Um estudo para avaliar a soroconversão do anticorpo neutralizante AAV9 em contatos domésticos.
5 de fevereiro de 2025 atualizado por: Pfizer
Um estudo de baixa intervenção da soroconversão do anticorpo neutralizante AAV9 em contatos domésticos de participantes no ensaio clínico C3391003
Este estudo incluirá participantes do sexo masculino e feminino que moram ou trabalham na mesma casa que um paciente em um dos estudos de intervenção fordadistrogene moveparvovec.
Podem ser inscritos até 5 participantes da mesma família.
O objetivo é estimar a probabilidade de soroconversão de NAb para AAV9 em contatos domiciliares de um paciente em um dos estudos de intervenção que é tratado com terapia gênica fordadistrogene moveparvovec.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo de centro único incluirá aproximadamente 50 a 250 participantes e foi projetado para estimar a probabilidade de soroconversão de NAb para AAV9 devido à exposição a material de vetor viral liberado por um paciente com DMD tratado com fordadistrogene moveparvovec em um estudo intervencional. Os participantes elegíveis passarão por uma coleta de sangue fornecida por um fornecedor de assistência médica domiciliar em três visitas domiciliares.
A duração total da participação neste estudo é de cerca de 4 meses, incluindo até 48 dias para o período de triagem/linha de base e cerca de 56 dias após o paciente com DMD do mesmo domicílio receber a terapia genética experimental no estudo de intervenção.
Para manter o cego nos estudos intervencionais cegos, todos os participantes e investigadores do estudo C3391007, bem como o patrocinador, permanecerão cegos para a designação de Coorte do paciente do estudo intervencional até que o estudo intervencionista se torne não cego.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
8
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este estudo de centro único incluirá aproximadamente 50 a 250 participantes que vivem ou trabalham na mesma casa que um paciente com DMD em um dos estudos de intervenção fordadistrogene moveparvovec.
Podem ser inscritos até 5 participantes da mesma família.
Descrição
Critério de inclusão:
- Machos ou fêmeas com peso mínimo de 9 kg.
- Espera-se que viva ou trabalhe na mesma casa que um paciente em um dos estudos de intervenção fordadistrogene moveparvovec por pelo menos 4 meses.
- Espera-se ter > 10 horas de contato por semana e espera-se ter contato direto com o paciente do estudo intervencional.
- O paciente intervencionista é dosado no estudo intervencionista.
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com terapia gênica utilizando vetores AAV de qualquer sorotipo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Todos os participantes
Contatos domiciliares de um paciente com DMD em um estudo intervencional de fordadistrogene moveparvovec.
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Amostras de sangue para NAb e ADA para AAV9
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes (previamente soronegativos para neutralização de anticorpos [NABs] para AAV9) que desenvolveram a NAB para AAV9 no dia 28 após a administração do paciente de estudo intervencionista.
Prazo: Dia 28 após o participante do estudo intervencionista foi dosado
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O desenvolvimento de NAB para AAV9 foi definido por um aumento de> = 6 vezes acima do título da linha de base nos participantes com um teste detectável, mas negativo (ou seja, título> = 1 e <4) para NAB para AAV9 na linha de base.
Se houve um título indetectável na linha de base (ou seja, título <1), o desenvolvimento do NAB para AAV9 foi definido por um NAB para AAV9 titer> = 6.
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Dia 28 após o participante do estudo intervencionista foi dosado
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Número de participantes (anteriormente soronegativos para a NAB para AAV9) que desenvolveram o NAB para AAV9 no dia 56 após a dosados do Paciente de Estudo Intervencionista.
Prazo: Dia 56 Após o participante do estudo intervencionista, foi dosado
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O desenvolvimento de NAB para AAV9 foi definido por um aumento de> = 6 vezes acima do título da linha de base nos participantes com um teste detectável, mas negativo (ou seja, título> = 1 e <4) para NAB para AAV9 na linha de base.
Se houve um título indetectável na linha de base (ou seja, título <1), o desenvolvimento do NAB para AAV9 foi definido por um NAB para AAV9 titer> = 6.
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Dia 56 Após o participante do estudo intervencionista, foi dosado
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes (previamente soronegativos para anticorpo antidrogas [ADA] para AAV9) que desenvolveram a ADA para AAV9 no dia 28 após o paciente de estudo intervencionista ser dosado
Prazo: Dia 28 após o participante do estudo intervencionista foi dosado
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O desenvolvimento de ADA para AAV9 foi definido por um título ≥300 em participantes com um teste negativo (ou seja, título <50) para ADA para AAV9 na linha de base.
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Dia 28 após o participante do estudo intervencionista foi dosado
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Número de participantes (previamente soronegativos para anticorpo antidrogas [ADA] para AAV9) que desenvolveram a ADA para AAV9 no dia 56 depois que o paciente de estudo intervencionista foi dosado
Prazo: Dia 56 Após o participante do estudo intervencionista, foi dosado
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O desenvolvimento de ADA para AAV9 foi definido por um título ≥300 em participantes com um teste negativo (ou seja, título <50) para ADA para AAV9 na linha de base.
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Dia 56 Após o participante do estudo intervencionista, foi dosado
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
27 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
27 de fevereiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
10 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- C3391007
- ARISEN (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .