAV9 (cioè, sieroconversione).
Lasso di tempo: Giorno 56 dopo la somministrazione della dose al paziente dello studio interventistico
Sviluppo di NAb in AAV9 (vale a dire, sieroconversione NAb).
Giorno 56 dopo la somministrazione della dose al paziente dello studio interventistico

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificare la percentuale di partecipanti (precedentemente sieronegativi per ADA ad AAV9) che sviluppano ADA ad AAV9.
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo la somministrazione al paziente dello studio interventistico
Sviluppo di ADA in AAV9 (ovvero sieroconversione ADA).
Giorno 28 dopo la somministrazione al paziente dello studio interventistico
Quantificare la percentuale di partecipanti (precedentemente sieronegativi per ADA ad AAV9) che sviluppano ADA ad AAV9.
Lasso di tempo: Giorno 56 dopo la somministrazione della dose al paziente dello studio interventistico
Sviluppo di ADA in AAV9 (ovvero sieroconversione ADA).
Giorno 56 dopo la somministrazione della dose al paziente dello studio interventistico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

24 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

24 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C3391007
  • ARISEN (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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