Uno studio per valutare la sieroconversione dell'anticorpo neutralizzante AAV9 nei contatti domestici.
5 febbraio 2025 aggiornato da: Pfizer
Uno studio a basso intervento sulla sieroconversione dell'anticorpo neutralizzante AAV9 nei contatti familiari dei partecipanti all'interno della sperimentazione clinica C3391003
Questo studio includerà partecipanti di sesso maschile e femminile che vivono o lavorano nella stessa famiglia di un paziente in uno degli studi interventistici di fordadistrogene movaparvovec.
Possono essere iscritti fino a 5 partecipanti della stessa famiglia.
L'obiettivo è stimare la probabilità di sieroconversione di NAb in AAV9 nei contatti familiari di un paziente in uno degli studi interventistici trattato con la terapia genica fordadistrogene movaparvovec.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio monocentrico includerà da 50 a 250 partecipanti circa ed è progettato per stimare la probabilità di sieroconversione di NAb in AAV9 a causa dell'esposizione a materiale vettoriale virale rilasciato da un paziente con DMD trattato con fordadistrogene movaparvovec in uno studio interventistico. I partecipanti idonei saranno sottoposti a un prelievo di sangue fornito da un fornitore di assistenza sanitaria domiciliare in tre visite domiciliari.
La durata totale della partecipazione a questo studio è di circa 4 mesi, inclusi fino a 48 giorni per il periodo di screening/basale e circa 56 giorni dopo che al paziente DMD della stessa famiglia è stata somministrata la terapia genica sperimentale nello studio interventistico.
Per mantenere il cieco negli studi interventistici in cieco, tutti i partecipanti e i ricercatori dello studio C3391007, nonché lo sponsor, rimarranno ciechi rispetto all'assegnazione della coorte del paziente dello studio interventistico fino a quando lo studio interventistico non diventa cieco.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
8
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo studio monocentrico includerà circa 50-250 partecipanti che vivono o lavorano nella stessa famiglia di un paziente DMD in uno degli studi interventistici fordadistrogene movaparvovec.
Possono essere iscritti fino a 5 partecipanti della stessa famiglia.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi o femmine che pesano almeno 9 kg.
- Si prevede di vivere o lavorare nella stessa famiglia di un paziente in uno degli studi interventistici fordadistrogene movaparvovec per almeno 4 mesi.
- Si prevede di avere > 10 ore di contatto a settimana e si prevede di avere un contatto diretto con il paziente dello studio interventistico.
- Il paziente interventista viene somministrato nello studio interventistico.
Criteri di esclusione:
- Precedente trattamento con terapia genica utilizzando vettori AAV di qualsiasi sierotipo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Tutti i partecipanti
Contatti familiari di un paziente con DMD in uno studio interventistico su fordadistrogene movaparvovec.
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Campioni di sangue per NAb e ADA per AAV9
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti (precedentemente sieronegativo per neutralizzare gli anticorpi [NAB] ad AAV9) che hanno sviluppato NAB ad AAV9 al giorno 28 dopo lo studio interventistico il paziente è stato dose
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo il partecipante allo studio interventistico è stato dosato
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Lo sviluppo di NAB a AAV9 è stato definito da un aumento di> = 6 volte sopra il titolo di base nei partecipanti con un test rilevabile, ma negativo (cioè, titer> = 1 e <4) per NAB su AAV9 al basale.
Se c'era un titolo non rilevabile al basale (cioè, titolo <1), lo sviluppo di NAB su AAV9 è stato definito da un titolo NAB a AAV9> = 6.
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Giorno 28 dopo il partecipante allo studio interventistico è stato dosato
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Numero di partecipanti (precedentemente sieronegativo per NAB a AAV9) che hanno sviluppato NAB ad AAV9 al giorno 56 dopo che il paziente di studio interventistico è stato dosato
Lasso di tempo: Giorno 56 dopo il partecipante allo studio interventistico
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Lo sviluppo di NAB a AAV9 è stato definito da un aumento di> = 6 volte sopra il titolo di base nei partecipanti con un test rilevabile, ma negativo (cioè, titer> = 1 e <4) per NAB su AAV9 al basale.
Se c'era un titolo non rilevabile al basale (cioè, titolo <1), lo sviluppo di NAB su AAV9 è stato definito da un titolo NAB a AAV9> = 6.
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Giorno 56 dopo il partecipante allo studio interventistico
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti (precedentemente sieronegativo per anticorpo anti-droga [ADA] ad AAV9) che hanno sviluppato ADA ad AAV9 al giorno 28 dopo lo studio interventistico il paziente è stato dosato
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo il partecipante allo studio interventistico è stato dosato
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Lo sviluppo di ADA ad AAV9 è stato definito da un titolo ≥300 nei partecipanti con un test negativo (cioè, titolo <50) per ADA a AAV9 al basale.
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Giorno 28 dopo il partecipante allo studio interventistico è stato dosato
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Numero di partecipanti (precedentemente sieronegativo per anticorpo anti-droga [ADA] ad AAV9) che hanno sviluppato ADA ad AAV9 al giorno 56 dopo che il paziente di studio interventistico è stato dosato
Lasso di tempo: Giorno 56 dopo il partecipante allo studio interventistico
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Lo sviluppo di ADA ad AAV9 è stato definito da un titolo ≥300 nei partecipanti con un test negativo (cioè, titolo <50) per ADA a AAV9 al basale.
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Giorno 56 dopo il partecipante allo studio interventistico
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 agosto 2022
Completamento primario (Effettivo)
27 febbraio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
27 febbraio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
10 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- C3391007
- ARISEN (Altro identificatore: Alias Study Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .