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ヌシネルセンで治療されたSMAの成人

2021年9月21日 更新者：Bakri Elsheikh、Ohio State University

ヌシネルセンで治療された SMA の成人における長期転帰の特徴付け

これは、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の成人患者におけるヌシネルセン治療に関する単一施設での 22 か月間の観察研究です。 合計7回の訪問となります。 ヌシネルセンは標準治療として提供されており、この研究では研究とは見なされていません。 情報は、一般的な健康、および筋力を含む機能、ならびに研究参加者が経験した正および/または有害事象に関する収集されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、SMA の成人患者におけるヌシネルセン治療に関する単一施設の 22 か月間の観察研究です。 合計5回の訪問となります。 すべての被験者は、参加資格を決定するために、標準治療のヌシネルセン治療を開始する4週間以内にスクリーニング訪問で評価されます。 適格な患者は、1日目、15日目、29日目、60日目に標準的な導入髄腔内ヌシネルセン治療を完了し、その後4か月ごとに維持用量を投与します。 被験体は、２ヶ月で負荷用量を完了した後に再評価され、続いて２２ヶ月の総治療期間について４ヶ月ごとの評価が行われる。

現在、この治療を受けている 18 歳以上の患者に関するデータは公開されていません。 研究から収集された公開データがなければ、成人患者が保険会社からこの治療を受けるための承認を得ることは困難です。 この研究では、SMA 患者がこの治療オプションにアクセスしやすくするためにデータを収集し、一般的にヌシネルセンが SMA の成人患者に対してどれだけ効果的であるかを知ることを望んでいます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

15

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～60年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-臨床的および遺伝的評価によって確認された脊髄性筋萎縮症（SMA）の成人。

説明

包含基準:

  1. 18歳から60歳まで
  2. 障害の標準的な遺伝子検査で両方のSMN1遺伝子のホモ接合性欠失によって文書化された5q SMAの遺伝的確認
  3. SMN2のコピー数が3以上
  4. 被験者は補助なしで 30 フィート歩くことができなければなりません (つまり、 杖、歩行器なし)
  5. 参加への関心と研究要件を満たす能力
  6. 妊娠可能年齢の女性は、調査研究に参加している間、避妊または禁欲する必要があります

除外基準:

  1. -腰椎穿刺手順を妨げる脊椎疾患の病歴のある被験者
  2. -細菌性髄膜炎または脳炎の病歴がある被験者
  3. -過去6か月間にSMAの治験薬治療の使用歴がある被験者、またはこの試験の期間中に他の治療試験に登録する予定
  4. 遺伝子治療、幹細胞またはアンチセンスオリゴヌクレオチドによる治療歴
  5. 旅行、検査、または研究薬を排除する併存疾患のある患者
  6. -治験責任医師の意見では、精神的または法的に研究のインフォームドコンセントを提供できない患者、またはその他の方法で研究要件を満たすことができない、または研究手順、特に強度テストに確実に協力できない患者
  7. 妊娠中または研究参加中に妊娠を希望している女性、または授乳中の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
SMAヌシネルセン成人コホート

ヌシネルセン治療は標準治療として行われます。 治療 (これは研究ではありませんが、標準治療です) は、腰に挿入された針を介して脳脊髄液 (脊椎内の液体) に注射することによって行われます。 参加者は、各投与/注射中に 12 mg (5 mL) の用量を受け取ります。これは、次の日に行われます: 1 (ベースライン)、15、29、および 60。 60 日間の治療後、参加者は 4 か月ごと (6、10、14 など) に治療を受けます。

60 日、6 か月、10 か月、14 か月、18 か月、および 22 か月の治療後、研究チームは各参加者を診察し、情報を収集して、研究の一般的な健康状態、機能、および治療に対する反応を評価します。
薬：ヌシネルセン
スピンラザ (ヌシネルセン) は、髄腔内注射による脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療薬として FDA の承認を受けています。
他の名前：
  • スピンラザ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
筋力
時間枠：22ヶ月
歩行可能なSMA成人の筋力に対するヌシネルセン治療の効果を評価する
22ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6分間歩行テストの変化
時間枠：22ヶ月
6 分歩行テスト (6WMT)
22ヶ月
Hammersmith Functional Motor Scale の変更の拡張
時間枠：22ヶ月
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
22ヶ月
SMA機能評価スケールの変更
時間枠：22ヶ月
修正 SMA 機能評価尺度 (SMA-FRS)
22ヶ月
強制肺活量の変化
時間枠：22ヶ月
強制肺活量 (FVC)
22ヶ月
負の吸気力の変化
時間枠：22ヶ月
負の吸気力 (NIF)
22ヶ月
除脂肪筋肉量の変化
時間枠：22ヶ月
Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) を使用して測定された筋肉量
22ヶ月
生活の質の変化
時間枠：22ヶ月
生活の質は、36 項目の簡易調査 (SF-36) を使用して測定されます。
22ヶ月
尺骨および腓骨筋の測定値の変更
時間枠：22ヶ月
複合筋活動電位振幅 (CMAP) が記録されます
22ヶ月
モーターユニット数の見積もり (MUNE) の変更
時間枠：22ヶ月
尺骨神経 (小外転筋で記録) MUNE スコアが記録されます
22ヶ月
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の数
時間枠：22ヶ月
有害な結果を経験した参加者の数
22ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ohio State University

協力者

Biogen
Cure SMA

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年10月1日

一次修了 (実際)

2021年5月14日

研究の完了 (実際)

2021年6月25日

試験登録日

最初に提出

2019年10月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年10月14日

最初の投稿 (実際)

2020年10月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年9月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年9月21日

最終確認日

2021年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2018H0311

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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